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中國科學家實現「基因編輯剪切無殘留」?

通過使用CRISPR技術這把「剪刀」,科學家可以精準改造任一一段基因。

作者 |王琳琳

來源 | 「新華網

原標題 | 中國科學家優化「基因編輯」技術實現「剪切無殘留」

編輯 | 界妹

新華社上海6月8日電,基因是存儲人體遺傳信息的「源代碼」。基因編輯技術的發展,讓科學家可以像使用剪刀一樣對「源代碼」進行人為改變。近日,中科院神經科學研究所的科學家通過優化基因編輯技術,提高了「基因剪刀」的剪切準確率,對目標基因實現了完全敲除,真正做到「剪切無殘留」。

該研究成果日前發表在期刊《細胞研究》中。

CRISPR技術,是目前為止科學家所使用的最先進的「基因剪刀」之一。通過使用這把「剪刀」,科學家可以精準改造任一一段基因。此前,大部分由「基因剪刀」編輯過的動物細胞中會有部分殘留,例如,一部分細胞中的目標基因沒有被完全敲除。

怎樣才能把殘留基因完全剪除呢?中科院神經科學研究所的科學家對這把「基因剪刀」進行了優化,發現向受精卵中注射多個「連續指導RNA」,目標基因在小鼠胚胎中能做到100%的完全刪除、在猴子胚胎中能做到91%-100%的刪除。

研究團隊成員楊輝表示,這項研究的意義在於可以應用優化後的基因編輯技術,在動物個體水平發現新的藥物靶點。同時,這項研究也可用於快速建立大量基因敲除猴模型,加快腦科學的應用和研究。

基因編輯技術正在快速發展,也許在不遠的將來,基因編輯真的會像程序員寫代碼一樣破解人體奧秘。

編後語

如文所言,能夠做到「提高了『基因剪刀』剪切準確率,完全敲除目標基因實現『剪切無殘留』」當然非常好,但是有一點,crispr的瓶頸並不是這個,crispr的瓶頸是「脫靶」。就在今年5月30日,nature還發表文章稱脫靶帶來了不穩定的基因突變,看下圖:

這裡引用同行「生物探索」的比喻: crispr要剪掉目標基因不難,難的是不傷及非目標基因。說白了你剪得乾淨是一回事,你有沒有把把其他東西也剪了呢,好比拿著一把40米大刀去幫助別人成為太監,閹割的同時不可避免的砍了腳趾手指什麼的,你割得再乾淨也依然會砍到別的啊……

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