美國掀起針對幹細胞治療「黑診所」的嚴打風暴

編者按

FDA宣稱，希望通過加強相關領域的監管和執法行動，清理可能破壞整個再生醫療行業健康發展的利益熏心的「害群之馬」。然而不少治療機構抗辯道：「我們只治療，不收費。」

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平地起驚雷，美國監管機構掀起了一場針對開展未獲批准幹細胞療法「黑診所」的嚴打風暴。

美國食品藥品監督管理局（FDA）8月28日宣布，已經查抄加利福尼亞州細胞免疫公司（Stem Immune Inc）5瓶牛痘疫苗。據悉，這種疫苗原本供天花高危人群使用，但該公司把該疫苗同從脂肪組織中提取的幹細胞混合，製成一種未經批准的幹細胞產品，在沒有任何證據證明有效性的情況下，給腫瘤患者進行靜脈滴注，以期治療免疫系統受損的癌症患者。遭FDA曝光和嚴打的醫療機構還包括位於加州Rancho Mirage和Beverly Hills 的California Stem Cell Treatment Centers。

FDA宣稱，希望通過加強相關領域的監管和執法行動，清理可能破壞整個再生醫療行業健康發展的利益熏心的「害群之馬」。

FDA還給佛羅里達州US Stem Cell Clinic of Sunrise以及其首席科學官Kristin Comella發去警告信，指斥該公司「未獲FDA批准推銷幹細胞產品，而且明顯偏離現行良好生產規範要求（CGMP）。」該診所是美國眾多宣稱利用患者脂肪衍生提取的幹細胞治療多種疑難雜症的診所中的一家，其所宣稱可治療的疑難雜症包括帕金森氏症、肌萎縮側索硬化症、肺病和心臟疾病。

美國監管機構為什麼在當下對非法幹細胞治療開展嚴打，各方對此持何種看法？

美國幹細胞治療現狀：良莠不齊 毀譽參半

在人體體內，有一類未完全分化且具有再生各種組織器官潛在功能的細胞，就是幹細胞。學界和業界公認幹細胞有望修復特定的組織或生長器官，可開發成人類疾病治療的新方法。全球眾多醫療機構宣稱已掌握幹細胞技術，可以治療多種重大疾病，例如肌肉萎縮症和自閉症等。然而，事實上這些幹細胞治療方法並沒有得到監管部門批准。美國也不例外。據了解，FDA唯一批准的幹細胞治療方法是利用臍帶血幹細胞移植，治療血癌和某些代謝及免疫系統疾病。

美國幹細胞治療市場怎一個「亂」字了得。去年6月30日，《細胞》雜誌子刊《Cell Stem Cell》就曾在線發表了一篇研究，指出當時美國至少有351家企業參與直接面向患者的幹細胞治療項目，且提供幹細胞療法的診所多達570家。這其中不乏利欲熏心、誤導病患的「黑診所」。難怪FDA局長Scott Gottlieb在美國時間28日發布的聲明中稱：「少數肆無忌憚者抓住再生醫學的臨床前景，放大不確定性，」欺騙性地向患者推廣「未經證實、在某些案例中甚至疑似危險的產品」。

全美幹細胞治療機構分布圖

美國個別幹細胞療法「黑診所」不僅未能治病療傷，甚至還給病人造成不可逆轉的巨大傷害。上文提到的佛羅里達州醫療機構「US Stem Cell Clinic of Sunrise」曾對3位美國女性提供幹細胞治療。這3名黃斑變性疾病患者，在接受玻璃體腔注射自身脂肪組織衍生的幹細胞後，發生了嚴重的併發症，導致雙目失明。今年年初的《新英格蘭醫學雜誌》曾對此刊發了研究文章。

不過，在同一期《新英格蘭醫學雜誌》，還刊發了一篇利用幹細胞療法成功治療黃斑變性的文章。日本理化研究所（RIKREN）科學家高橋雅代早在2014年就憑藉iPSC（誘導多能幹細胞）治療一名黃斑變性患者的眼疾，被當年的《科學》雜誌評為「十大年度科學突破之一」。高橋雅代研究團隊將這一成果正式發表於年初的《新英格蘭醫學雜誌》上，詳細介紹了研究過程及兩年多的隨訪結果。不過，高橋雅代特別指出「目前iPSC治療只能控制疾病，但不能完全逆轉。」

FDA嚴打非法幹細胞治療：亡羊補牢 有褒有貶

在FDA看來，美國數百家診所在未獲得FDA批准認定安全有效的情況下，已開始鼓吹、兜售幹細胞療法。Scott Gottlieb在聲明中表示：「這使得整個領域處於危險之中，如果黑診所和公司能做出虛假聲明，並推廣不安全療法，那麼精心研發的可靠（幹細胞）產品將更難推進。」

不過，California Stem Cell Treatment Centers醫療主管Elliot Lander對FDA的嚴打行動表示了反對。他說：「我認為FDA的行動是駭人聽聞的。FDA搞錯了，我真的很困惑。」Lander的抗辯理由是，儘管診所確實對一些從自身脂肪衍生提取幹細胞進行治療的病人收過費，但是並未向任何一位癌症患者收費，而且治療是精心設計的研究項目的一部分。他說：「沒有人被收過一分錢，我們只是努力推動該領域向前發展。」

US Stem Cell Clinic of Sunrise也發表書面聲明，進行辯護。「確保病人安全健康是我們的頭等大事。而且我們根據FDA的規定製訂了嚴格的標準。我們幫助數千名病人發揮自愈潛力。我們嚴格遵守行業最高標準，限制病人接受這些療法就是一個錯誤。」

不過，主流幹細胞研究人員對FDA的嚴打行動給予表揚肯定。國際著名幹細胞專家、前國際幹細胞研究學會主席George Daley說：「這太棒了。這是正確選擇。」他指出，幹細胞研究是「醫學的重大革命。最終肯定會研發出可靠療法。但是該領域仍處在初期起步階段。不幸的是，不良的從業者和診所正在向病人們兜售幹細胞療法，通常都非常昂貴，而且並未被證明安全有效。」

加州大學戴維斯分校幹細胞治療研究學者Paul Knoepfler則認為此次FDA出重拳整治和嚴打非法幹細胞治療，首次表明了FDA的堅決態度和鮮明立場。Paul Knoepfler長期跟蹤各類商業性質的幹細胞診所治療效果，他說：「我認為這是FDA採取的重大的積極行動。我希望這標誌著FDA在解決幹細胞診所兜售未經批准、且有時危險的幹細胞療法這一大問題上的歷史性轉變。」

的確，多年來，FDA在監管幹細胞臨床治療方面備受業界詬病，被譴責不作為。但「亡羊補牢，猶未為晚。」FDA局長Scott Gottlieb表示，為加強對幹細胞療法的監管，將於今秋髮布一份全面的政策框架文件，為幹細胞療法這一新領域制定更明確的規則。希望FDA能堵上監管漏洞，促進幹細胞療法的研發試驗和臨床應用健康持續發展，更好地造福廣大病患。

本文首發於財新健康點 caixin-life；

湯晨|責編

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