美首例CRISPR編輯人類胚胎「浮出水面」!技術安全性得到驗證
據《麻省理工技術評論》雜誌網站26日報道,美國俄勒岡健康與科學大學(OHSU)研究人員利用CRISPR技術,對大批單細胞胚胎的DNA進行了基因編輯。這是美國首次對人類胚胎開展的轉基因研究。
首例對人類胚胎的基因編輯研究
OHSU科學家舒克拉特·米塔利波夫領導了這次研究,他拒絕對實驗結果進行評論,並表示是否公開出版還沒最後決定。但實驗組其他科學家證實,他們確實利用CRISPR技術對人類胚胎進行了編輯。實驗核心成員、美國索克生物研究所吳軍對媒體表示:「據我所知,這是美國首例對人類胚胎開展的基因編輯研究。」
出生於哈薩克的米塔利波夫,被譽為靈長類胚胎幹細胞研究領域的泰斗級人物,多年來取得了多項突破性成就。2007年,他領導的研究小組首次克隆出猴子,隨後利用不同猴子的細胞製作出猴子的混合胚胎,並植入母猴體內成功孕育。2013年,他的實驗室通過克隆技術製造出人類胚胎,這種技術可作為全新方法,為特定患者製造幹細胞。
雖然這次實驗的胚胎在實驗室發育只有幾天,也沒有植入子宮,但米塔利波夫領導的這次實驗,被認為從兩個方面取得了新突破:一是這次實驗的胚胎數量最多,超過了之前報道的別國科學家編輯的胚胎數;二是這次實驗證明,在糾正導致遺傳性疾病的缺陷基因過程中,CRISPR既安全又高效。
證明CRISPR編輯胚胎既安全又高效
在對人類胚胎進行基因編輯的研究中,科學家們的主要目的是想證明,他們能消除或更正導致地中海貧血等遺傳性疾病的基因。這類「生殖基因工程」技術,一旦對患病兒童的基因進行修飾,這些變為正常的基因能通過生殖細胞遺傳給後代,不只是從「標」上治癒病徵,更能從「根」上消滅病因。
但在去年報道的一些胚胎編輯實驗中,由於胚胎數量的局限,實驗結果顯示,CRISPR編輯胚胎既能帶來脫靶效應,在錯誤位點編輯基因,具有「不安全性」;又不能對所有胚胎細胞的目標DNA進行編輯,一部分沒有成功編輯的細胞「混雜」其中,意味著CRISPR編輯胚胎的效率不高,不能100%編輯。
米塔利波夫團隊這次的實驗推翻了以上結論,證明CRISPR在編輯胚胎時完全能避免脫靶性副作用和沒被編輯細胞的「混雜」。一位熟悉該研究的內部人士表示,他們這次利用攜帶遺傳性基因突變的男性生殖細胞,體外培育出數十個胚胎,胚胎數量超過了之前的研究規模。「他們通過向即將開始受精形成胚胎的卵細胞注射CRISPR,從原理上證明,CRISPR編輯胚胎完全可行。新研究比之前的任何同類研究都更進了一步。」
符合美國科學院的報告倡議
多年來,面對別國科學家相繼在胚胎編輯這一廣受爭議的領域公布實驗結果,美國科學家卻只能懷著複雜的心情在一邊觀望,他們或驚嘆、或羨慕,有時對可能的風險提出警告。一些批評人士擔心,這類對生殖細胞進行編輯的實驗,會為「設計嬰兒」打開閘門,通過基因增強編輯技術為小孩帶來某些特長。
但米塔利波夫團隊這次對人類胚胎進行編輯,完全符合美國科學院今年2月出台的建議性報告。該報告首次允許「設計嬰兒」,可利用CRISPR對胚胎、精子或卵子等生殖細胞進行基因修飾,但要以預防先天性遺傳病為目的。報告也嚴禁將基因編輯技術用於基因增強目的,即越過治病的界限、改善外貌或智力,這些行為會帶來社會不公。
在美國,國會禁止一切利用編輯胚胎孕育嬰兒的人工受孕行為,美國衛生與人類服務部出台法律,嚴禁批准任何此類臨床試驗。儘管美國官方出於宗教和倫理目的設置了種種「障礙」,米塔利波夫的研究這次「浮出水面」,表明在設計基因編輯嬰兒方面,「潛伏」的美國科學家們一直在關注並實踐著,他們不願落後。
註:文中圖片除註明外均來自網路
編輯:朱麗
審核:管晶晶
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