實驗室中的科學家：人類胚胎編輯的大是大非

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《轉》譯

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美國波特蘭市的俄勒岡州健康科學大學Shoukhrat Mitalipov實驗室數十年來一直專註於人類胚胎的遺傳研究。

今年夏天，Mitalipov和他的同事們宣布了人類胚胎DNA編輯的有效方法並對了這種人類胚胎基因編輯的安全性進行了一定闡述。

Mitalipov和他的同事們認為他們的研究首次糾正了導致潛在致命心臟病發生的遺傳變異，同時，他們也希望這一具有里程碑意義的研究能夠進一步幫助成千上萬的遺傳病家庭預防同樣的疾病出現在他們的後代身上。

即便如此，人類胚胎基因編輯的反對者們仍然認為在人類胚胎中編輯DNA是不安全的。這種「不必要」的技術可以打開「設計嬰兒」的大門，可能在某一天使遺傳增強被認為是一種社會優勢。

Mitalipov團隊通過將突變精子和DNA編輯系統同時注入卵細胞中來完成受精卵的基因編輯。在此之前，在人類胚胎中的DNA編輯往往因為準確性過低而難以成功，在胚胎DNA的其他地方產生錯誤編輯反而會增加胚胎治病突變的風險。當CRISPR切斷缺陷基因時，胚胎的自我修復功能會重新將失去缺陷基因的基因組連接完好。

儘管可能還要十年或更久的時間才能將這種強大的技術用於臨床，但Mitalipov堅持認為這一技術肯定可以消除許多困擾著無數家庭幾代人的遺傳疾病。

「有大約10,000種不同的突變導致了許多不同病症和疾病的產生，諸如亨廷頓舞蹈病，囊性纖維化甚至是阿爾茨海默氏症和乳腺癌等疾病的發生均與特定的遺傳缺陷密切相關。」Mitalipov表示。

即使對自己的工作充滿信心，大量質疑聲中的Mitalipov仍然表示他的工作需要被更多實驗室所重複。

以可以傳代下來的方式改變人類DNA的想法長期以來一直被認為是不安全的。人們不能不質疑，即便是最熟練的科學家也可能在實驗過程中出現錯誤並創造出持續數代的新疾病。

一些批評家甚至表示人類基因組編輯有悖於自然。他們擔心這種技術會導致父母挑選孩子的特質。雖然目前這種事情在技術上還是不可行的，但批評者認為這項技術正在迅速地朝著這種可能性發展。

Mitalipov和他的同事們同樣承受著來自不同層面的恐懼感，他們對與人類胚胎基因編輯技術的嚴格監管表示十分認同，但他們仍然認為，人類對於未來可能性的恐懼不應該阻止對於技術的研究。

「我不認為我們是在捉弄上帝，」Mitalipov說。「我們有足夠的智慧去了解疾病，消除痛苦，這就是我認為正確的事情。」

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