終於實現了：美國率先成功修復受精卵內基因缺陷，可治癒遺傳病！

要點：

1，只修復了有缺陷的基因，沒有影響其它任何正常基因。

2，如果受精卵正常發育後出生，修復結果應該終身有效。

3，該方法是治療遺傳性疾病的曙光，未來有望在受精卵階段就能治癒成千上萬種遺傳病。

完成該人類史壯舉的就是上圖所示來自位於美國波特蘭Oregon Health & Science University的Shoukhrat Mitalipov和他所領導的科研團隊，相關研究論文《Correction of a pathogenic gene mutation in human embryos》（修正人類胚胎中的致病基因突變）發表在了學術期刊《Nature》上（下圖）。

我國科研者去年也曾做過類似試驗，試圖使用Crispr-Cas9技術修復胚胎的β-地中海貧血缺陷，雖然成功修復了該缺陷，但胚胎其它基因也遭到破壞，無法再正常發育。

Shoukhrat Mitalipov和其團隊這次也是使用Crispr-Cas9技術，他們這次試驗之所以能稱為「人類史上首次成功修復受精卵基因缺陷」，是因為他們在修復基因缺陷的同時，並沒有影響受精卵其它任何基因，受精卵可以正常發育為胚胎，如果移植入女性子宮後，理論上能順利出生。

他們這次修復的是MYBPC3基因缺陷，會導致「先天性肥厚型心肌病」（HCM），它位於染色體11p11.2，是人類發現的第二個HCM致病基因。研究小組一共對58個受精卵進行了基因編輯，最終實現了3/4的成功率。

Shoukhrat Mitalipov認為這樣的基因編輯並不算不道德的人造胚胎或人造人，只是通過基因編輯手段修復受精卵內的缺陷，為將來的遺傳病治療打開了一扇充滿希望的大門，同時他還認為他們的試驗結果證明，在胚胎階段通過基因編輯治癒遺傳病在未來大有可為。

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