「垃圾基因」，治療心臟病的新未來

來自UCLA和Howard Hughes Medical Institute的科學家成功利用抑制基因來控制小鼠的膽固醇水平，家族性高膽固醇血症會引起血小板增多，抑制膽固醇水平是控制血小板的增多治療的一部分。在預臨床實驗中，研究者發現LeXis基因可以降低膽固醇水平、減少動脈阻塞，該治療方法可以減少肝臟細胞中的脂肪堆積。

家族性高膽固醇血症是一種遺傳病，其特徵是低密度脂蛋白-膽固醇非常高，使患早期心臟病的風險加大。

LeXis基因屬於一組特別的基因，一直以來被科學家認為是沒有作用的「垃圾DNA」。然而，人類基因組計劃發現像LeXis這類基因其實是很活潑的，現在這些基因被稱作長鏈非編碼RNA（lncRNA），目前成為了生物學研究的重點。

研究者想測試單獨注入LeXis基因是否可以減緩心臟疾病的病程，於是他們給小鼠注入了LeXis基因並使用對照基因做為參照，然後讓小鼠進行為期15個星期的高鹽、高膽固醇飲食，最後對小鼠進行心臟疾病進程的檢驗。

在接下來的研究中，研究者打算使用體型更大的動物來進一步確定他們的發現，然後結合現存的治療手段對他們的治療方案進行檢驗。

雖然之前的研究已經顯示lncRNA非常重要，然而此項研究是第一次展示利用它們有可能進行基因治療來治療人類疾病。所謂的「垃圾DNA」也許有一天能為治療家族性高膽固醇血症或者其他難治之症提供機會。

此項研究已發表在《Circulation》雜誌網上。

參考文獻：

Peter Tontonoz, Xiaohui Wu, Marius Jones, Zhengyi Zhang, David Salisbury, Tamer Sallam. Long Noncoding RNA Facilitated Gene Therapy Reduces Atherosclerosis in a Murine Model of Familial Hypercholesterolemia. Circulation, 2017; 136 (8): 776 DOI: 10.1161/CIRCULATIONAHA.117.029002

來源：生物谷

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