人體臨床試驗匯總！間充質幹細胞治療神經退行性疾病，結果喜人

本文轉載自「博雅幹細胞」，作者：Dr.韋

老年痴呆、帕金森、肌肉萎縮……間充質幹細胞給這些疾病的治療帶來新的希望。多項人體臨床試驗表明，未來間充質幹細胞有望成為神經退行性疾病治療的有效工具。

近年來，隨著老齡化加劇，神經退行性疾病患病率節節攀升。儘管在過去的幾十年中，科學家們在神經退行性疾病的治療領域作出了巨大的努力，但仍然未找到有效的治療方法。

首先，儘管這些疾病的病因被證明與多種細胞和分子機制有關，但科學家們尚未弄清楚神經元死亡的原因，並且沒有單一的分子途徑能夠調節疾病的發展。其次，對於大多數疾病患者，由於缺乏有效的生物標誌物，早期診斷受到了阻礙。第三，神經元退變的發展常常帶來繼發性影響，如慢性炎症等。另外，進入中樞神經系統的藥物應能穿過腦血屏障，以及靶向不同中樞神經系統區域的特定細胞類型，這就需要高效地、能夠將藥物送達至目標位置的載體。

受以上因素的影響，傳統的神經退行性疾病治療研究並未取得理想的效果，而隨著間充質幹細胞臨床研究和人體試驗的開展，神經退行性疾病的治療迎來了新機遇。

人體臨床試驗匯總

過去十年的多個報告顯示，在多種嚙齒類動物模型中，間充質幹細胞移植後能夠改善多種神經退行性疾病或急性腦損傷。間充質幹細胞移植可提高存活率，減少病理，緩解認知功能衰退。

隨著在模型動物試驗中不斷取得積極進展，越來越多的人類臨床試驗採用間充質幹細胞，目的是緩解神經變性和治療急性腦損傷以及其他疾病。截止目前，clinicaltrials.gov登記註冊的人類間充質幹細胞臨床試驗有600多項，其中超過40項進入了III期臨床。

在此，我們匯總了使用人類間充質幹細胞治療神經退行性疾病的人體臨床試驗，以及所獲得的臨床結果。

為什麼間充質幹細胞能用於神經退行性疾病的治療？

利用幹細胞來治療神經退行性疾病，目的是通過再生和為受損組織提供局部支持，以阻止疾病的臨床惡化。

基於可以有效地從成人組織中獲取、體外擴增培養以及能夠安全的自體移植，間充質幹細胞在細胞治療中極具潛力。

間充質幹細胞已被證明能夠向神經系統分化，並分泌一系列能夠促進神經組織維持和修復的因素。此外，間充質幹細胞還被證明具有移植後歸巢至損傷區域的能力，這意味著它們作為治療藥物載體十分具有前景。

科研人員認為，利用間充質幹細胞作為載體將治療藥物遞送至病變區域，可為多種神經退行性疾病的靶向治療提供有效的平台。

事實上，已有很多報道顯示，當間充質幹細胞移植至神經退行性疾病嚙齒類動物模型時，它能夠帶來很多有利的效應，如神經營養因子介導的保護、增強神經的形成、炎症的調節、異常蛋白質聚集體的清除。

結語

神經退行性疾病包括神經元功能的衰退、腦萎縮，並且常常與蛋白質異常沉積有關。雖然多種神經退行性疾病，如阿爾茲海默症（AD）、帕金森（PD）、亨廷頓病（HD）、肌肉萎縮症（ALS）、多系統萎縮症（MSA）發生在大腦的不同區域以及擁有不同的病因，但累積數據表明，它們擁有共同的細胞和分子機制。

大多數神經退行性疾病表現出了複雜的病因，間充質幹細胞的多重益處似乎針對這些疾病的不同因素。了解這些細胞發揮功能的分子機制，有助於推進間充質幹細胞治療神經退行性疾病的進展。

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