「骨髓移植」醫治血癌有副作用，解藥已進入第三期臨床試驗

【Technews科技新報】急性血癌（白血病）致死率很高，有些患者發病幾周後就死亡了。著名的例子有郭台銘的弟弟、青蛙王子高凌風皆因血癌失去生命（注 1）。血癌依病程緩急可分為：急性白血病（Acute leukemia）與慢性白血病（Chronic leukemia），早期共同的癥狀是全身倦怠而被忽略，多數患者是在定期血液檢查時發現不正常且不成熟的白血球，經專科醫師診斷才發現患有白血病。

急性白血病若發生在小孩身上，使用化學治療的效果通常不錯；成人病患則較難治療，但也需先進行化學治療，之後再考慮骨髓移植。造骨髓移植可說是血癌治療的一項里程碑，成功的案例在過去十年來快速累積。移植的血球細胞甚至能辨認病患體內殘餘的癌細胞並將之消滅，但有將近一半接受移植的病患會產生「移植物對抗宿主疾病」（graft-versus-host disease，GVHD），這是經由骨髓移植而進入病患體內的外來 T 細胞引起的副作用，不但會使肝臟、膽等器官受到傷害，對皮膚組織也有影響。

Lukas Wartman 醫師曾是一位為血癌病患看診的醫師，而他本身也是一名血癌患者。以下是他近 15 年來與血癌周旋的奮鬥史。

就在醫學院畢業前的幾個月，Wartman 醫師被診斷出罹患了「急性淋巴性白血病」。當時是 2003 年，自此 Wartman 醫師展開了一場永不放棄與病魔奮戰的歷程。他使用過的藥物超過 70 種，還接受兩次細胞移植治療，期間他的病情起起伏伏、曲折迂迴。

最初他接受化療並得以控制住病情，而他也順利由華盛頓大學醫學院畢業。從此他決心從事白血病的基礎研究，以徹底了解這個幾乎奪走他性命的疾病。他也接受專業的臨床訓練並成為一名血液腫瘤科的專科醫師，在對抗白血病的最前線協助病患對抗病魔的殘害。

但 5 年後他的白血病複發了，這次他接受化療後也進行了「骨髓移植」。醫療團隊先以「放射線」破壞他體內的血球細胞，以此將造成白血病的癌化血球細胞消滅殆盡。之後再移植適合病患體質的捐贈者骨髓造血細胞（注 2），這些移植來的造血細胞會進一步分化為他的血球細胞與免疫細胞，以提供血液的正常功能。

骨髓移植後，Wartman 醫師繼續擔任醫師的工作，過著正常生活。他說：「當時我幾乎完全恢復正常，我跑步的距離越來越遠且越來越快。」但 2011 年時病情急轉直下，他的白血病又複發了，而且病情更嚴重。他說：「醫師對第二次複發的病患通常無計可施。」

常見療法反而有害健康

這次惡性的白血球已對化療產生抗藥性，藥物的副作用幾乎奪走了 Wartman 醫師的性命。但幸運之神又再次眷顧他，基因檢測發現，他的惡性白血球有一種基因突變，且可以嘗試使用一種用於腎臟癌的藥物來治療他的血癌，他的病情因此第三度受到控制，並成為 2012 年 7 月 8 日《紐約時報》的頭版新聞。當時的報導提到，「雖然我們無法斷定 Wartman 醫師是否已痊癒，但此刻他的確活生生地過著正常的生活！」

之後他又再進行一次細胞移植治療，此次造血幹細胞的來源是一位不知名捐贈者的「周邊血幹細胞」，他的病情逐漸好轉，並且恢復替病人看診的醫師工作及血癌的研究工作，每個周末還會慢跑 6.5 公里。

但近幾年來 Wartman 醫師也產生了 GVHD 的副作用，免疫系統不斷攻擊他的肌肉細胞，使肌肉漸漸無力，今年 1 月時，他因此跌倒撞裂了頭蓋骨。遭受免疫系統攻擊的眼睛變得非常干，每 20 分鐘就需要點一次眼藥水潤濕眼睛；他的口腔也因為發炎非常疼痛，所幸目前為止重要的人體器官尚未遭受攻擊。然而為了緩和這些過度發炎癥狀所服用的類固醇藥物，可能過度壓抑免疫功能而使病菌感染的風險大幅提升。

研究 GVHD 的專家 Steven Pavletic 博士說：「雖然血液幹細胞的移植治療在全球相當普遍，但是處理副作用的對策卻很落後。使用類固醇藥物是全面性破壞體內的免疫功能，因此若病患遭遇致命性感染時，情況會相當危急。」雖然近年研究已能改善小鼠的 GVHD 癥狀，但先前許多臨床試驗失敗，卻使許多大藥廠對開發 GVHD 新葯「望之卻步」。

Wartman 醫師選擇站出來高聲疾呼，希望更多資源能投入 GVHD 的研究。他寫文章投稿、舉辦演講，也上談話性節目敘述自身遭遇。他說：「血癌病患對能繼續活著都很感恩，但矛盾的是幫助他們活命的治療（骨髓移植、造血幹細胞移植），到頭來卻成了侵蝕他們健康的原因。」

雖然本身罹患如此難醫治的血癌，又面臨因治療引起的嚴重副作用，但 Wartman 醫師從未埋怨細胞移植是不好的治療（若沒進行該治療，他已經沒命了），他也不放棄任何可能的機會，積極尋找、參加適合他的臨床試驗。

近日斯坦福大學的 David Miklos 醫師領導的第二期臨床試驗有了令人振奮的結果，他們發現抗癌藥物 ibrutinib 可改善約三分之二受試者的 GVHD 癥狀，其中有五分之一病患的癥狀完全消除了，癥狀緩解既有效又持久，達 5 個月以上。期待第三期的臨床試驗也能有好結果，血癌病患將獲得治癒 GVHD 的新型治療方法。

注 1：白血病的成因複雜，已知的病因包括：基因突變、放射線的暴露、病毒感染（如第一型人類 T 淋巴球細胞性病毒 HTLV-I）、化學物品的刺激（如有機苯）等。

注 2：本次骨隨的捐贈者是他弟弟。

（首圖來源：Pixabay）

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