癌症有救了有效率83％基因新療法在美國正式使用標價300萬

最新 09-01

美國食品及藥物管理局(FDA)，在本周三批准了使用患者本身的免疫細胞對抗白血病的基因療法，開拓了治療癌症的新時代！這種療法，可以用於25歲或以下患有急性淋巴球白血病(ALL)的兒童和青年，有效率達到驚人的83%。不過這種葯不便宜，要價47.5萬美元（約和合人民幣312.9680萬元……）

這種療法由諾華公司(Novartis)研發，其產品稱為Kymriah (tisagenlecleucel)。這種名為CAR-T細胞療法的的免疫治療，也被稱作CTL019。FDA表示，這是一次歷史性行動，將引進新的治療方法對付癌症和其他嚴重和危及生命的疾病。

新葯是如何治療白血病的？

由於癌細胞能夠逃避身體免疫機能用以對付疾病的T細胞，CAR-T療法可以使T細胞加強，讓癌細胞無所遁形。

研究顯示，83%患者對這療法有反應，並在3個月內達致緩解。這療法並非藥物或一種化療，它使用患者本身稱為T細胞的免疫細胞，以及白血細胞。這些細胞會從病人體內抽取，送到實驗室，加上病毒載體編碼後，再重新編程，然後輸送回病人體內，由經改造的免疫細胞攻擊白血病，使其繼續複製和對抗疾病幾個月或幾年。

Kymriah注射袋

簡而言之，就是醫生從你體內取出免疫細胞，加工一下變成可以攻擊病毒的細胞，再給你放回體內～

CAR-T療法率先獲准用於治療兒童急性淋巴性白血病(ALL)；參加試驗的63名嚴重病患，有83%在三個月內病情獲得緩解，比率遠高於其他療法，而且研究人員對有些人就此完全治癒懷抱希望。美國每年有3000多人罹患ALL。新療法初期只在人員經過特別訓練的20幾個醫療中心提供，病人的免疫細胞將冷凍送到新澤西州的諾華工廠處理，整個程序約需三個星期。

費城兒童醫院六年前率先使用CAR-T療法治療的一名女孩，從垂死邊緣擺脫癌症糾纏，至今仍健康存活。

不過，這種療法也會引起嚴重副作用。病人常出現一種稱為「細胞因子釋放症候群」的免疫機能過敏反應，可能引發高燒、血壓劇降，甚至損害器官，需要特別療護以控制這些癥狀，而又不阻撓攻擊癌細胞的進展。

在去年早些時候，其中一個病人在其癌症試驗中死於腦水腫，另一個患者「預計不可恢復」。但諾華似乎並沒有因為這一「前車之鑒」而感到困擾，根據他們的說法，接受CAR-T治療的患者還未出現過死於這種併發症的情況。

關於費用……

這種療法必須為每一個病人分別進行基因工程處理，治療費用47.5萬美元（人民幣312.9680萬元）。不過，諾華宣布如果病人在一個月內沒有反應，將不收費。

不過相比之下，目前治療血癌常用的骨髓移植更貴，第一年花費就要54萬至80萬美元。

宣傳團體「Patients for Affordable Drugs」的創始人David Mitchell表示，47.5萬美元的治療成本顯然是「過高」的，他們將矛頭指向聯邦政府，聲稱政府在諾華購買治療權之前就已經花費了2億美元用於早期的CAR-T治療研究。而Mitchell最近也在和諾華接觸，呼籲其可以提供一個「公平合理」的治療價格。

誰可以使用CAR-T療法？

目前只有年紀不超過25歲的白血病複發病人才能接受這種治療，而美國約有600個病人合乎條件。