新紀元！諾華療法獲FDA專家10：0一致投票推薦

▎葯明康德/報道

今天，FDA針對諾華（Novartis）公司的CAR-T療法CTL019（tisagenlecleucel-T）的生物製劑許可申請（BLA）召開了腫瘤藥物諮詢委員會（ODAC）會議。會議中，諮詢委員會專家以10:0的投票結果，為這一創新腫瘤治療方案豎了個大拇指！這一監管支持標誌著生物醫藥行業一個關鍵里程碑，有望讓我們迎來首款B細胞型急性淋巴性白血病（B-cell acute lymphoblastic leukemia）的個體化細胞療法，具有劃時代的意義！

今年3月底，諾華的CAR-T療法CTL019獲得了美國FDA頒發的優先審評資格，治療兒童或青少年中複發或難治型（r/r）的急性淋巴性白血病（ALL) ，評審期縮短至6個月。4月中旬，該療法又獲得了美國FDA頒發的突破性療法認定，治療複發性或難治性瀰漫性大B細胞淋巴瘤（diffuse large B-cell lymphoma，DLBCL）。

CTL019最初由賓夕法尼亞大學（University of Pennsylvania）開發。2012年，諾華與賓夕法尼亞大學達成了一項全球合作協議，獲得授權開發基於賓大研究成果的CAR-T細胞療法，共同研究、開發與推廣包括CTL019在內的多項CAR-T療法，用以癌症治療。賓夕法尼亞大學的研究團隊於2011年8月在《The New England Journal of Medicine》和《科學》子刊《Science Translational Medicine》雜誌上發表的論文第一次顯示出CAR-T細胞在治療慢性淋巴性白血病患者(Chronic Lymphocytic Leukemia) 的顯著療效。

CAR-T療法先驅Carl June教授在這項合作中起到了關鍵作用（圖片來源：pennmedicine.org)

在CAR-T細胞療法的研發初期，諾華成立了專門獨立的基因和細胞療法團隊（Gene and Cell Therapy Group) 來推進CAR-T細胞療法的研究，這也是CAR-T細胞療法能夠在藥物研發管線中迅速推進的一個重要原因。2016年8月，諾華的CAR-T細胞療法技術已經日漸成熟。為了更有效地利用諾華整體的研發資源，擴展CAR-T細胞療法的適用範圍，諾華將基因和細胞療法團隊整合到諾華的研發大團隊中，並且全力推動CTL019療法治療兒童和青少年中複發或難治型（r/r）B細胞型急性淋巴性白血病(ALL) 的研發。

來自美國國家癌症研究所的諮詢委員會成員James Gulley博士（圖片來源：Twitter）

來自美國國家癌症研究所（National Cancer Institute）的諮詢委員會委員James Gulley博士指出：「這是一種新型治療方法，醫療需求尚未得到滿足，CTL019療效好、風險緩解策略較好。」

在CAR-T療法領域積極耕耘的Kite Pharma和Juno Therapeutics公司也紛紛評論祝賀。Kite Pharma的CEO Arie Belldegrun博士在博客上說道：「今天我將成為諾華公司最積極的啦啦隊長」。「今天不是商業或競爭。今天，我們不是對手。這是推動一種有潛力轉變癌症治療的令人興奮的技術。」

Juno Therapeutics的資深副總裁Elizabeth C. Smith博士也評論說：「CAR-T細胞療法的潛力是巨大的。CAR-T細胞療法的前景不僅在兒童r/r ALL中顯著，而且也顯示在其它B細胞惡性腫瘤中。最近，諾華公司、Kite Pharma公司，bluebird bio公司和Juno公司公布的數據顯示，CAR-T療法具有前所未有的緩解率以及明顯的長期效益」。Smith博士還說：「今天是醫學新時代的開始。我們祝賀諾華公司取得這樣的成就，以及研究人員、醫生和患者為CAR-T細胞產品的今天和未來所作出的承諾和犧牲。」

我們祝賀諾華取得的突破性成果，也祝願更多創新療法能夠儘快問世，造福癌症患者！

參考資料：

[1] FDA advisers back Novartis』 game-changing personalized CAR-T for cancer, approval in sight

[2] Novartis announces first CAR-T cell therapy BLA for pediatric and young adult patients with r/r B-cell ALL granted FDA Priority Review

[3] 諾華重磅CAR-T療法今日喜獲突破性療法認定-葯明康德

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