FDA批准急性髓系白血病新葯enasidenib上市——全球首個IDH2抑製劑

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FDA 8月1日批准新基公司Idhifa (enasidenib)上市，用於治療攜帶異檸檬酸脫氫酶2（IDH2）基因突變的成人複發或難治性急性髓系白血病。FDA同時批准了雅培的RealTime IDH2 Assay伴隨診斷試劑盒。

Enasidenib屬於first in class的異檸檬酸脫氫酶2抑製劑，可以抑制多種促進細胞增殖的酶的活性。如果患者血液或骨髓樣本中檢測到了IDH2突變，便適用於接受enasidenib治療。AML患者中攜帶IDH2突變的比例大約為8%~19%。

AML是一種快速進展的血液和骨髓腫瘤，發病率隨年齡的增大而明顯升高，中位發病年齡為66歲。在美國的AML中，適合接受骨髓移植的患者不足10%，而且大多數患者對化療無響應並且會進展成複發或難治性AML，5年生存率大約20%~25%。美國2017年新確診的AML患者大約有21380例，死亡病例大約10590例。

Enasidenib的療效在一項納入199例攜帶IDH2突變的複發或難治性AML患者的單臂研究中得到證實。結果顯示，在接受最短6個月的治療後，大約19%的患者實現完全緩解，中位緩解持續期為8.2個月。4%的患者實現部分血液學緩解，中位緩解持續期9.6個月。在157例因為AML需要輸血或血小板的患者中，34%在接受enasidenib治療後不再需要輸血。

Enasidenib最常見的不良反應包括噁心、嘔吐、腹瀉、膽紅素升高、食慾下降。孕婦或哺乳期婦女禁止使用enasidenib。

Enasidenib的藥品標籤中帶有黑框警告，提示其具有分化綜合症的風險，如果不經治療，會有致命危險。分化綜合征的癥狀主要包括發熱、呼吸困難、急性呼吸抑制、肺炎、胸腔或心包積液、快速體重增加、外周性水腫、多器官功能衰竭等。

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