尼達尼布：開啟特發性肺纖維化治療新篇章

醫脈通導讀

抗纖維化創新藥物的問世，成為了特發性肺纖維化治療史上的里程碑。

由中華醫學會、中華醫學會呼吸病學分會主辦的中華醫學會呼吸病學年會-2017（第十八次全國呼吸病學學術會議）（CTS）於2017年9月21-24日在福建省福州市海峽國際會展中心召開。會議期間，勃林格殷格翰關於特發性肺纖維化（IPF）衛星會順利召開。

中日醫院呼吸與危重症醫學科三部主任代華平教授做開場致辭和總結，同濟大學附屬上海市肺科醫院呼吸科主任李惠萍教授就《特發性肺纖維化治療藥物的研發史》進行了報告。

關於IPF的發病機制，曾被普遍認可的觀點是IPF早期病變為肺泡炎，最終導致纖維化形成；但目前新觀點是肺泡上皮受損直接導致纖維化形成。

IPF治療理念的更新促進抗纖維化新葯的問世。IPF治療藥物的研發經歷了漫長的歷程。20世紀：傳統抗炎/免疫治療逐漸退出歷史舞台；21世紀初：新型治療藥物研發多以失敗告終；2010～2015年：尼達尼布/吡非尼酮陸續獲批用於IPF治療，抗纖維化創新藥物的問世，成為了IPF治療史上的里程碑， 通過抑制肺纖維化，減緩特發性肺纖維化疾病的進展。

「

尼達尼布是一種細胞內酪氨酸激酶抑製劑（TKI），靶向作用機制明確。幾個臨床研究數據有力且前後一致驗證了尼達尼布治療IPF的療效與安全性。

」

2011年，尼達尼布TOMORROW試驗結果發布， 尼達尼布150mg bid治療組用力肺活量（FVC）年下降率低於安慰劑組，並顯著改善患者生活質量。2014年，尼達尼布INPULSIS III期臨床研究發布，研究在美國、歐洲、亞洲、澳大利亞的24個國家205個中心進行，納入1066例IPF患者，包括INPULSIS -1/INPULSIS -2兩項隨機、雙盲、安慰劑控制、Ⅲ期臨床研究。結果顯示，與安慰劑相比，尼達尼布顯著降低IPF患者FVC年下降率。INPULSIS 匯總分析顯示，與安慰劑相比，尼達尼布顯著降低至首次發生裁定的確認或可疑急性加重的時間。

中國亞組分析結果與全球、東亞數據結果一致：尼達尼布治療組患者FVC年下降率低於安慰劑組，中國患者，兩組數據差異為103.39 毫升/年。

安全性方面，最常見的不良事件是腹瀉，95%腹瀉患者是輕度或中度腹瀉。腹瀉通常發生在治療的前3個月。僅不足5%患者因腹瀉而停用尼達尼布。

上述研究結果顯示，尼達尼布延緩疾病進展，臨床研究結果一致。總體安全、不良反應可被有效管理。服藥方便、無需劑量遞增。

2016年公布的INPULSIS 研究延展試驗INPULSIS -ON的中期分析觀察到，尼達尼布對延緩疾病進展的治療效果持續了3年，長期尼達尼布治療（中期分析時最長觀察到51個月）具有可管理的安全性及耐受性特徵。

今年9月13日剛剛結束的2017歐洲呼吸學會年會（ERS）上，最新的INJOURNEY研究數據公布。此研究評估IPF患者在尼達尼布治療基礎上添加吡非尼酮的安全性、葯代動力學，及探索性療效分析。結果顯示，IPF患者在尼達尼布治療基礎上添加吡非尼酮12周具有可管理的安全性與耐受性表現，不良事件與單葯一致。尼達尼布單葯或尼達尼布添加吡非尼酮給葯時，尼達尼布血漿谷值濃度相似。相比尼達尼布單獨給葯，尼達尼布添加吡非尼酮給葯時12周內FVC下降更少，但因探索性療效分析，此結果解讀需謹慎。

除上述眾多研究支持尼達尼布治療IPF的有效數據外，尼達尼布是當前IPF國際指南、IPF中國專家共識的推薦用藥。尼達尼布已在美、歐、日、港、台多國多地區上市。尼達尼布也將於近期在中國大陸獲批上市，相信這一創新藥物在中國的獲批將為國內的呼吸科醫生提供一個有力的治療武器，並最終讓中國IPF患者獲益，為他們送去新的希望。

投稿吧

喜歡這篇文章嗎？立刻分享出去讓更多人知道吧！