張鋒大神「現身」新論文！這次「魔剪」CRISPR被用於……

血管生成會導致視力喪失和失明，是多種退行性眼病的特徵，包括增生型糖尿病視網膜病變（proliferative diabetic retinopathy，PDR）、濕性年齡相關性黃斑變性（age-related macular degeneration，AMD）以及早產兒視網膜病變（retinopathy of prematurity，ROP）。

儘管，血管內皮細胞生長因子（VEGF）抑製劑（如Lucentis、Eylea）在減少視網膜疾病（如PDR 、AMD）的新生血管生長和血管滲漏方面取得了成功，但這些疾病的治療依然存在挑戰，如患者需要持續治療，相當數量不響應抗VEGF療法的患者需要新的療法。

CRISPR could lead to novel therapies to prevent vision loss, blindness in those with diseases of the retina. [NIH]

這一新成果的通訊作者Hetian Lei博士說：「我們知道，血管內皮生長因子受體2（VEGFR2）在血管生成中起著至關重要的作用。因此，我們想到，CRISPR-Cas9系統可以被用來編輯VEGFR2基因，從而阻止眼內病變的血管生成。」

具體來說，研究中，科學家們利用腺相關病毒（adeno-associated virus，AAV）遞送基因組編輯工具來靶向VEGFR2。結果發現，單次注射這類療法就能夠在臨床前模型中防止視網膜血管生成。

Lei博士強調：「對於CRISPR有望為阻止眼疾中的視力喪失提供一種新方法，我們持謹慎樂觀的態度。儘管還需要進一步的研究來確定這種方法的安全性和有效性，但我們的研究表明，CRISPR-Cas9系統是一種精準而有效的工具，具有治療與血管生成相關的疾病的潛能。」

參考資料：

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