FDA回心轉意受理Fabry氏症藥物migalastat

美中藥源原創

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今天美國生物技術公司Amicus宣布FDA在去年拒絕受理其罕見病Fabry氏症藥物migalastat申請後少見地改變立場，準備接受migalastat的上市申請。雖然FDA受理上市申請不等於會批准這個申請，但這將為Amicus節省一個昂貴的三期臨床和2-3年的開發時間，也避免了第三個三期失敗的風險。Amicus股票今天上揚26%。

葯源解析

Fabry病是一罕見的遺傳疾病，由於一種叫alpha-Gal A酶的缺失導致其底物如GL-3在組織，尤其是腎臟的蓄積。這些底物的蓄積可導致疼痛，腎衰竭，和心血管事件。估計全球有5000-10000病人，但可能很多患者尚未被正確診斷，所以潛在市場可能大於上面估計。Migalastat原是葛蘭素與Amicus共同開發的項目，但2013年一個三期臨床失敗後葛蘭素退出。Migalastat已經於去年在歐洲上市。

Crowley在生物製藥界名氣不小，因為為患有Pompe氏症的女兒開發了一款新葯被特朗普總統請到今年的一個國會講演，他的故事還被改編成電影。Crowley認為FDA回心轉意與特朗普無關，完全是對數據的重新分析顯示該葯確實達到了審批標準，但是他自己也說FDA對罕見病的審批框架也發生了一定變化。他否認這個決定FDA與去年頗有爭議的DMD藥物Exondys51有關，但說migalastat比Exondys51數據多得多。

FDA對於沒有標準療法的罕見病藥物一向比較仁慈，2014年批准的瘦素類似物Metreleptin (Myalept)的臨床數據就非常薄弱，去年批准的Exondys51更是引起多方質疑，以至於多數保險公司拒絕或限制支付這個產品。今年新的總統和新FDA局長政策更加寬鬆，CLN2病藥物Brineura的臨床試驗只有24人。第四個FXa因子抑制劑Betrixaban雖然關鍵臨床沒有達到一級終點仍然被批准上市，也第一次批准了沒有美國臨床試驗數據（日本數據）的ALS藥物依達拉奉。

雖然罕見病根據定義病人不多，尤其是罕見遺傳病通常也就一兩萬病人。但這些罕見病藥物普遍價格很高，如果標準太松也會增加支付部門壓力，可能把寶貴醫療支出浪費在無效療法上而擠壓真正有效新葯。當然適當放寬標準吸引資本進入，保證這些罕見病不會被製藥界遺棄。即使完全根據科學數據這個平衡已經很難掌控，而政治因素不可避免地會滲透到審批政策中。FDA因為多年的裁判經驗和沒有商業利益的干擾是最有資質把握這個平衡的機構，如果因為政治因素放棄這個責任將是整個社會的一個巨大損失。

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