幹細胞與再生醫學系列報道

幹細胞是一種能夠自我複製的細胞，醫學界稱其為「萬能細胞」。以幹細胞為核心的再生醫學，成為繼藥物治療、手術治療後的另一種疾病治療途徑，引領著一場新的醫學革命，為實現全民健康迎來了新的曙光。發展生物產業對於廣東深入實施創新驅動發展戰略、推進供給側結構性改革、加快培育經濟發展新動能，具有十分重要的戰略意義。幹細胞作為生物產業皇冠上的明珠，是助力健康中國的戰略性新興產業，也是造福人類的偉大事業。本報特聯合廣東省新型研發機構——廣東省賽萊拉幹細胞研究院推出「幹細胞與再生醫學」系列報道，帶大家走進國際前沿幹細胞科技的殿堂，一起領略生命科學的神奇魅力。

專訪中山大學附屬第三醫院院長

戎利民：幹細胞應用前景不可估量

戎利民院長(右)在接受本報記者採訪。 姚贊原 攝

本報記者 陶慧 姚贊原

坐壞了一部輪椅、對站立行走幾乎放棄幻想的一位脊髓損傷10年的患者，在嘗試進行幹細胞治療第二個療程時，竟奇蹟般地從輪椅上站了起來……

這不是科幻，不是傳奇故事，它就發生在廣州、我們的身邊！

當今，世界範圍內展開的幹細胞臨床研究正在推動著一輪新的醫學革命。隨著此技術的日臻成熟及推廣，一種全新的臨床技術正在興起。上述病例就是發生在中山大學附屬第三醫院骨科。

作為這位患者治療團隊的總負責人，中山大學附屬第三醫院院長、骨科主任戎利民教授在接受本報記者採訪時謙虛地表示，這還只是個例，通過幹細胞治療取得成效的例子並不少見，但本著循證醫學理念，他希望得到更多嚴謹的論證。

• 行業崎嶇路重現曙光

戎利民告訴記者，在我國，幹細胞發展並非一帆風順，國家曾經一度全面叫停，直到近兩年才重啟。

據他介紹，2006年，中國首次將幹細胞研究技術作為重點技術領域寫入國家重大科技戰略發展計劃。2007年至2012年期間，中國基本奉行了「幹細胞是醫療手段而不是藥物」的監管思想，在這一指導思想下，全國超過62%的甲級醫院均開展了不同程度的幹細胞治療業務。一方面幹細胞研究與應用迎來了蓬勃發展，另一方面也造成一些行業亂象的滋生。在2012年衛生部叫停中國大陸境內所有的幹細胞治療之後，直到2015年，經過了政府、國內生物醫藥、臨床醫學、法律等各方面專家2年的反覆討論後，我國頒布了《國家重點研發計劃幹細胞與轉化醫學重點專項實施方案(徵求意見稿)》。該方案明確了從2015年至2020年期間幹細胞研究領域的總體目標和主要任務。而幹細胞研究首次以國家重點科研任務在該法規之中明確提出來。

同年，國家衛計委公布了關於《幹細胞製劑質量控制及臨床前研究指導原則（試行）》的通知、《幹細胞臨床研究管理辦法（試行）》的通知兩個紅頭文件，是我國幹細胞法規史上的里程碑，這意味著我國全面、有序開展幹細胞臨床治療時代正式開啟。

戎利民表示，這就是我國幹細胞科技和產業過去十年來大致的發展脈絡，現如今呈現出來的新局面，非常不易。

• 優質平台誕生優質項目

據介紹，中山三院是廣東省較早開展免疫細胞、幹細胞等項目的臨床治療和轉化應用研究的醫療機構，相關生物治療平台建設完善，在該院的分院嶺南醫院籌建有生物治療中心，軟硬體設施配備齊全、高端醫療科技人才雲集，實力雄厚，並已獲得了多項國家、省市重大科研項目支持。

「我們醫院的幹細胞中心是一個開放的平台，除了對院內開放也對院外開放。目前將近有20個單位、學科，包括我負責的一個項目均藉助幹細胞的這個平台在進行。」戎利民告訴記者，中山三院幹細胞領域的科研目前主要集中在三大類疾病：肝臟疾病，自身免疫性疾病，神經系統疾病。他表示，肝臟疾病是該院的龍頭學科，風濕免疫科、神經內科也是他們的優勢學科，鑒於這些學科儲備了豐富的經驗及人才，對推動該領域幹細胞科研具得天獨厚的作用。

記者了解到，國家科技部、中國生物技術發展中心今年6月1日發布的《關於國家重點研發計劃「幹細胞及轉化研究」等5個重點專項2017年度項目安排公示的通知》中，幹細胞及轉化研究重點專項之一「鞘內注射人同種異體臍帶間充質幹細胞治療脊髓損傷的臨床試驗及機制研究」的項目總負責人就是戎利民，並獲得國家中央財政扶持金1781萬元。

「獲得這個項目非常困難，競爭激烈，我想是兩個原因讓我們最後獲得項目資助。」戎利民說，第一，歸功於中心的平台，多年的積累使之具備了強大的競爭力；第二，歸功於他們前期做的基礎研究和臨床研究。「我們團隊較早開展了這方面的研究，並在國際臨床試驗平台www.clinicaltrials.gov上註冊，得到的初步數據顯示，治療是安全的，而且大部分病人都能獲得一定療效。」他表示，這個項目目前處於臨床研究起步階段，尚需多中心大樣本量的臨床研究進一步驗證。

據了解，臍帶間充質幹細胞（UC-MSCs），是一種源於新生兒臍帶組織中的多功能的成體幹細胞，具有幹細胞特有的多向分化潛能，在特定條件下可分化為脂肪、骨、軟骨、神經、心肌、內皮等多種組織細胞，並且具有免疫調節特性，可用於多種病變引起的組織器官損傷修復和再生，在臨床應用上，具有免疫源性低、適合異體移植、倫理學爭議少等特點。

• 共建共享共同合作 形成共贏生態圈

截至目前為止，國家兩部委備案通過的幹細胞臨床研究機構共30個，其中，有多個醫療機構選擇聯合研究機構、企業共同開展相關臨床研究工作，未來還會共同開展臨床技術轉化、幹細胞新葯申報等工作。

「我們中心是開放的平台，歡迎各個學術和醫療機構、企業利用這個平台廣泛合作。當然，我們也可以走出去，與優質的研究機構和企業進行合作。」戎利民認為，幹細胞要造福人類，實現價值，需要產學研醫合作，並最終實現產業化。目前幹細胞應用最大的瓶頸就是規範化，面臨缺乏行業統一標準、缺乏轉化及應用突破口，而加快廣東省幹細胞行業標準出台，加強產學研醫合作，打造共享共贏的生態圈，是當前突破的關鍵。

對話

記者：隨著幹細胞研究取得的成果，會不會影響醫院今後的布局？

戎利民：其實現在就已經在影響。鑒於對肝臟疾病、自身免疫性疾病、神經系統疾病取得的成果，未來幾年，我們會在生物治療中心進行更多的臨床研究，會有更多的項目加入進來，常規治療解決不了的某些疾病，會將細胞治療作為一個可考慮的研究方向。

記者：您認為，我國幹細胞事業的發展，尤其是作為責任主體的醫療機構，目前面臨的最大的困難和挑戰是什麼？

戎利民：規範化嚴監管，我認為是幹細胞行業面臨最大的挑戰。除了相關制度制定外，還需相關部門做好監管，否則整個行業都將受到傷害。第一批幹細胞項目現在是備案，馬上還有第二批，如果沒有規範、監管不嚴將會出現濫用的情況。

記者：您負責的臍帶間充質幹細胞治療脊髓損傷項目，預計在什麼時間可以用於臨床、服務患者？

戎利民：按照科技部的項目指南，這個項目的時間計劃是4年半，目前該項目正在公示，等經費到位後，我們將會在項目期內形成標準化的幹細胞產品、標準化的治療方案。我們中山大學將聯合華西醫院、上海東方醫院等進行多中心驗證，然後總結出一個很規範的研究結果。我們的終極目標是要形成規範的幹細胞產品，要做幹細胞脊髓損傷的指南以及形成產業鏈，以及幹細胞治療脊髓損傷的專利。

記者：您的項目所涉及的技術未來可以解決哪些目前傳統常規治療中解決不了的難題？

戎利民：項目目前主要針對脊髓損傷的三類患者：亞急性、早慢性期、晚慢性期。根據不同的數據來看，目前對亞急性期的效果更好。

脊髓損傷除了運動感覺喪失之外，還會造成大小便功能障礙。這是患者最難以忍受的，患者不能走路，過個半年可能接受了現實，但大小便障礙或者會陰部燒灼感，會嚴重影響他們的生活質量。通過多年的幹細胞臨床試驗，患者的括約肌功能，也就是大小便的功能，應該說70%的患者會得到不同程度改善，我的患者告訴我，他們在做完第一個療程之後，排便的感覺比以前好多了。患者的積極反饋使我們獲得了很大鼓舞。

記者：未來傳統常規治療和幹細胞治療會呈現一種什麼樣的關係？

戎利民：藥物治療、手術治療等傳統治療手段聯合細胞治療，將成為未來一個新的疾病治療模式。目前很多疾病採取的是綜合性治療，比如脊柱脊髓疾病，脊柱骨折之後，脊髓受壓迫，首先必須要通過手術解除壓迫，然後再根據具體情況採取不同的治療方案促進脊髓功能的恢復。至於幹細胞治療，對某種病來說，也許它是唯一的治療方法，而對另一種病，也許它是綜合治療模式的一個手段。

記者：請用一句話來總結，幹細胞研究在未來醫療領域中需要承擔的角色，以及行業價值？

戎利民：不同疾病，治療的反應、機制都不一樣，我相信幹細胞會持續不斷地研究下去，如何將幹細胞研究成果轉化應用到臨床，造福更多的患者，是幹細胞研究在醫療領域始終應該承擔的角色。

幹細胞的應用前景不可估量，無論是經濟價值還是造福患者的社會價值，都不可限量。

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