我國啟動備案的幹細胞臨床研究受到國內外科學家關注

近日，我國啟動了首批通過衛計委和食葯監總局備案的幹細胞臨床研究並受到國內外科學家的廣泛關注。國際主流科學媒體Nature News 刊登文章「Trials of embryonic stem cells to launch in China」的報道評論了其中兩項基於胚胎幹細胞分化細胞的臨床研究的啟動。

醉心科學邀請了幹細胞與轉化醫學領域的知名科學家、臨床醫生以及項目參與專家對Nature News文章及我國啟動的首批備案的基於胚胎幹細胞分化細胞的臨床研究項目（以下簡稱臨床研究）進行了深入的解讀和評論。

Nature news, 2017.5

本文受邀專家（按照姓氏拼音排名）：

規範化的臨床研究備受國際矚目

陳彪：這是國家衛計委和食葯監總局實行幹細胞臨床研究備案制度首批項目，並將遵從國家新的相關規範開展臨床研究，在國際上引起較大反響。

王曉群：首批臨床研究的啟動標誌著中國幹細胞領域正在走向成熟，也表明中國的管理機構開始有了自信和擔當。這些自信和擔當的前提就是國內近幾年幹細胞研究的迅速發展，和國際地位以及國際領域話語權的提高是分不開的。

臨床患者的需求是推動臨床研究的動力

陳彪：對於帕金森病患者來講，目前臨床上可以通過藥物和外科手術改善和控制患者的運動癥狀，但無法推遲或治癒疾病，一段時間後這些治療方法療效減退，並可能帶來一定的副作用。

許予明：帕金森病是一個嚴重影響患者生活質量的終生疾病，儘管治療方法很多，但都不能有效阻止病情的進展和神經細胞的死亡。此次開展的臨床研究，希望幹細胞能替代帕金森病死亡的多巴胺能神經元從而改善患者的生活質量，最終恢復正常多巴胺能神經元功能。我們期待著本臨床研究安全有效，最終幹細胞替代死亡的多巴胺能神經元使患者恢復正常生活，造福帕金森患者！

萬光明：濕性老年黃斑變性（AMD）和乾性AMD都存在視網膜色素上皮萎縮導致光感受器損傷的基礎病變，乾性AMD佔AMD的80%左右，其與濕性AMD的區別在於其不發生新生血管，目前尚無確切的藥物療法。

胚胎幹細胞分化細胞具有廣闊的應用前景

劉光慧：臨床級人胚胎幹細胞可在實驗室中大量擴增，因此具有「取之不盡，用之不竭」的種子細胞來源。此外，針對特定病人的免疫配型，可以進行臨床級神經前體細胞的規模化和標準化製備，進而實現臨床實驗的穩定。

陳彪：利用幹細胞治療神經系統疾病，在此前的動物實驗和臨床細胞移植領域已積累了許多成功的經驗。但如何獲得充足的、可轉變為多巴胺神經元的細胞來源一直是未能解決的問題。此次臨床研究創新性地使用胚胎幹細胞來源的細胞以保證在腦內可以轉化較多的多巴胺能神經細胞，並將採用細胞配型的方法篩選患者以減少免疫排斥現象，提高成功的可能性。

王曉民：欣聞Nature news報道中國首次使用人類胚胎幹細胞分化細胞治療帕金森病，這是可能目前帕金森病患者替代療法的最佳策略之一，期盼團隊挑戰成功！

動物模型評估是臨床研究的必經之路

劉光慧：基於非人靈長類動物模型的前期研究也將為最終的臨床試驗評價奠定基礎。

裴雪濤：大概從十年前開始，周琪院士的團隊一直致力於建立臨床級的人類胚胎幹細胞，而以此分化獲得的神經細胞、視網膜色素上皮細胞已經在嚙齒類及靈長類模型上開展了系統安全性和有效行評估。

王昱凱：對於帕金森病的細胞治療而言，團隊利用靈長類動物模型系統地開展了安全性和有效性評估。在經過長達兩年之久的觀察和分析之後，最終確定將這一項目推向臨床研究。目前我們對試驗動物的觀察已進入了第5年，還沒有發現與細胞移植有關的嚴重不良事件的發生。長期動物模型的評估為臨床試驗的順利進行提供了保障。

臨床研究中質量控制是重中之重

王磊：作為幹細胞製劑製備方，我們嚴格把控胚胎來源，依據《幹細胞製劑質量控制及臨床前研究指導原則（試行）》對胚胎供者進行篩選和檢測，從源頭上保證胚胎幹細胞的來源安全，並同胚胎供者簽署知情同意書。

王昱凱：從幹細胞分離、培養到分化，都需要操作人和質檢人共同簽字。而且為了加強監管，所有材料、試劑應具可追溯性，最好避免採用動物源性的材料。在細胞製劑的質量管理上，我們也設立了嚴格的評價標準，包括分化程度、批次穩定性等。除此之外，我們也將積極探索HLA配型細胞的移植效果和免疫抑製劑的使用劑量。總之，我們希望通過這兩個項目的實施，在符合國家規範的前提下為國家的細胞治療行業提供一個可參照的新的標準。

臨床研究潛在的風險值得關注

王曉群：幹細胞的臨床研究可能存在一些風險，但也要正面的評價和評估風險，需要建立一個國際標準的風險評估體制。比如在美國， 神經幹細胞的臨床前實驗早已經開展了，科學家們在倫理委員會和風險評估體系的雙重體系指導下臨床試驗也正在有條不紊的展開，並在多種神經疾病的治療上獲得了一些成果。如果我們建立了統一的國際標準，潛在的風險就可以避免。

魏文斌：基礎實驗研究與臨床應用的轉化工作需要長時間的積累和檢驗，需要我們不斷的研究驗證，不斷的前進，才能克服臨床上許多未知的風險，來取得相應的成果。所有幹細胞的臨床應用仍有待大規模長期隨訪的臨床試驗來證實其有效性和安全性，也需要進一步的考察來評估其副作用。

幹細胞的臨床應用的潛力

裴雪濤：臨床研究的開展對於中國的醫療事業具有里程碑式的意義，我們希望有一天標準化的幹細胞產品和治療方案能夠在臨床上惠及更多的患者。我更關注的是媒體和公眾對於此次幹細胞臨床試驗的態度，我希望科學家們不應該在過多的壓力下進行科學研究。

萬光明：此次人胚胎幹細胞來源的視網膜色素上皮細胞移植技術的開展，不僅可以為乾性老年黃斑變性的治療帶來希望，而且為由於視網膜色素上皮細胞結構和功能改變造成的不可逆性盲目的診治帶來新的希望。

陰正勤：國家已經在政策層面為幹細胞臨床轉化研究掃清了障礙，為科學家們提供了展現的舞台。此前，我們和周琪院士合作開展了人胚胎幹細胞來源的視網膜色素上皮細胞移植治療濕性老年性黃斑變性的12例臨床安全性試驗，深知臨床研究的艱辛與不確定性。希望這次批准的幹細胞臨床項目，能規範嚴謹開展，無論效果如何，都是有益的探索。

醉心觀點

幹細胞由於具有多潛能分化潛能，在再生醫學領域已展現出巨大的應用前景，基於幹細胞的再生醫學將引領傳統醫學模式的深刻變革。

我國的幹細胞研究正逐漸從實驗室走向臨床、走向產業化，而這種轉化勢必經歷一個逐漸規範化的過程。多年前，由於缺乏監管，以盈利為目的、治療效果不明的幹細胞臨床應用大量開展，毫無認證的所謂的 「幹細胞治療機構」層出不窮，導致了嚴重的幹細胞治療亂象。國際頂尖學術雜誌《自然》曾多次撰文批評中國幹細胞治療泛濫成災。這些「亂象」嚴重阻礙了我國幹細胞臨床轉化的前進步伐，使我國幹細胞轉化遭遇重大挫折。

近期，我國啟動了首批經過國家衛生計生委和食品藥品監管總局備案的幹細胞臨床研究。其中兩個幹細胞臨床研究項目——「人胚胎幹細胞來源的神經前體細胞治療帕金森病」和「人胚胎幹細胞來源的視網膜色素上皮細胞治療乾性年齡相關性黃斑變性」，在鄭州大學第一附屬醫院正式啟動。這標誌著我國的幹細胞轉化研究在國家的監管下，在研究機構和從業人員的共同努力下已逐步走上標準和規範化的道路。

醉心科學呼籲廣大幹細胞從業者，應共同創造並維護當前領域健康發展環境，促使我國幹細胞研究持續創新、臨床研究不斷取得新突破。

「醉心科學」是由中國細胞生物學學會幹細胞生物學分會年輕科研工作者創辦的微信公眾號，希望為各領域科研人員提供專業的表達和交流平台，為大眾架設了解科學的橋樑。

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