里程碑！10：0！諾華CAR-T療法獲FDA專家全票支持

生物探索

編者按

今天，一條關於CAR-T的消息刷屏了朋友圈。作為革命性癌症免疫療法的關鍵成員，這一細胞療法迎來了一個里程碑。FDA腫瘤藥物諮詢委員會以10：0的投票結果一致推薦批准諾華的CAR-T療法CTL019用於治療複發或難治性(r/r)兒童和年輕成人B細胞急性淋巴細胞白血病。

7月13日，據諾華官網消息，今日美國FDA腫瘤藥物諮詢委員會（Oncologic Drugs Advisory Committee，ODAC）以10：0的投票結果一致推薦批准其CAR-T療法CTL019用於治療複發或難治性(r/r)兒童和年輕成人B細胞急性淋巴細胞白血病（acute lymphoblastic leukemia，ALL）。這是癌症免疫治療領域的又一里程碑。CTL019有望成為全球首個獲批上市的CRA-T療法。

在美國，ALL是最常見的兒童癌症，15歲以下兒童癌症患者中，ALL占的比例約達25%。然而，目前來說，複發或難治性 ALL患者的有效治療選擇是有限的。對於多次複發或難治性兒童和年輕成人B細胞ALL患者來說，他們的5年無病生存率低於10%-30%。

ODAC的推薦是基於對CTL019 r/r B-cell ALL項目的評估，其中包括了諾華領導的ELIANA項目（NCT02435849）——首個兒童全球CAR-T細胞治療註冊試驗，參與研究的25個中心分布在美國、加拿大、歐盟、澳大利亞和日本。同時，一項在兒童和年輕成人複發或難治性 B細胞ALL患者中調查CTL019安全性和有效性的美國多中心臨床試驗也支持了這一推薦結果。同時，該試驗也支持了FDA在今年3月接受了CTL019的生物製劑許可申請（Biologics License Application，BLA）。

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與CAR-T大牛Carl June的合作

CTL019 最早由賓夕法尼亞大學開發。2012年，諾華和賓夕法尼亞大學達成了全球合作，進一步研究、開發和商業化CAR-T細胞治療。這其中包括了CTL019。

Carl June教授

賓夕法尼亞大學團隊的領導者、CAR-T領域的知名大牛Carl June教授表示：「FDA專家小組的建議和繼續支持這種創新療法的舉措是振奮人心的，或將幫助患者對抗複發/難治性B細胞ALL。我們期待繼續與諾華公司合作，幫助對這種疾病的治療產生持久的影響。」

賓夕法尼亞大學醫學院的Stephan Grupp教授說：「我們從複發/難治性B細胞ALL兒童和年輕成人患者中了解到，他們迫切需要創新藥物來提供治療這種侵襲性疾病的新方法。今天對CTL019的投票是積極的一步。」

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CAR-T療法是什麼？

CAR-T不同於典型的小分子或生物治療，因為它是使用患者自己的細胞訂製的療法。簡單來說，這類療法是從患者體內分離出T細胞，在體外對T細胞進行改造，為其裝上能夠特異性識別癌細胞的「導航」——嵌合抗原受體（CAR）後，再將這類「改裝後的CAR-T細胞」進行擴增，回輸到患者體內，發揮特異的抗癌作用。

CAR-T細胞的製備和生產一直是備受關注的問題。據官網介紹，諾華的方法是利用低溫貯藏（cryopreservation）保證生產和治療的可行性。諾華位於新澤西的設備已經為全球臨床試驗中的數百名患者生產了CTL019。諾華認為，在細胞治療的生產中，經驗非常重要。公司此前的經驗將成為CAR-T療法商業化生產的良好基礎。公司也將在生產方面進一步做出投資。

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讓CAR-T療法離患者又近一步

CTL019此前獲得了FDA的突破性療法認定以及優先評審資格。儘管沒有義務遵循這一投票推薦結果，但FDA在審查BLA時將考慮這一投票結果。據悉，諾華計劃在今年晚些時候在美國和歐盟對CTL019進行額外申報，其中包括向FDA和歐洲藥品管理局（EMA）提出治療成人r / r瀰漫性大B細胞淋巴瘤（diffuse large B-cell lymphoma，DLBCL）的申請。值得一提的是，今年4月，CTL019獲得FDA 頒發的治療DLBCL的突破性療法認定。

諾華腫瘤學CEO Bruno Strigini說：「這一投票結果使我們朝向患者提供第一個獲商業化批准的CAR-T細胞療法又邁進了一步。我們非常自豪能夠在癌症治療領域開拓新疆界。我們期待與FDA合作完成他們的審查。」

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參考資料：1)Novartis CAR-T cell therapy CTL019 unanimously (10-0) recommended for approval by FDA advisory committee to treat pediatric, young adult r/r B-cell ALL

2)諾華 CAR-T CTL019 再獲突破性療法認定

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