西安交大二附院CAR-T治療難治複發多發性骨髓瘤臨床研究引國際關注

西安交大二附院CAR-T治療難治複發多發性骨髓瘤臨床研究引國際關注

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《中國醫學論壇報》

西安交通大學第二附屬醫院聯合南京傳奇公司的CAR-T治療多發性骨髓瘤研究在美國臨床腫瘤學會年會上引起廣泛關注，被眾多國際媒體報道。

美國當地時間6月2日~6日，一年一度的國際腫瘤學界盛會——美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會在芝加哥如期召開。6月5日，在ASCO早間新聞發布會及下午的「Developmental Therapeutics—Immunotherapy」口頭報告專場上，公布了一項來自中國的臨床研究，這項研究靶向於B細胞突變抗原（BCMA）的特異性嵌合抗原受體（CAR）修飾的T細胞（CAR-T）治療多發性骨髓瘤，使患者顯著獲益，成為本次會議的最新突破性臨床研究。西安交通大學第二附屬醫院的趙萬紅教授作為本研究的作者在新聞發布會上，向媒體介紹了這項取得顯著療效的新型免疫治療研究。

CAR-T是一種患者定製式治療，即收集患者自身的T細胞，在體外進行基因重組，再回輸到患者體內。基因重組的過程包括在T細胞基因組中插入人工修飾的指定基因，這個基因將有助於基因重組後的T細胞找到並摧毀機體內的腫瘤細胞。

在ASCO官方介紹中提到，CAR-T治療自若干年前在急性淋巴細胞白血病及少數淋巴瘤中獲得顯著療效後，至今，在其他腫瘤中通過靶向其他生物標誌物的CAR-T治療進步不大。這項研究是首個靶向BCMA的CAR-T治療，BCMA是2004年發現在多發性骨髓瘤進展中起到重要作用的蛋白。

趙教授彙報了這項臨床Ⅰ期研究中初始35例複發和難治性多發性骨髓瘤患者的治療結果。

他介紹到，患者接受靶向BCMA的、命名為LCAR-B28M CAR-T的治療。患者的最早治療反應在初始注射10天後便出現，客觀反應率為100%，33例（94%）患者出現有證據的臨床緩解（完全患者或非常好的部分緩解）。19例患者已隨訪4個月（IMWG預設的完整療效評價時間），14例患者獲得嚴格完全緩解，1例患者部分緩解，4例患者獲得非常好的部分緩解）。

非常好的部分緩解患者中只有1例出現疾病進展；在達到完全緩解的患者中，未出現複發病例；5例患者已隨訪1年（12~14個月），疾病穩定在完全緩解狀態，並且未檢測出最小殘留病灶，即未在骨髓中檢測出腫瘤細胞。

治療的安全性也是這項研究關注的重點。細胞因子釋放綜合征（CRS）這種常見且具潛在危險的CAR-T治療副反應，本研究中85%的患者出現過，但為一過性反應，大部分患者的癥狀輕微可控。只有兩例患者出現嚴重的CRS（3級），經tocilizumab治療後緩解。在本研究中，所有患者均未出現CAR-T治療常見的嚴重併發症，即中樞神經系統副反應。

該研究是西安交通大學第二附屬醫院聯合南京傳奇公司，在傳奇公司的前期積累中，兩年之間獲得有效成果，並促進了臨床試驗的儘快展開。

趙教授介紹，未來計劃在中國4家參與的醫院納入100例患者，並且在2018年初，計劃在美國開展相似的臨床研究，研究者希望能夠在新發的多發性骨髓瘤患者中探索BCMA CAR-T治療可能帶來的臨床獲益。也希望中美兩國之間的臨床研究能夠更多相互促進，加速生物治療在我國的健康發展。

ASCO專家Sabel在介紹中說，這項研究所帶來的成績令人震驚，儘管研究仍處在初期階段，但是研究所數據顯著提示，CAR-T治療能夠帶來多發性骨髓瘤的緩解，如此高的治療反應率實屬少見，特別是在這種難治性腫瘤中更是罕見。這項研究證明了在免疫治療和精準醫學上的付出是值得的，希望在未來能夠在多發性骨髓瘤和其他腫瘤中獲得更多這方面的成功。

內容摘自《中國醫學論壇報 》

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