重磅：美國首個癌症基因療法獲FDA正式批准！

今晨，醫藥巨頭諾華（Novartis）宣布，其開發的革命性癌症療法 CAR-T 療法 Kymriah 已終於獲得了美國食品及藥品監督管理局（FDA）的審批。而在 DT 君昨天的報道中，同樣是專註於 CAR-T 療法研發的凱特葯業（Kite Pharma Inc）則是被醫藥巨頭吉利德以119億美元現金收購，可見癌症治療領域已經迎來了全新的時代。

FDA 稱這款由諾華製藥開發的癌症療法是全球首個獲得批准的 CAR-T 療法，同時也是美國市場上「首款基因療法」，主要用來治療兒童和青年所患的白血病和骨癌。據悉，這種 CAR-T 療法已經在患者身上展示出了非凡的療效。目前，一次性治療的費用為 47.5 萬美元，但諾華承諾，在患者接受治療後的一個月之內，如果治療沒有產生效果，將全額退款。

「我們有能力通過重新編輯患者自身細胞來對抗致命的癌細胞，醫療創新的全新領域已被打開。」FDA 局長 Scott Gottlieb 在聲明中表示。

圖丨FDA 局長 Scott Gottlieb

全新的基因療法被諾華命名為 Kymriah 療法，這是一種使用患者自身免疫細胞——T 細胞的定製療法。患者的T細胞被提取出來並被低溫冷凍，然後被送往位於美國新澤西州的諾華製藥實驗室。在那裡，會對 T 細胞進行基因改造，並引入新的嵌合抗原受體（CAR），然後在重新輸入患者體內。改造過的T細胞表面將攜帶一種特殊抗原，從而具備能直接靶向並殺傷白血病細胞的能力。

圖丨Kymriah注射袋

在臨床試驗中，有 63 例患有急性淋巴細胞白血病的兒童和青年接受了 CAR-T 治療，其中 83％ 的患者在治療後三個月內病情就得到了極大地緩解。六個月後，依然有 89％ 的患者存活於世，即便 12 個月後，還是有 79％ 的人健在。

根據美國國家癌症研究所的數據，美國每年會有約 3100 名 20 歲以下的年輕患者被診斷患有急性淋巴細胞白血病，而這已經成為了青少年人群中最常見的癌症疾病。雖然目前有諸如化療和幹細胞治療等醫治手段，但每年仍會有約 600 例癌症複發的病例，甚至許多患者根本就無法被完全治癒。

圖丨罹患白血病的兒童（中）

宣傳團體「Patients for Affordable Drugs」的創始人 David Mitchell 在一份聲明中表示，47.5萬美元的治療成本顯然是「過高」的，他們將矛頭指向聯邦政府，聲稱政府在諾華購買治療權之前就已經花費了 2 億美元用於早期的 CAR-T 治療研究。而 Mitchell 最近也在和諾華接觸，呼籲其可以提供一個「公平合理」的治療價格，但總體形勢估計不太樂觀，畢竟此前對該治療方案的價格普遍估計會在 60萬 到 72.5 萬美元之間。

儘管諾華的療法效果不錯，但如何能夠快速地為患者定製個性化療法仍然是一個問題。諾華稱，為一位患者設計療法大約需要 22 天，這個過程包括將從患者移除所需要的細胞然後再將其注射回患者身上。諾華表示，一個月內將有 20 家美國醫院能夠提供 Kymriah 療法，最終這個數字將上升至 32 個。

不過，CAR-T 細胞治療也並非十全十美，科學家們已經確定，對於某些患者而言，它可能會引起危及生命的副作用，比如說造成神經問題和細胞因子釋放綜合征。在去年早先時候， Juno Therapeutics 曾經為其病人實施過 CAR-T 細胞治療，其中一個病人在其癌症試驗中死於腦水腫，另一個患者「預計不可恢復」。但諾華似乎並沒有因為這一「前車之鑒」而感到困擾，根據諾華的說法，接受其 CAR-T 治療的患者還未出現過死於這種併發症的情況。

現在兩種遺傳性疾病的基因療法，已在歐洲獲得相關管理部門的批准：一種是治療 SCID 病的 Strimvelis；另一種是引起脂肪在血液中堆積失調症的 Glyber。而在美國，FDA 將基因治療定義為「通過各種手段修復缺陷基因，以實現減緩或者治癒疾病目的的技術」，正因如此，諾華的 CAR-T 療法成為了美國首例通過 FDA 批准的基因療法。

與此同時，諾華公司的老對手 Kite Pharma 和 Juno Therapeutics 也在紛紛布局 CAR-T 療法，三者的產品均源於研究機構。值得關注的是，上海復星在今年 4 月牽手 Kite 成立了合資企業復星凱特，擬在中國引進凱特的 CAR-T 治療產品 KTE-C19，為淋巴癌患者帶來全球領先的治療手段。

而根據目前國外公司的研究以及遞交上市申請的進度，今年很可能會是 CAR-T 療法的上市元年，所以，接下來我們也有必要持續關注 CAR-T 對於中國的新葯研發的推動。

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