可治療6000多種疾病的DNA藥物是如何起作用的？

英國規模最大的大學之一諾森比亞大學（Northumbria University）或可改善一些由基因突變導致的疾病治療，如癌症、囊性纖維化等其他6000種潛在遺傳性疾病。

據了解，科學家通過使用病毒基因組學（遺傳物質）、大數據分析和基因編碼發明了一種技術，用於預測病人如何應對直接靶向突變基因的治療，該方法甚至可以不用接觸患者。目前，這項技術可直接應用於市場上的DNA藥物、32種臨床候選藥物，以及未來的基因組編輯等治療方式。

研究人員通過使用含有非感染性丙型肝炎病毒的人類肝癌細胞的培養物，並通過切割和破壞其基因組來治療丙肝的藥物來實現這一目標。丙型肝炎病毒不善於複製其基因組，在細胞中產生了數以百億計的變種，這類似於在更廣泛的人群中可以發現的基因突變。

因此，研究人員對治療丙型肝炎病毒的藥物進行了測試，並研究了每種藥物對丙型肝炎病毒每個變種的影響，以確定哪種藥物對哪些變種起作用，以及在何種程度上起作用。雖然目前治療丙肝的藥物一般都很有效，但它們很貴且不能對所有病人起作用。這項發現或可對那些使用這些藥物的患者進行更具針對性和個性化的治療，從而使他們能夠安全地用藥，並且增大了藥物見效的信心。

此外，該技術也會對藥物開發產生重大影響，因為公司和醫生可以提前知道可以選擇哪些病人臨床試驗，從而使得臨床試驗將更有可能成功，進而加快新葯研發的速度。同樣，在新葯獲批後，醫生將能夠進行一個簡單的檢查，安全地、放心地開處方。

領導這項研究的諾森比亞大學細胞與分子科學學院副教授Sterghios A. Moschos博士說：「目前還沒有辦法知道哪種藥物對病人有效，這是一個真正的突破，使這些類型的基因療法更快地向病人，使他們在同一時間更安全和更有效的。這不僅對製藥公司和支付藥品的機構來說是昂貴的而且是危險的，對病人本身來說，這也是一個有治療風險的漫長過程。

研究者表示，他們下一步是計劃研究如何將這項技術作為一個單一的預測試驗用於臨床研究和臨床應用，使我們能夠預測哪些病人可能對某些類型的基因療法有反應，以及他們的劑量是多少，無論是實驗性的還是經批准的藥物。

「在一種叫做基因編輯的新型基因治療中，這種方法也將扮演重要的角色。基因編輯的臨床試驗即將在美國開始，從病人身上切除患病的基因，用健康的基因替代它們。」Sterghios A. Moschos博士說。

備註：這項研究使用到的DNA為基礎的藥物Kynamro、Spinraza、Exondys51和在美國和歐洲批准使用的Vitravene，它們的成本大多數在10萬英鎊左右。

參考資料：

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