點贊：國產抗癌藥要讓癌症患者有葯吃，吃得起！

最新 06-07

石遠凱，國家癌症中心副主任、中國醫學科學院腫瘤醫院副院長、國家抗腫瘤藥物臨床研究中心副主任。這位國內腫瘤內科知名專家，是我國進行抗腫瘤新葯研究最多的醫生之一。2001年以來上市的4個國產抗腫瘤新葯，有3個的臨床試驗，都是由他牽頭或主要參與完成的。在2017版國家最新版的醫保目錄里，腫瘤領域幾個重要的藥物都與他有關。

《面對面》專訪石遠凱，講述國產抗癌藥臨床試驗的三十年歷程。

投身抗癌國產葯臨床試驗「患者信任給了我勇氣」

在治療腫瘤的歷史中，藥物出現的最晚。外科手術最早被用於治療腫瘤，然後是放射治療。曾經，石遠凱的目標也是成為一名外科醫生，1978年他考入中國醫科大學，本科六年，學的是臨床醫學，畢業後就選擇了腫瘤外科，可是，一次偶然的給國際交流回憶當翻譯的經歷，改變了他的職業走向。

石遠凱:

我聽孫燕院士講，他就說腫瘤是一種全身性的疾病，藥物治療雖然現在還沒有發展到外科和放療那麼強大，但是它一定是未來發展的一個重要的方向。

1988年，他考上了中國腫瘤內科的開創者孫燕院士的博士研究生，從此改道，專攻腫瘤的內科治療。

上世紀八九十年代，腫瘤藥物的研究仍然處於拓荒階段。1989年，石遠凱赴日留學。1992年，從日本回來後，石遠凱參加了集落刺激因子在中國的臨床試驗，相關的三個藥物在中國上市。通俗地說，化療藥物會影響造血功能，造成粒細胞減少，而集落刺激因子能夠刺激造血幹細胞增殖、分化。

這個領域的研究在國外也只是剛剛開始，國內更無現成經驗可以借鑒。石遠凱等人幾乎是在黑暗中摸索，這種摸索尤其需要患者的信賴與配合。1993年，石遠凱的第一個病人是一名14歲的男孩，淋巴瘤患者。石遠凱告訴患兒家長，這是國內第一例使用此方法的患者，無法保證治療效果。

石遠凱：

他爸他媽跟我說，這個孩子反正是這樣，你要是能把他治活，我就算撿個孩子，治不活，我也認了，就是這病人，我覺得還是給了我們勇氣。

當時，中國醫學科學院腫瘤醫院，至連一台採集外周血幹細胞必需的血細胞分離機都沒有。石遠凱只好帶著病人，在寒冬穿過大半個北京城到解放軍307醫院做外周幹細胞分離。

患兒在層流病房待了20多天，石遠凱和同事兩個人輪流全天24小時守著，直到患兒度過危險期，走出了層流病房。

第一例的成功，鼓勵石遠凱和他的團隊更加努力地去完善這項技術。2013年，石遠凱的團隊總結了20多年的病例，得出的結論是，對於一些傳統的常規治療無法治癒的惡性淋巴瘤等實體瘤的病人，自體造血幹細胞移植，給他們帶來了長期生存的希望和機會。

見證國產新葯研發：從「軟肋」到「強大」

在新葯開發的過程中，臨床試驗讓藥物實現了從小白鼠到人的跨越。一種新葯，從先導化合物開始，再經過三期臨床試驗，到最後上市，往往需要十到十五年的時間。

記者：可是一個癌症病人，他可能活不了這麼長時間？

石遠凱：是的，所以很多病人就問，還有沒有什麼新的藥物在做試驗，能讓我們加入嗎？

國產新葯的研發一直是我國的軟肋，為了改變這種局面，國家在十一五、十二五期間出台鼓勵新葯研發的政策，作為臨床醫生，石遠凱見證了這個「軟肋」日趨「強壯」的過程。近幾年，國產抗腫瘤創新葯幾個里程碑式藥物的臨床研究，石遠凱都是主要研究者或參與者。

埃克替尼是我國擁有完全自主知識產權的小分子靶向藥物，歷經8年時間研製而成。其第一個適應症是晚期非小細胞肺癌，埃克替尼開始臨床試驗是在2006年，在這之前，進口的同類藥物吉非替尼在中國上市。

記者：它上市的時候價格貴嗎？

石遠凱：一個月吉非替尼，應該是一萬六千塊錢左右。所以我們總說，一定得研發中國自己的藥物，中國這麼多病人，完全靠吃進口葯，那麼昂貴的價格，都會感到很吃力的。

記者：進口葯已經有了，這麼多人吃不起，您是一個什麼樣的心情？

石遠凱：那個時候，用我的老師孫燕院士說的一句話，我們在做埃克替尼，我們就是報效祖國，為國爭光。

埃克替尼的臨床試驗中，研發者採用了隨機雙盲，也就是說試驗人員和患者都不知道，到底是誰在服用哪種葯。試驗中，兩位病人去世，這讓石遠凱非常煎熬。

最終，受試者揭盲，證實死亡者是服用吉非替尼，因病情進展導致死亡，試驗得以繼續進行。

2011年8月，埃克替尼以凱美納為名正式上市，6年來，接受凱美納藥物治療的晚期肺癌患者達10萬多人，凱美納的療效確切，得到臨床醫生的一致認可，值得一提的是，與國外同類葯相比，凱美納的安全性更勝一籌。2016年，埃克替尼被授予國家科技進步獎一等獎，這是新中國成立以來，化學藥物領域首次獲得國家科技領域最高榮譽。

國產葯的未來：比進口葯更安全、更便宜