幹細胞及轉化領域是國家「十三五」科技創新規劃中明確指出的戰略性前瞻性重大科學問題之一。以幹細胞治療為核心的再生醫學研究，在神經、血液、心血管等器官的重大疾病治療方面發揮著極具重要的作用。近年來，幹細胞產業發展也日趨成熟， 存儲、自動化分離、製備技術已經可以實現規模化的提供臨床級的幹細胞，相信幹細胞技術離真正意義上的臨床應用已經不遠了。

國家政策接連助力

2017年5月22日，科技部官網發布了《關於對國家重點研發計劃幹細胞及轉化研究等6個重點專項2018年度項目申報指南徵求意見的通知》，其中「幹細胞及轉化研究」成為未來的重點專項研究；「幹細胞及轉化研究」國家重點研發計劃2017年度擬立項項目經費合計高達9.4億。

2017年6月6日，國家科技部和衛計委等六部委又聯合印發《「十三五」衛生與健康科技創新專項規劃》，在規劃中明確要求加強幹細胞和再生醫學、免疫治療、基因治療、細胞治療等關鍵技術研究，加快生物治療前沿技術的臨床應用，創新治療技術，提高臨床救治水平。

緊接著，6月14日，國家科技部、發改委、工業和信息化部、國家衛生計生委、體育總局、食品藥品監管總局聯合印發了《「十三五」健康產業科技創新專項規劃》，這份規劃中明確將幹細胞與再生醫學、腫瘤免疫細胞治療、CAR-T細胞治療等新型診療服務列為發展的重點任務，規劃中還明確要求加快乾細胞與再生醫學的臨床應用，這份規劃與6月6日國家六部委所發布的規劃內容不同。

由此我們可見國家對幹細胞技術研究及轉化臨床應用領域的支持和重視程度，相信後期國家還會陸續推出多個政策性的文件支持幹細胞的臨床應用研究；不光如此，我國的研究人員在幹細胞的轉化應用上也取得了多項突破性的成果。

2017年9月8日至2017年9月9日，2017年第九屆幹細胞國際研討會將在深圳舉辦，四川大學生物治療國家重點實驗室魏於全院士、中國人民解放軍海軍總醫院欒佐教授等重磅專家都將出席本屆論壇。在這次論壇上大家可以與各位專家一同探討幹細胞目前的臨床研究進展及成果。

國內幹細胞基礎轉化研究不斷突破

2016年7月，北京大學口腔醫學院周永勝研究小組通過研究發現，一種microRNA能夠通過影響脂肪幹細胞的信號調控網路促進骨生成，未來研究人員或能利用脂肪幹細胞來有效治療骨質疏鬆等疾病。

2017年5月中國研究人員戴建武再生醫學團隊通過研究開發了能特異結合生長因子或幹細胞的智能生物材料，並在世界上率先開展了神經再生膠原支架修復脊髓損傷的臨床研究，該研究或為脊髓損傷這一世界醫學難題的治療帶來希望。

科凱恩綜合征（Cockayne Syndrome）是一種廣義上的「早衰症」，患者會以正常人5-10倍的速度衰老，生存期一般不超過20歲，發病率是兩三百萬分之一，目前臨床上尚無有效的治療方法；2016年，在北京大學第三醫院，一位14歲的科凱恩綜合征女孩接受了一次幹細胞治療，醫生試圖用尚無先例的方法，逆轉她正在急速衰老的身體，博雅幹細胞公司創始人許曉椿將其稱為「全球首次逆轉衰老的嘗試」。他表示，在此次治療中博雅幹細胞與北京大學第三醫院合作，臨床試驗結果表明，接受幹細胞治療的患者在多個生理指標上得到明顯好轉，當然在在人體上明確的逆轉衰老而言，這還是全球首例。

近年來，我國幹細胞基礎研究取得了一系列突破性的成就，以幹細胞為基礎的再生醫學或許有望成為第三代治療手段。

2017年5月，「臨床治療性幹細胞製備平台」在廣州建立，該平台建成後的第一個任務就是生產神經幹細胞，用於治療帕金森病、阿爾茨海默病，這將會是由基礎理論創新到真正運用於臨床治療的一次飛躍。

2017年5月，中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院裴端卿和舒曉東團隊研究報道了關於調控人胚胎幹細胞向肝系細胞分化的機理，他們的研究成果為多能幹細胞分化提供細胞生物學的機理，為解決幹細胞在再生醫學運用中打開一扇新門窗。

2017年7月7日，國際雜誌Cell Research在線發表了中國科學院生物物理研究所劉光慧課題組、北京大學湯富酬課題組和中科院動物研究所曲靜課題組的聯合研究成果，文章中，研究人員首次將基因編輯技術用於幹細胞的遺傳增強，從而宣布了國際上第一例遺傳增強人類幹細胞的誕生，這類幹細胞或將在治療人類疾病中展現身手。

來自上海仁濟醫院的神經外科醫師馮軍峰與加州大學的研究人員合作成功使用電場引導幹細胞移植到大鼠大腦中的特定位置，這項研究或能幫助研究人員有效引導幹細胞對大腦損傷進行修復。

優質幹細胞技術臨床試驗項目正在前行

科學家們在幹細胞及轉化領域研究取得了一系列重要研究，當然了，近年來科學家們也進行了大量的幹細胞臨床試驗研究。

2017年6月，鄭州大學第一附屬醫院的研究人員將把 400 萬個未成熟人類胚胎幹細胞的神經元注入帕金森病患者的大腦，這將標誌著中國使用人胚胎幹細胞（ES 細胞）第一次臨床試驗的開始，這也將是全球第一個通過使用受精胚胎的 ES 細胞治療帕金森病的臨床試驗。

在同一時間開始的第二次試驗中，研究將使用 ES 細胞來靶向治療年齡相關性黃斑變性引起的視力喪失，這將成為符合中國 2015 年批准的 ES 細胞臨床試驗政策的第一次臨床試驗。兩項研究將在河南省鄭州大學第一附屬醫院進行，在試驗中，外科醫生會將 ES 細胞衍生的神經元前體細胞注射到患有帕金森病的大腦中，而在鄭州進行的其它試驗中，外科醫生將接受源自 ES 細胞的視網膜細胞移植到患有年齡相關性黃斑變性的人眼中。

中國科學院動物研究所周琪院士是這一臨床試驗的領導者，對於帕金森氏症患者的選擇，他的團隊評估了數百名候選人，迄今已經選擇了十名最能匹配細胞庫中 ES 細胞的患者，以減少患者身體排斥細胞的風險。目前該領域研究似乎成為了一個時興的方向，未來兩年全球至少有5個研究團隊將籌備進行類似試驗，這會不會開啟帕金森病的新時代，這還依賴於臨床試驗數據的好壞。

目前在進行的746項幹細胞臨床試驗中，中國、歐洲和美國位列前3甲。

政策嚴寒逐漸過去，幹細胞產業正在回暖

近十年來，中國幹細胞技術的臨床應用發展非常迅猛，細胞公司如雨後春筍一夜出現。然而缺乏監管的幹細胞行業魚龍混雜，國家管理部門在2011年出台了《關於開展幹細胞臨床研究和應用自查自糾工作的通知》，全面叫停了各類幹細胞技術的應用，給幹細胞臨床應用來了個急剎車。這一措施確實使一些投機資本退出了飽受詬病的幹細胞行業，也給整個行業帶來了消極的影響。

在幹細胞研究領域位於世界前列的中國在幹細胞藥物和幹細胞臨床應用方面開始落後於西方國家。國家相關機構也漸漸意識到這點，開始逐步放開幹細胞臨床研究和應用的口子。

2016年，國家衛計委聯合CFDA公布了中國醫學科學院北京協和醫院、北京大學人民醫院等首批通過備案的30家幹細胞臨床研究機構，今年，解放軍總醫院、陸軍總醫院、第302醫院等12所軍隊醫院也通過備案。同時，13項幹細胞臨床研究項目通過國家衛計委官方備案，包括臍帶間充質幹細胞移植治療狼瘡性腎炎的臨床研究、臍帶間充質幹細胞/神經幹細胞治療小兒腦性癱瘓的臨床研究等。

此外，在幹細胞的產業化方面，目前我國已經湧現一批幹細胞企業從事幹細胞全產業鏈運營。目前，全球幹細胞研究正在如火如荼的開展。我國對幹細胞研究給予大力支持，將幹細胞列入國家發展規劃，科技部聯續兩年通過《幹細胞重大專項》資助幹細胞研究，同時衛計委和國家葯監總局陸續出台相關政策，指導幹細胞產業的正規發展。

未來5年內，全球範圍將有更多幹細胞藥物獲批上市，希望我國也能儘快填補幹細胞藥物領域的空白。隨著國家政策的不斷升級，正在一步步促進幹細胞技術的健康發展，這種規範化的導向將更利於推動中國幹細胞行業的發展。業內人士表示，此次出台的一系列文件將填補行業監管空白對幹細胞產業未來的發展具有重要意義，大量不規範亂象將得到規範，這對於國內一些追求幹細胞行業良性發展的企業來說，是莫大的支持與肯定。

來源：生物谷

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