幹細胞療法改善癱瘓患者運動功能

▎葯明康德/報道

近日，美國生物技術公司Asterias Biotherapeutics公布了其針對脊髓損傷的新型幹細胞療法AST-OPC1在6名完全癱瘓的患者中的1/2a期臨床試驗的最新數據，這些患者在接受了1000萬個細胞注射9個月後，其中3名患者的手臂、手掌和手指運動功能出現明顯的進步。AST-OPC1在該試驗中也展現了良好的安全性，沒有出現任何嚴重副作用。這些數據在波士頓舉行的國際幹細胞研究學會（International Society for Stem Cell Research）2017年會上得到了公布。

脊髓損傷（spinal cord injury）是一種較為常見的、但是後果嚴重的外傷。數據顯示，我國每年脊髓損傷的患者人數超過12萬人。脊髓損傷通常會造成受傷部位以下部分或全部癱瘓，使患者終身殘疾。 高位損傷，如頸椎受傷患者生活無法自理，給患者及其家庭帶來嚴重的負擔。

從頸椎到腰椎，不同部位的脊椎損傷會導致四肢癱瘓或半身不遂的嚴重後果（圖片來源：openwetware.org）

Asterias公司開發的新型幹細胞療法AST-OPC1是一種由人胚胎幹細胞分化而來的少突膠質細胞前體細胞。動物實驗發現，這種前體細胞能夠在脊髓受傷部位發揮多種修復作用，包括分泌神經營養因子、促進血管形成以及刺激神經軸突上的髓鞘再生。在脊髓損傷的動物模型中，AST-OPC1能夠有效改善四肢的運動功能。

正在進行的代號為SCiStar的1/2a期臨床試驗是一項開放標記的單臂試驗，共測試三種不同劑量的AST-OPC1細胞。試驗對象是頸椎第5到第7節（C5-C7）受傷患者，在受傷後的第14到30天之間接受治療。此次數據中包括的6位患者均為嚴重受傷患者，受傷部位以下既無運動功能，也無感覺，他們接受了中間劑量，也就是1000萬個細胞注射。

AST-OPC1細胞治療9個月後（綠色）療效得到進一步增強（圖片來源：Asterias）

這項試驗的主要終點是接受治療後1年內的安全性，到目前為止，還沒有出現任何嚴重副作用。試驗的次要終點是使用脊髓損傷神經分類國際標準（ISNCSCI）對患者的運動功能進行評估。之前的研究顯示，頸椎受傷後癱瘓的患者，如果至少一側上肢功能出現ISNCSCI兩個級別以上的改善，就意味著他們能夠恢復包括進食、更衣和洗澡在內的基本日常生活能力，這對於患者的日常護理來說是一個顯著的改變。在這6名患者中，9個月時有3名患者（50%）至少一側的上肢功能達到了兩個級別的改善，比6個月時的2人增加了1人。歷史數據顯示，在這類患者中，受傷後12個月僅有29%的患者能達到兩個級別的改善。此外，所有患者的上肢運動評分平均值在9個月時也比6個月時有明顯的進步。

Asterias首席醫學官Edward Wirth III博士表示：「這些新數據顯示，之前報導的1000萬個AST-OPC1細胞帶來的對手臂、手掌和手指功能的改善得到了維持，並且一部分患者在9個月時出現了更強的改善。迄今為止在SCiStar試驗中觀察到的運動功能改善已被證明了可以增加頸椎受傷患者獨立生活的能力。這些持續的積極結果令我們倍受鼓舞，這與在未經治療的患者中出現的自發恢復對比是顯著的。」

這項試驗目前仍在進行中，公司還計劃測試更高劑量的AST-OPC1細胞。我們希望後續試驗順利進行，早日為因脊髓損傷而癱瘓的患者帶來新療法。

參考資料：

[1] Patients with Complete Paralysis Show Additional Recovery of Arm, Hand and Finger Function at 9-months After Treatment with Asterias AST-OPC1

[2] SCiStar臨床試驗官方網站

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