行業最新動態一周總結

▎葯明康德/報道

感謝您收聽今天的語音播報，這是上周行業內的一些最新動態。

新葯上市與申報

FDA針對諾華（Novartis）公司的CAR-T療法CTL019的生物製劑許可申請（BLA）召開了腫瘤藥物諮詢委員會（ODAC）會議。會議中，諮詢委員會專家以10:0的投票結果，一致支持這一創新腫瘤治療方案！

強生公司（Johnson & Johnson)旗下生物科技公司Janssen Biotech宣布，美國FDA已批准其重磅新葯TREMFYA（guselkumab）治療患有中度至重度斑塊性銀屑病。

Amgen公司宣布，基於3期臨床試驗TOWER的總生存期數據，美國FDA已經批准BLINCYTO（blinatumomab）的補充生物製劑許可申請。這使該藥物得到完全批准，用於治療複發性或難治性B細胞前體急性淋巴性白血病。

TissueGene宣布，invossa獲得韓國食品醫藥品安全部批准，這是世界首個針對膝關節骨關節炎的細胞和基因治療。

飛利浦公司（Philips）宣布，其用於緩解輕度銀屑病癥狀的可穿戴光療設備BlueControl獲美國FDA許可，預計會在2018年初進入市場。

Sangamo宣布，美國FDA授予其在研基因編輯產品SB-318和SB-913快速通道資格，分別用於治療I型和II型粘多糖貯積病（MPS I, MPS II）。

Allena Pharma宣布，美國FDA授予其在研新葯ALLN-177孤兒葯資格。該藥物是一種草酸脫羧酶口服製劑，用於治療原發性高草酸尿症。

Viamet Pharmaceuticals宣布，美國FDA授予其新葯VT-1598快速通道資格。該新型口服藥物用於治療球孢子菌病，也稱為溪谷熱。

Mallinckrodt宣布，美國FDA授予其在研新葯MNK-1411孤兒葯資格。這是一款含醋酸替可克肽的長效製劑，用於治療杜氏肌營養不良症。

輝瑞（Pfizer）宣布，美國FDA已經接受其對Xeljanz的補充新葯申請，用於治療患有中度至重度活動性潰瘍性結腸炎的成年患者。

葯明康德集團合作夥伴Amicus Therapeutics公司宣布，計劃在2017年第四季度向美國FDA提交新的藥物申請，使用口服型精準醫療藥物migalastat治療法布里病。

美國FDA接受了Axium Pharmaceuticals為其新葯Truveta遞交的孤兒葯資格申請。該葯將被用於治療Lennox-Gastaut綜合征。

禮來(Eli Lilly)公司宣布，美國FDA已經接受其乳腺癌新葯abemaciclib的新葯申請，並授予它優先審評資格。

Ignyta的在研新葯entrectinib得到了美國FDA頒發的孤兒葯資格。該葯有望治療NTRK融合陽性的實體瘤。

中後期臨床試驗播報

Amgen宣布，其3期臨床試驗ASPIRE達到關鍵次要終點，證明Kyprolis聯合來那度胺和地塞米松的KRd方案可以顯著提高複發多發性骨髓瘤患者的總生存期至48.3個月。

Bio Products Laboratory公布最新3期臨床數據，證明Coagadex可以有效預防或減少中重度遺傳性因子X缺乏的12歲以下兒童的出血事件。該試驗所用劑量為每公斤4050IU，每周兩次。

CSL Behring在國際凝血和止血學會（International Society on Thrombosis and Haemostasis）大會上發布數據顯示，IDELVION預防性治療可以維持因子IX的高水平，有效降低B型血友病成人和兒童患者的出血頻率。

Arena Pharmaceuticles宣布了治療肺動脈高壓在研新葯ralinepag的積極2期臨床實驗結果。在這項針對61例患者的研究中，主要療效分析顯示，與安慰劑相比，肺血管阻力相對於基線有統計上顯著的變化。

基因泰克(Genentech)公司宣布了一項3期研究數據。與按需旁路藥物相比，emicizumab單抗預防治療出血率降低了87％，也達到了所有12個次要終點。

Sanofi Genzyme和領先的RNAi療法公司Alnylam Pharmaceuticals聯合宣布，正在進行的2期開放標籤延伸研究取得良好結果。

Immunomedics公司公布了肺癌新葯sacituzumab govitecan治療104名肺癌患者的2期臨床試驗的結果。試驗取得了一定療效，且耐受良好。

Pluristem Therapeutics啟動3期臨床試驗。其在研療法PLX-PAD有望治療肢體缺血。

Exelixis與百時美施貴寶(BMS)啟動3期臨床試驗，評估cabozantinib與Opdivo，或cabozantinib與Opdivo和Yervoy的組合療法在晚期或轉移性腎細胞癌中的療效。

Spark Therapeutics宣布，《柳葉刀》發表了其在研一次性基因治療voretigene neparvovec的3期臨床數據，該療法用於治療由於雙側RPE65介導的遺傳性視網膜疾病（IRD）導致視力喪失的患者。在試驗中，voretigene neparvovec改善了患者的功能性視力、光敏感性和視野。

Mallinckrodt宣布，已經提前招募到第75名患者，參與正在進行的3期關鍵臨床試驗CONFIRM，用於評估注射terlipressin在1型肝腎綜合征（HRS）患者中的療效和安全性。

早期臨床試驗播報

Halozyme Therapeutics宣布啟動一項多臂臨床試驗，用於評估其在研新葯PEGPH20與羅氏抗PD-L1藥物atezolizumab聯合治療轉移性胰腺導管腺癌患者的安全性、耐受性、葯代動力學和初步抗腫瘤活性。

Dimerix報告其2a期臨床試驗DMX-200證明了propagermanium的安全性和耐受性，並且顯示25%的慢性腎病患者經治療後蛋白尿減少50%以上，超過當前治療標準的最高劑量。

致力於開發神經退行性疾病創新療法的Neuraltus Pharmaceuticals宣布完成NP001驗證性2期臨床試驗招募，共有138名肌萎縮性側索硬化病（ALS）患者入組，結果預計會在2018年第一季度公布。

BioMarin Pharmaceutical宣布其在研新葯BMN 270更新了臨床中期結果，該基因療法用於治療重度A型血友病。

Concert Pharmaceuticals宣布，美國FDA已批准其繼續進行脫髮藥物ctp-543的2期臨床試驗。

PDS Biotechnology宣布與默沙東(MSD)達成創新免疫療法的合作，將推進一項2期臨床試驗，評估PDS0101與Keytruda聯合治療頭頸癌與HPV16感染的療效。

本次快訊就到這裡，感謝您的收聽。

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