開啟基因的潘多拉魔盒？科學家首次成功從胚胎剔除致病DNA

據英國廣播公司網站8月2日報道，科學家們首次成功從胚胎中剔除一段可導致致命遺傳性心臟病的DNA片段。該技術有可能為防止10000種遺傳疾病打開了大門。在實驗中，由美國和韓國科學家組成的科研團隊讓這個經過處理的胚胎髮育了五天，然後終止了實驗。這項研究為醫學的未來指明了方向，也引發了什麼才是道德正確的深層次問題。

科學正在經歷一個DNA編輯的黃金時代，這完全是拜一種稱為CRISPR的新技術所賜。該技術在2015年被盛讚為年度最大突破。CRISPR基因編輯技術在醫學上的應用廣泛，理論上可剔除造成從囊性纖維化到乳腺癌等各類疾病的遺傳缺陷。

俄勒岡衛生科學大學和索爾克生物研究所的美國團隊與韓國基礎科學研究所一道，專註於研究肥厚型心肌病。這種疾病是常見病，每500人有一例，可導致心臟驟停。該病是由單個基因出錯引起的，攜帶該基因的人有50%的幾率遺傳給他們的孩子。

根據《自然》雜誌描述的研究過程，基因修復是在受孕期間開展的。科學家將患有肥厚性心肌病的男性的精子注入健康的捐助者的卵子中，然後利用CRISPR技術修復缺陷。雖然該技術並不是始終奏效，但有72%的胚胎沒有出現致病突變。

研究團隊的重要人物Shoukhrat Mitalipov博士說：「以後的每一代都會攜帶這個修復好的基因，因為我們已經將致病基因變異體從該家族的血統中剔除。通過這種技術，我們可以減輕這種遺傳疾病對家庭和人類帶來的負擔。」

此前科學家有過多次嘗試，包括2015年中國團隊利用CRISPR技術修復了導致血液疾病的缺陷。但是，他們無法修復每個細胞，所以胚胎是由健康細胞和患病細胞組成的混合物。他們的做法還導致遺傳代碼的其他部分發生突變。但最新的研究已經克服了這些技術障礙。

然而，該技術並不能變成一種常規的做法。最大的問題是安全性，只有通過更廣泛的研究才能解決這個問題。還有一個問題是什麼時候值得做基因修復，因為這些胚胎在胚胎植入前遺傳學診斷中已經經過了疾病篩查。然而，由單一突變引起的約1萬種遺傳疾病理論上可以採用相同的技術進行修復。

來自弗朗西斯·克里克研究所的Robin Lovell-Badge教授說：「防止兒童患病以及遺傳這些有缺陷的基因對於這些家庭來說真的很重要。對於什麼時候可以推廣該技術，我可以說目前絕對不行。我們要等待一段時間才能知道它安不安全。」

Nicole Mowbray患有肥厚性心肌病，胸腔內植入了除顫器以防止心臟驟停。但她不確定她會不會考慮進行基因編輯：「我當然不想把讓我孩子痛苦的基因傳遞下去。當我想生孩子的時候，這確實是我最先要考慮的問題。但是我也不想創造一個『完美的』孩子。我認為我所經歷的一切塑造了我。」

英國肯特大學遺傳學教授Darren Griffin說：「也許最大的問題就是我們是否應該改變體外受精胚胎的基因。這不是一個簡單的問題。同樣，當我們已經具備了技術條件來預防這些危及生命的疾病時我們卻不採取行動，這在道德上是否可以接受呢？這也是個問題。」研究報告已遭到「人類遺傳學警報」組織（Human Genetics Alert）的David King博士的譴責。該組織將這項研究描述為「不負責任」，將製造「第一批轉基因嬰兒」。

倫敦聖喬治大學基因組醫學系的Yalda Jamshidi博士說：「該研究是第一次利用基因編輯技術對早期階段人類胚胎中的致病突變進行成功和有效的修復。雖然我們剛剛開始了解遺傳疾病的複雜性，但是當該技術的潛在好處超過其風險時，基因編輯技術還是有可能會被人接受的。」

該方法目前並沒有引起人們對「定製嬰兒」的擔憂。CRISPR技術是把經過基因改造的DNA片段植入遺傳代碼中。然而對研究人員來說，這種情況並沒有發生。相反，CRISPR技術破壞了精子中的突變基因，使得胚胎從卵子中複製了健康的基因。這意味著現有的技術只有在父母中至少有一人帶有健康基因的情況下才有效。

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