病人親自投資！這類罕見病正轉向基因療法

最新 08-30

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新銳名稱：Apic Bio, Inc.

公司坐標：Cambridge，美國馬薩諸塞州

官方網站：https://www.apic-bio.com/

融資情況：種子輪100萬美元

管理團隊：科學創始人：Chris Mueller博士，Dr. Terry Flotte博士

近日，Apic Bio公司宣布，從麻省大學醫學院（UMMS）分離獨立，同時獲得100萬美元種子輪融資。本輪投資由罕見病基金會Alpha-1 Foundation公益創投子基金，以及罕見病α-1抗胰蛋白酶缺陷患者Ed Krapels各注資50萬美元。所獲投資將用於推動開發α-1抗胰蛋白酶缺陷的基因療法。

投資者看中Apic Bio公司什麼？

Apic Bio的成立，是基於UMMS兒科學助理教授Christian Mueller和UMMS醫學院院長Terence Flotte教授共同潛心研究近30年的基因治療成果。兩位教授是該公司的科學奠基人，他們的基因研究項目，獲得了美國心臟、肺和血液研究所（NHLBI）基金1100萬美元資助。

Apic Bio公司願景是要推進罕見病的基因治療進步。該公司的先導基因治療產品 APB-101，應用於治療α-1抗胰蛋白酶缺陷（A1AT）。

α-1抗胰蛋白酶缺陷是咋回事？

α1抗胰蛋白酶（α1-antitrypsin，AAT）是一種蛋白酶抑製劑，α1-抗胰蛋白酶（A1AT）缺陷的特點是，錯誤摺疊的AAT突變體在肝細胞內質網內聚集無法入血循環，血清AAT水平降低，並由此引發肝臟及肺部疾病。AAT具有多種遺傳分型，當M型AAT蛋白缺乏時，體內蛋白水解酶過度分解肺泡壁彈性纖維而導致肺氣腫，而Z型AAT可引起肝細胞損害甚至肝硬化。

Apic Bio有啥辦法攻克A1AT?

Apic Bio專註研發的基因療法 APB-101，利用了公司專有的AAV雙向質粒載體（df-AAV），可以將治療轉基因輸送到肝臟，使Z型AAT基因沉默合成減少，同時使M型AAT合成增加，進而達到治療A1AT的目的。APB-101已在臨床前體內和體外實驗中，獲得了積極的概念驗證數據。

創鑒匯點評：

A1AT是一種遺傳性罕見病，患者會出現肺氣腫、肝損害等癥狀。尤其是肺功能障礙，嚴重影響日常生活。目前A1AT尚缺乏治癒性的治療方法，僅有一些對症治療，例如針對肺部病變使用支氣管擴張劑和吸入激素，來改善氣道通暢性，只能延緩肺組織損傷。