繼中國、英國、瑞典之後，美國團隊完成首例基因編輯胚胎研究

7月26日，MIT官網發布一則題為「First Human Embryos Edited in U.S.」的文章，揭示了美國團隊首例基因編輯人類胚胎的研究。

2017年2月14日，美國國家科學、工程與醫學研究院發布報告聲明，編輯人類胚胎DNA以預防疾病（如鐮刀狀細胞貧血或囊胞性纖維症）已在倫理上被允許。這一文件為胚胎編輯「點亮綠燈」，也直接促成了首例研究的出現。

美國：首例基因編輯胚胎完成

據知情人士透露，這一首創由來自於俄勒岡健康與科學大學的Shoukhrat Mitalipov團隊完成。他們利用CRISPR技術改變了多樣本量的單細胞胚胎DNA。

Shoukhrat Mitalipov（圖片來源：OHSU/KRISTYNA WENTZ-GRAFF）

Mitalipov的嘗試被認為已經突破了試驗中胚胎數量的顯示，並有望證明人類能夠安全、有效地糾正遺傳性疾病的缺陷基因。雖然這些被修改過的胚胎並未被允許繼續發育，更談不上移植入母體子宮，但是這一研究依然是一個里程碑。

改變人類胚胎的基因序列時，科學家們的目標是驗證剔除或者糾正致病基因的可行性。這個過程被稱為「生殖工程」（germline engineering），因為原則上任何基因被修飾過的孩子都會將這種改變傳遞給後代。

關於這一研究的細則並未被透露。Mitalipov表示，研究結果即將公布，但是他拒絕對此發表評論。「據我所知，這將是美國第一份關於胚胎編輯的文章。」 團隊合作者、Salk研究所Jun Wu表示。

中國科學家「第一個吃螃蟹」：已發表了3篇關於人類胚胎編輯的研究

關於「CRISPR等技術能否編輯人類胚胎」的話題一直被學術界廣泛爭議。贊同的人認為，它可以從源頭上解決遺傳性疾病，為生育健康的嬰兒提供可能。反對者卻擔心，這一技術有違倫理，存在「定製嬰兒」等擔憂和安全性風險。去年美國情報局曾將CRISPR描述為潛在的「大規模殺傷性武器」。

就在一切還未有定論的時候，中國團隊已經開啟了新的征程。2015年，中國中山大學生命科學學院的「80後副教授」黃軍就首次發表了編輯人類胚胎相關的論文，創造了「世界首例」。

2016年，全球第二例人類胚胎基因編輯再一次由中國團隊完成。來自於廣州醫科大學附屬第三醫院的范勇團隊開啟研究，旨在對CRISPR技術在早期人類胚胎的精準基因編輯方面的應用進行評估並制定原則。

2017年，廣醫三院劉見橋教授帶領團隊再一次完成了「世界首次」——將CRISPR初次應用於人類二倍體胚胎。他們藉助基因編輯技術修復二倍體胚胎中的遺傳突變基因以實現從胚胎層面阻斷遺傳性疾病垂直傳播。

存在的挑戰：嵌合現象和脫靶效應……

中國團隊之前的研究發現，胚胎中並不是所有的目標基因都被修正了，只有一部分細胞DNA改變。這一影響被稱為「嵌合現象」（mosaicism），是基因編輯胚胎安全性的一個重要挑戰。此外，CRISPR存在的脫靶效應，以及一些未在預料中的基因突變，都是胚胎編輯需要克服的難題。

在受精時利用基因編輯處理人類卵細胞，科學家們希望藉此糾正精子中的錯誤基因。（圖片來源：OSHU）

現在，美國團隊的第一次嘗試卻被認為可以避免嵌合現象和脫靶效應。

一位了解該研究的人士表示，團隊採用了幾十個利用捐贈、攜帶遺傳病突變的精子經體外受精獲得的胚胎，且在胚胎處於肉眼看不見的微小細胞團塊（8細胞階段之前）時經由基因編輯處理，這種做法能夠顯著降低嵌合現象。

2007年，Mitalipov研發出世界上第一隻克隆猴子。2013年，他帶領團隊通過克隆技術創造了人類胚胎。現在，他再一次走在前沿。據悉，Mitalipov團隊似乎已經成功開發出在精子、卵子融合的同一時間注射CRISPR進入卵細胞的技術。這一理念類似於巴斯大學的Tony Perry課題組以小鼠為模型的試驗。2014年，Tony Perry成功編輯了控制小鼠毛顏色的基因，將後代小鼠的皮毛從棕色改變成白色。

最早公開提出基因編輯健康胚胎的科學家是英國Francis Crick 研究所的研究人員Kathy Niakan。2016年2月，英國人類生育與胚胎學管理局正式批准Niakan研究團隊使用CRISPR技術敲除日齡胚胎中發育基因的研究申請。這是國家監管機構首次對基於CRISPR技術的人類胚胎編輯研究放開「閘門」。此外，瑞典科學家也已開展了同類研究。基因編輯胚胎究竟能開創出多大的可能性？我們拭目以待。

參考資料：

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