囊性纖維化（CF）領域的統治者美國福泰製藥（Vertex Pharmaceuticals）近日宣布，該公司開發用於治療CF的3種三聯療法在I期和II期臨床研究中獲得成功，這意味著將有更多的CF患者能夠從治療中受益。受此利好消息刺激，該公司股價在今天上午飆升25%。

這些I期和II期臨床研究在攜帶F508del刪除突變和最小功能突變（Min）的CF患者中開展，評估了3種三聯療法的療效和安全性。綜合數據顯示，大約90%的CF患者可能從這3種三聯療法治療中受益。這是首批數據證明基於Kalydeco/tezacaftor的三聯療法在這些嚴重且難以治療的CF患者中具有治療內在病因的潛力：

（1）來自II期臨床研究的數據顯示，在攜帶一個F508del刪除突變和一個最小功能突變（F508del/Min）的CF患者中，2種三聯療法（VX-152[200mg q12h]/Kalydeco/tezacaftor；VX-440[600mg q12h]/Kalydeco/tezacaftor）顯著改善了肺功能：預測的第1秒用力呼氣容積（ppFEV1）百分比從基線的平均絕對改善分別為9.7%和12.0%。

（2）來自I期臨床研究的數據顯示，在攜帶一個F508del刪除突變和一個最小功能突變（F508del/Min）的CF患者中，另一種三聯療法（VX-659/Kalydeco/tezacaftor）在F508del/Min患者中使ppFEV1從基線的平均絕對改善為9.6%。

（3）在攜帶2個F508del突變（F508del/F508del）並且已經在接受Kalydeco/tezacaftor二聯療法治療的患者中，初步數據顯示，添加VX-152或VX-440之後，ppFEV1的平均絕對改善分別為7.3%和9.5%。

（4）安全性方面，在橫跨3個臨床研究中，這3種三聯療法的耐受性良好，大多數不良反應為輕度至中度。2例患者肝酶水平升高，停葯後恢復正常。

囊性纖維化（CF）是由囊性纖維化跨膜電導調節因子（CFTR）基因突變導致CFTR蛋白功能缺陷或缺失所致的罕見遺傳性疾病，該病困擾著全球約7萬人。CFTR蛋白通常調節細胞膜的離子運輸，基因突變能導致蛋白產物功能的破壞或喪失。當細胞膜離子運輸被中斷，某些器官粘液塗層的粘度將變稠。該病的一個主要特徵是呼吸道積聚厚厚的粘液，導致呼吸困難及反覆感染。

福泰製藥：CF領域的巨人，年銷售峰值將達到60-70億美元

Kalydeco是全球首個CF靶向治療藥物，於2012年在歐美上市，治療攜帶不同CFTR突變的CF患者。近年來，Kalydeco適用人群穩步擴大，商業前景一片光明。Orkambi則是福泰退出丙肝市場並成功轉型囊性纖維化市場的關鍵產品，該葯由Kalydeco（ivacaftor）和lumacaftor組成，於2015年獲得美國FDA批准，用於CFTR基因存在雙拷貝F508del突變的CF患者。F508del突變是導致CF的最常見病因，此次批准也使Orkambi成為CF群體中數目最龐大的雙拷貝F508del突變患者的首個治療藥物。

福泰執行副總裁兼首席營銷官Jeffrey Chodakewitz表示，此次公布的安全性和療效數據明確且令人信服，表明這3種三聯療法每一種都能夠為CF患者群體帶來顯著的治療受益。除了上述3種三聯療法之外，該公司也正在II期臨床研究中評估第4種三聯療法（VX-445/Kalydeco/tezacaftor）的治療潛力。福泰表示，將收集和評估這些研究及其他研究的更多數據，並決定將哪一種三聯療法推進關鍵性III期臨床項目，該項目預計將在2018年上半年啟動。

華爾街著名投資銀行傑富瑞集團（Jefferies Group）分析師Michael Yee表示，如果目前獲得的這些數據能夠在III期臨床中得到重現，那麼福泰公司將成為增長最快的大市值生物製藥公司。在未來的5-8年，該公司每股收益複合年增長率將從目前的0%提高到每年25%-35%；與此同時，該公司之前預測的CF產品年銷售峰值30億美元也將翻番，達到60-70億美元。

去年，福泰公司在總的CF產品收入方面是16.83億美元，其中9.8億來自復方葯Orkambi（Kalydeco[ivacaftor]+lumacaftor）,7.03億美元來自Kalydeco。今年，福泰公司預計來自這些產品的總收入將達到20億美元，其中大概11-13億美元來自Orkambi，6.9-7.1億美元來自Kalydeco。

來源：生物谷

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