女孩患罕見病全球僅有22例，無法站立也拿不住勺子

據《每日郵報》6月29日報道，一名來自美國馬薩諸塞州的11歲小女孩Talia Duff，從2015年9月開始身體變的越來越虛弱，甚至沒有辦法拿起湯勺或者與爸爸媽媽擁抱。父母帶她前往醫院檢查，卻沒想到，Talia被醫生確診患有罕見的遺傳性疾病。

Talia患上的疾病是4型腓骨肌萎縮症，又稱遺傳性共濟失調性多發性神經炎。漸漸地，Talia的雙腿也無法站立，手上也拿不住勺子了。醫生說，現在Talia的腿部肌肉正在萎縮，如果病情發展到一定程度，她的全身肌肉都會開始萎縮，最嚴重的情況將會導致她無法呼吸。

但更不幸的是，醫生告訴Talia的父母這個病無葯可治，因為全球只有22個人患有此病，所以醫學界對這個病症還沒有深入的研究，就目前來看，Tailia沒有治癒的希望。Talia的父親John聽到這個消息後，感到十分絕望，但是愛女心切的John夫婦並沒有完全放棄希望。夫婦兩人創建了專門治療此病的基金會，在網上廣泛搜索研究資料，同時也為研究籌集必要的資金。

他們在網上找到一名來自美國范德堡的醫生，她告訴夫妻倆自己的基因療法或許會對Talia有所幫助，有了這些信息後，夫婦二人召集了他們在網上認識的8位專家在馬里蘭州見面，共同討論治療Talia的方法。

幾個月後，這個研究團隊找到了治療Talia的有效方法，現在他們正在等待美國醫療審核權威機構（FDA）的批准，計劃在這個夏天結束的時候開始進行臨床試驗。

迄今為止，John夫婦成立的基金會已經籌集了23.5萬美元（約159萬人民幣），全部用於醫學研究，他們希望在今年年底，可以籌集超過100萬美元（約678萬人民幣）。

現在所有人都明白，時間就是Talia最大的敵人，一旦Talia開始接受治療，她的神經和肌肉可能就會得到一定恢復，John說，他們希望能把那個喜歡跳舞和騎自行車的女兒找回來，也希望所有類似的家庭千萬不要輕言放棄，因為一切皆有可能。

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