美國食藥局批准首個基因療法，為白血病治療開啟新方向

【Technews科技新報】美國食品和藥物管理局（FDA）近日批准了美國首個基因療法，有望為癌症治療迎來新紀元，但這種療法的收費可不便宜，一次性治療費用約 47.5 萬美元。

由諾華集團（Novartis）推出的這種革命性療法叫「Kymriah」，是一種稱為 CAR-T 的免疫細胞療法，主要用來治療兒童、年輕人身上常見的前體 B 細胞急性淋巴性白血病（B-cell precursor ALL），在臨床實驗上已展現了難以置信的良好成效。

在針對患有急性淋巴細胞白血病兒童、年輕人的 63 次臨床實驗中，83% 接受治療的患者在 3 個月內癌症癥狀就出現緩解，至 6 個月時，89% 受試患者仍舊存活，1 年時仍有 79% 存活。

這種療法主要是運用人體自身細胞來攻擊癌症，患者的 T 免疫細胞在提取並低溫冷凍後，會運到紐澤西州的諾華研究中心改造基因（CAR），再將細胞回輸至患者體內，改造後的 CAR-T 細胞會辨識出血癌細胞，並將其殺死。

根據美國國家癌症研究所（NCI）統計，每年診斷為急性淋巴細胞白血病的 20 歲以下患者約有 3,100 人，是兒童最常見的癌症類型。目前的治療方法包括化療、造血幹細胞移植，但每年仍有約 600 例年輕患者會複發。

美國食藥局局長，同時也是醫生的 Scott Gottlieb 在聲明中指出，使用基因、細胞的新治療技術將有助於改變人們的生活，也為過去一些難以治療的疾病帶來希望，「這種創新的技術具有改變醫學的潛力。」

Kymriah。 （Source：Novartis）

諾華表示，最快在一個月之後，就會在美國 20 家醫院開始提供 Kymriah 的治療選擇，最終全美將會有 32 家醫院提供這項治療，但僅限於對過去治療沒有反應，或是複發的 25 歲以下患者。

雖然這項基因療法已證明對患者有積極的作用，但對諾華來說，最大的問題還是如何縮短患者細胞在全國往來運送的時間。以目前的情況來看，從提取的那一刻算起，諾華平均得需要 22 天才能將基因改造後的細胞送至患者處。

這種一次性的治療方案費用約為 47.5 萬美元，但諾華強調，如果患者一個月內對治療沒有反應，將不會收取費用。

（首圖來源：Pixabay）

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