「改造自身細胞攻擊自身癌細胞」，癌症治癒不再是幻想！

FDA第一次批准了一種治療方法，即使用病人自己的基因改造細胞，用來攻擊一種白血病，使之成為醫學上所謂的「新領域」，打開了一扇門。

批准的一種叫做「CAR-T細胞療法」的方法可以應用於兒童或年輕人，以對抗最常見的兒童癌症,B細胞急性淋巴細胞白血病的致命複發。

它為利用人體免疫系統抗擊癌症開闢了一條新途徑，這是醫學研究者長期追求的目標。

「這是一個夢想成真，」亨利·馮，醫學博士，福克斯蔡斯癌症中心天宮大學醫院骨髓移植項說。「現在只針對兒童的一種疾病，但這個平台可能會使很多不同類型的癌症患者受益，尤其是血液癌症患者。」

新邊疆

美國食品和藥物管理局局長斯科特·戈特利布(Scott Gottlieb)稱，該療法的批準是「醫學創新領域的新前沿」。

Gottlieb在星期三的新聞發布會上表示，FDA已經有76個與CAR T細胞產品有關的活性研究新葯申請，而基因治療產品的500多種正在研究各種疾病，從遺傳疾病到自身免疫性疾病，糖尿病，癌症和艾滋病毒。

Gottlieb說：「基因和細胞療法等新技術具有轉化醫學的潛力，並在治療和治癒許多難治性疾病方面創造了拐點。"

他還說，這種療法可以幫助病人擊退抵抗化療和放療等傳統療法的疾病。「這是本世紀的突破，」他說。

克利夫蘭診所(Cleveland Clinic)的急性白血病醫生赫蒂·卡羅威(Hetty Carraway)說，新批准的療法代表了一種治療癌症的新方法的第一步。她說:「如果它能給其他類型的癌症帶來這種範式，那就是我認為更大的影響所在。」

與癌症作鬥爭

b細胞急性淋巴細胞白血病會攻擊產生抗體的血細胞，從而幫助你的身體抵抗疾病。大多數情況下，化療、放療或骨髓移植都能成功地進行治療，骨髓可以產生血細胞。但在某些情況下，治療無法擊退癌症，或者它會捲土重來。當這種情況發生時，存活的幾率就會下降到1 / 10。

這種新療法是賓夕法尼亞大學(University of Pennsylvania)和諾華製藥公司(Novartis)研發的一次性輸液。它被正式稱為嵌合抗原受體T細胞療法，從病人的血液中提取疾病的白細胞，稱為T細胞。這些細胞被冷凍並運送到一個實驗室，在那裡他們通過基因工程來攻擊癌細胞上的一種特殊蛋白質。

然後它們被放回體內，在那裡尋找和摧毀癌細胞。因為它們是取自病人自己身體的細胞，所以在移植後沒有必要使用抗排斥藥物。

馮先生說：「這真的把所有東西結合在了一起。」 「這是真正使用患者自身的免疫細胞來抗擊癌症。」

危險的副作用仍然令人擔憂

治療可能會有危險的副作用 - 主要是稱為細胞因子釋放綜合征（CRS）的病症。 當T細胞釋放大量化學信使進入血液時就會發生這種情況。 這會影響血管系統，引起高熱和血壓急劇下降。 Novartis報道，超過60％的臨床試驗患者由於細胞因子釋放而具有副作用，但沒有一個是致命的。

我們相信這種治療可以改變世界。但我們知道有些孩子會複發，而我們知道那些沒有成功的孩子。

艾米麗·懷特黑德(Emily Whitehead)是2011年第一個嘗試這種療法的兒科患者，最初她的反應非常糟糕，她昏迷了14天。她的醫生告訴家人可以說再見。

她的父親湯姆·懷特黑德(Tom Whitehead)說:「他們相信，她活到第二天早上的幾率不到1 / 1000。」

作為最後的希望，醫生給Emily關節炎藥物Actemra(tocilizumab)，它阻斷了驅動CRS的主要炎症信號之一。周三，FDA還批准了Actemra作為CRS的治療。事實上，在批准的條件下，醫生不能使用CAR T治療，除非他們手上有Actemra來管理副作用。

12個小時後，艾米麗開始康復。她已經有五年沒有癌症了。

由於副作用，Kymriah無處不在。醫院和診所必須經過特殊認證才能進行治療。醫生和其他工作人員也可以接受額外的培訓，然後才能開出處方。

她說：「我們知道並期望這種副作用會發生，我們知道我們可以成功地管理它。 「但是，需要由熟悉這種副作用的人來管理，如何最好地支持患者，」Carraway說。

其他副作用包括貧血，噁心，腹瀉和頭痛。

在涉及約150人的三次試驗中，緩解率分別為69%、83%和95%。共有17名患者接受治療後死亡;據該公司向FDA提交的文件顯示，其中14人來自疾病，3人來自感染。

「我們相信這種療法可以改變世界，」湯姆·懷特黑德(Tom Whitehead)說，他經常談到他女兒的經歷，並在FDA關於治療的問題上作證。他還通過Emily Whitehead基金會幫助為兒童癌症研究籌集資金。「但我們知道有些孩子會複發，我們知道那些沒有成功的孩子。」

巨大的可能性和巨大的價格標籤

另一個擔憂是與治療有關的價格標籤:據報道，這一過程的成本高達47.5萬美元。

在一份新聞稿中，醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)宣布，它正在探索Kymriah和其他可能挽救生命的治療方法的「創新支付方式和安排」。

在一份新聞稿中，生產Kymriah的公司諾華(Novartis)表示，它正在與CMS合作，以一種以外包為基礎的定價方法，這將意味著，如果患者在第一個月的治療結束後對治療做出反應，該公司會得到補償。

「當然，這遠遠超過了我們通常看到的藥物的費用，」Carraway說。但目前的治療方法也可以達到六位數，但有時收效甚微。複發急性淋巴細胞性白血病的患者數量很少，「他們在年輕生命中的選擇是相當有限的。」

我們希望CAR T是一切的終點。

他補充說:「我們的希望是，我們能更好地生產這些藥物，希望隨著時間的推移，這種藥物的成本將會降低。」

諾華公司的女發言人Julie Masow說，公司將「竭盡所能」幫助病人接受治療。

Masow說:「我們正在仔細考慮CTL019的合適價格，考慮到這種治療對病人、社會和醫療保健系統的價值，無論是短期的還是長期的，以及來自外部健康經濟專家的投入。」

她說，這種療法是「通過開創性的技術和複雜的製造過程」產生的，然而，「我們承認我們有責任將這種創新療法帶給病人。」

最近接受過CAR t細胞治療的患者之一是5歲的Liam Thistlethwaite。自從開始治療急性淋巴細胞白血病以來，他已經有4個月沒有癌症了。

利亞姆在他的第二個生日前不久被診斷出患有癌症，他已經用了32個月的化療藥物來毒死他的小身體。這種療法很苛刻，但幾乎總是成功的。醫生告訴利亞姆的父母，如果他能完成治療，他有96%的機會治癒。

但8個月後，利亞姆的癌症捲土重來。白血病細胞擴散到他的脊髓液。腫瘤生長在他大腦的兩個腺體上。

利亞姆的醫生，聖·裘德(st . Jude)腫瘤科主任，醫學博士，最近參加了一個醫學會議，討論了CAR t細胞療法的結果。他說服費城兒童醫院(Children " s Hospital of Philadelphia)將他列入候診名單，當時大約有6個月的時間。

因為利亞姆相對健康，在治療時患癌症的負擔較低，他的父親認為他避免了治療中最嚴重的副作用。他高燒不退，在醫院待了幾天，但還是挺過來了。

「他開始上學。他做得很好，」帕特里克·蒂思韋特說。

儘管樂觀，但主要問題依然存在

一個懸而未決的問題是，CAR T細胞能在體內持續多久。在一些病人中，他們堅持了長達5年之久。其他人的細胞會在幾周或幾個月內死亡。另一個大問題是，如果CAR的T細胞消失了，癌症是否會複發。

「我們的醫生確實認為，我們有同樣的幾率，就像進入一個帶有強烈輻射的幹細胞移植一樣。」他認為，CAR在前面有很高的副作用，但沒有長期的副作用。

他們知道對利亞姆的大腦和脊髓的輻射會造成長期損害。

「我們仍然有這些選擇，」帕特里克說。「我們希望我們不需要使用它們。」

「我們希望CAR-T是一切的終點。」（白木清水 206709）

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