天價藥物吃了沒療效咋辦？先用類器官測一下

荷蘭科學家希望為1500位囊腫性纖維化病人製作人造微型器官，再決定是否為他們用藥。

治療囊腫性纖維化的藥物Orkambi非常昂貴，很多患者都負擔不起。今年5月，荷蘭衛生部長Edith Schippers就該葯的價格問題與生產廠家Vertex公司進行了談判，然而卻沒有得到任何實質性進展。

如今，「類器官」卻可能為患者們帶來福音。類器官是一類由幹細胞體外培養出的微型器官。科學家已經製造出了譬如眼睛、腸、肝、腎等的類器官。它們比文章中的句號大不了多少，雖然不是真正意義上的人類器官，但是可以在結構和功能上模擬真實器官。

近日，荷蘭科學家向其衛生部提出了使用類器官來降低藥物治療費用的建議。如果建議得到採納，他們會為每一個囊腫性纖維化病人培養類器官，再通過對病人類器官的藥物測試來決定是否將昂貴藥物對患者使用。這一提議受到了患者、保險公司以及生物學家的一致認可。

同時，囊腫性纖維化也可能是類器官藥物研究的完美對象。該病是由人體產生黏液、眼淚和唾液的細胞發生基因突變而引起的。一旦患有該病，患者的肺中可能產生大量黏液並最終導致病人死亡。已經有超過2000種不同的突變可能引起囊腫性纖維化，沒有哪種藥物可以治療全部的突變類型。目前，荷蘭共有1500名囊腫性纖維化病人。

此類器官項目一旦實施，將是醫藥產業的一個里程碑。因為這是第一次通過類器官來大範圍決定是否對患者用藥，而不僅僅是基於血液檢查或者病人的癥狀。但是為了進行類器官測試研究，荷蘭政府必須先同意為患者支付藥費，這才有了科學家向政府請纓。

該項目起源於荷蘭 Utrecht醫學中心Clevers實驗室，那裡的科學家已經熟練掌握了如何從病人腸道取樣，並在體外培養成微小腸組織的技術。他們計劃為囊腫性纖維化病人培養類器官，再將其暴露在相關藥物下，類器官如果膨脹就說明藥物有效。

但是其中最大的問題是藥物的長期效果很難從類似實驗獲得。波士頓大學教授Philn Hawkins表示，該項目目前的準確性難以預測，但是極其具有發展前景。

在荷蘭，一個名為HUB類器官基金會的非營利組織正試圖將Clevers實驗室的類器官技術商業化，其客戶包括Vertex公司。該公司目前在荷蘭和以色列各有一項臨床實驗，Clevers團隊正在為其培養類器官，他們希望弄清類器官反應與最終療效的量化關係。

針對囊腫性纖維化，Vertex公司有兩個產品，Kalydeco和Orkambi。Kalydeco大約對4% 的患者類型有效，而Orkambi對將近一半的囊腫性纖維化患者有效。然而，這兩種葯都非常昂貴。儘管Kalydeco具有神奇的療效，但是其每年30萬美元的價格卻令人咋舌。Orkambi稍微便宜一些，可是其療效並不是非常明確。

其實，Vertex公司一直承認類器官藥物測試對篩查藥物是有積極的作用的。為了進行類器官藥物測試，保險公司承擔了幾個案例中高昂的Kalydeco使用費。

在荷蘭，如果病人的突變類型非常罕見恰巧又沒有被研究過，法律允許通過類器官藥物測試來決定是否對患者使用藥物。曾經有過這樣一個案例，一名名叫Fabian的少年，他的基因突變類型獨一無二。研究人員為他培育了一個類器官，並發現Kalydeco對其療效很好。之後少年開始服用Kalydeco，他的病情在幾個小時內就出現了好轉。

但是Orkambi引起了很大的爭議，主要集中於「採用類器官藥物測試是否可以減小藥物使用範圍」。Vertex公司表示，Orkambi是為特定類型基因突變引發的囊腫性纖維化病人量身定做的。大量研究表明，Orkambi對所有具有該突變的病人都有效。他們同時認為基於志願者的臨床實驗仍然是決定藥物療效的「黃金標準」，目前還不能被類器官測試所取代。

Orkambi已經被批准上市，但是其每年約18萬歐元的價格卻成為其在荷蘭推廣的絆腳石。根據荷蘭衛生部門的報告，如果荷蘭向所有符合當前標準的患者提供該葯，每年花費將會高達1.2億美元。即使這樣，可能很多患者並沒有因此受益。因為根據荷蘭科學家和患者組織的研究，即使是針對Vertex聲稱的目標突變，Orkambi也不是萬無一失的。

報告還顯示，Orkambi實際價值只有其價格的18%。因此，Vertex和荷蘭衛生部的談判就無疾而終了。 Clevers表示，如果每個患者都參加類器官藥物測試，那麼藥物就只會被用到測試有效的患者。儘管藥物的單價依然很貴，但是國家層面上的總開銷會降低。

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