10：0全票通過！全球首個臨床針對癌症的CAR-T即將上市

特大好消息！！！

美國時間7月12日,美國食品和藥物管理局（FDA）腫瘤藥物專家諮詢委員會就諾華CAR-T產品CTL-019的BLA（生物製品申報）申請資料進行了討論和投票表決，最終以全票（10票）支持，0票否決的結果建議批准CTL-019上市。該產品用於治療急性淋巴細胞白血病的複發性或難治性兒童患者和年輕患者。諾華公司表示如果FDA最終審批通過，這將是全球首個被批准用於臨床的Car-T治療產品。

CAR-T藥物CTL-019審批和普通產品一樣，FDA需要考慮它藥物風險和治療功效，但起決定性作用的還是藥物的安全性問題。據了解，CAR-T是一種針對癌症患者的免疫細胞療法。先將患者自身的T細胞分離出來，並經過具有靶向機制的嵌合抗原裝飾和擴增後重新輸注回患者體內，以激活患者的免疫系統來識別並殺傷腫瘤細胞，並且CAR-T細胞不會傷害患者體內的正常細胞，這是一個伴有巨大個體差異的操作過程，具有很高的不確定性。這也是FDA對於CAR-T療法最關注的地方。

其實這種實驗性的療法往往能夠以全新的方法來幫助治療癌症，如果科學家們能夠讓新型療法安全有效地發揮作用，那麼早期多項研究或許就能夠給研究人員帶來一定希望，利用機體的免疫細胞來幫助治療白血病或淋巴瘤患者。研究者David Maloney利用名為CAR-T的細胞成功對癌症患者Shefveland進行了治療，他表示，新型的免疫療法展現了機體免疫系統難以置信的強大力量。另一位研究者Stanley Riddell則認為，當我們談到那些沒有任何治療選擇的患者時，使用新型療法或許就能夠在數周后發現患者機體的腫瘤或白血病開始慢慢消失。

美國國家癌症研究所的諮詢委員會成員

James Gulley博士（圖片來源：Twitter）

來自美國國家癌症研究所（National Cancer Institute）的諮詢委員會委員JamesGulley博士指出：「這是一種新型治療方法，醫療需求尚未得到滿足，CTL-019療效好、風險緩解策略較好。」

但是在以往這些成功的研究中，部分或全部的患者經歷了細胞因子釋放綜合征 (CRS)，這也是臨床的一個巨大風險，甚至會導致一些病例死亡。諾華報道了三例與 CTL-019相關的 CRS 相關死亡，指出每個死亡病例的感染都是獨立的，該綜合征嚴重程度往往與疾病負擔相對應。此前諾華也在電話會議表示仍在對CAR-T產品的製備過程進行優化，以降低失敗率，保證滿足批量生產的需求。諾華公司代表Fisk則表示詳細的製備過程涉及知識產權保護，不會向公眾披露。

不過，可以披露的是第一位使用CAR-T療法治療的小女孩Emily體內癌細胞已經完全消失了五年，我們來一起了解一下她的故事：

感謝必然mm製作中文字幕，版權歸原作者所有。

總之CAR-T產品CTL-019的出現，在治療癌症的路上帶來了前所未有的功績，至於到底能不能完全治癒癌症，現在還不好下定論，但是他的成功是無可置疑的，我們應該耐心等待，相信CAR-T會帶給我們更多驚喜。

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