研究揭示某些現有的藥物可能有益於骨癌患者

骨骼肉瘤（一種骨癌）的一個亞組可以由現有藥物幫助治療，建議來自Wellcome Trust Sanger研究所的科學家及其在倫敦大學學院癌症研究所和皇家國家骨科醫院NHS信託基金會的合作者。在迄今為止最大的骨肉瘤基因測序研究中，科學家發現10％的具有特定生長因子信號轉導基因突變的患者可能受益於現有的藥物，稱為IGF1R抑制劑。

「自然通訊」今天（6月23日）發表的結果建議對可能根據其遺傳特徵作出反應的骨肉瘤患者亞群的IGF1R抑制劑進行重新試驗。

骨肉瘤是兒童和青少年最常見的原發性骨癌形式，通常影響10至24歲的人群。英國每年有160名新患者被診斷出骨肉瘤，其中約三分之一的患者無法治癒。

目前對骨肉瘤的治療是化療，然後手術切除骨腫瘤。儘管有廣泛的研究，近40年來，骨肉瘤尚未得到新的治療。

在研究中，科學家分析了112個兒童和成人腫瘤的基因組。在10％的病例中，該小組發現了胰島素樣生長因子（IGF）信號基因的癌症驅動突變。

IGF信號在青春期的骨骼生長和發育中起主要作用。研究人員認為IGF信號傳導也涉及骨肉瘤不可控的生長，這是骨肉瘤的特徵。

IGF信號基因是現有藥物（稱為IGF1R抑制劑）的靶標。儘管偶然有患者對治療作出反應，IGF1R抑制劑作為骨肉瘤治療的過去臨床試驗產生複雜的結果。儘管如此，IGF1R抑制劑尚未在骨肉瘤中進一步測試，因為不清楚誰將從治療中受益。

Wellcome Trust桑格研究所和劍橋大學的第一作者Sam Behjati博士說：「骨肉瘤很難治療，儘管過去40年來已經進行了廣泛的研究，但沒有發現新的治療方案，在這項研究中我們揭示了一個明確的作為骨肉瘤生物靶點現有藥物 。」

在研究中，科學家在腫瘤中尋找突變，以了解骨肉瘤發展的機制。遺傳信息揭示了重新排列染色體導致幾次癌症驅動突變的具體過程。

皇家國家骨科醫院NHS信託和倫敦大學癌症研究所資深作家Adrienne Flanagan教授說：「通過對整個腫瘤基因組進行測序，我們首次取消了骨肉瘤的機制，我們發現了一個新的過程 - 色差擴增 - 其中染色體被破碎，倍增和重新結合以同時產生多個癌症驅動突變。我們相信這就是為什麼我們在兒童和成人中看到非常類似的骨肉瘤腫瘤，這不是老化的結果。」

Wellcome Trust Sanger研究所的主要作者Peter Campbell博士說：「目前，沒有新的骨肉瘤治療方法，基因組測序提供了重新審視IGF1R抑制劑臨床試驗所需的證據，過去，患者腫瘤的突變可能使臨床醫生能夠預測誰將會或將不會對這些藥物作出反應，從而導致更有效的臨床試驗，這些藥物對於10％的骨肉瘤患者可能是有效的。」（楓丹白露 205821）

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