上海松江建轉基因藥物研發基地，血友病患者有望嘗試到新藥物

上海建立了轉基因藥物研發基地，科學家正用轉基因技術為血友病患者研發新葯。

7月19日，上海衛生科技活動周閉幕式舉行。上海市兒童醫院上海醫學遺傳研究所所長、國家重大科學研究計劃項目首席科學家曾凡一在閉幕式上透露，通過轉基因技術可以為血友病患者提取一種凝血因子「九因子」，松江區已經建立起 200 畝轉基因研究基地，可以生產多種藥物，而九因子是其中一類。

曾凡一說，國際上轉基因技術發展已經出現了不可替代的趨勢，如世界範圍內有 12% 土地已經用來種植轉基因作物，而美國耕種 99% 的甜菜、92% 飼料、玉米都已經是轉基因作物，具有很多功用。

她表示，轉基因這種前沿生物技術具有無限的潛力，其中包括可以用「乳腺生物反應器」製藥，乳腺生物反應器，簡而言之就是利用轉基因技術，讓牛羊分泌出含有特殊蛋白的乳汁，可低成本、大規模生產高附加值的人類所需重組藥物蛋白。

曾凡一介紹，乳腺生物反應器的概念是中國著名細胞生物學家、中科院院士施履吉先生最早在世界上提出的，即以基因工程技術為核心，把動物體作為「車間」，使珍貴藥物蛋白有序地在牛的乳腺里表達，並分泌到牛奶中，經過分離純化就能成藥了。這種方法可以生產多種藥物，比如血友病患者缺乏的一種凝血因子「九因子」。

血友病為一組遺傳性凝血功能障礙的出血性疾病，其共同的特徵是活性凝血活酶生成障礙，凝血時間延長。曾凡一說，「目前，血友病患者主要靠輸血漿凝血因子濃縮劑、凝血酶原複合物進行治療。但是這種替代治療過程中存在血液製品來源有限，無法滿足患者治療需求，以及血液中可能存在肝炎病毒等重大隱患問題等。國外有重組的九因子產品，但是價格十分昂貴。」

曾凡一進一步表示：「從二十年前我們就開始研發，把九因子從牛奶中提取藥物原液並變成成品，這個奶不是一般的奶，具有轉基因，有我們需要的重組蛋白，目前正積極申報臨床試驗，同時正在進行乳腺生物反應器的產業化研究，希望這項中國科學家首創的科研成果引領全國醫藥行業的積極發展。」

目前，上海市松江區已經建立起 200 畝現代化、封閉式轉基因研究基地，已經可以運用轉基因技術生產多種藥物，而九因子是其中的一類藥物，一旦這一轉基因藥物研發成功，並通過國家葯監部門的批准，就可以造福廣大的血友病患者。

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