近50萬美元的定價貴不貴？CAR-T療法或建立新「支付體系」

2017年8月30日，美國食品藥品監督局（FDA）批准了一種利用患者自身免疫細胞治療白血病的新療法——CAR-T療法（嵌合抗原受體T細胞免疫療法），商品名為Kymriah，定價47.5萬美元（摺合人民幣313萬元）。這是美國歷史上基因療法治療癌症的里程碑式「藥物」，開闢了癌症治療的新篇章。

CAR-T療法的定價，「高了」or「低了」？

儘管美國FDA局長Scott Gottlieb表示，利用重編程病人自身細胞來攻擊致命性癌症，意味著我們正在進入醫學創新的新疆域。但在部分患者看來，接近50萬美元的超高價格難以承受，畢竟這還不包括住院和其他費用。

美國最大的藥房福利管理公司快捷藥方（Express Scripts）一致認為CAR-T療法的定價有些過高。快捷藥方的首席醫療官Steve Miller在博客里寫道，這款產品是首個「自體」個性化基因療法能夠給予患者一次性治癒，無論是讓藥房還是醫保（其他納稅人）來為患者近50萬美元的治療費用「買單」，都是很激進的做法。

可投資分析師並不這麼認為。在華爾街看來，Kymriah的定價已經遠低於他們預期的60萬到75萬美元，作為當下最先進的治療方法，Kymriah填補了兒童和年輕患者的治療需求，要想收回前期巨額投入，很難降低價格。

而藥品製造商諾華公司則承諾：這種新型CAR-T療法是一次性治療，如果治療後1個月內未見成效，則不需付錢。相比之下，白血病常用療法骨髓移植在美國第一年的收費介於54萬至80萬美元之間，這個費用並不算貴。

呼籲建立全新的「支付體系」

毋庸置疑，基因療法和細胞療法等變革醫學的新技術將成為治癒許多棘手疾病的轉折點。

據悉，全球白血病患者數量近50萬人，中國是白血病高發國家，大約每10萬人中有4-6人患有白血病，其中40%是兒童患者，兒童白血病約佔全部兒童腫瘤病例的三分之一左右。美國癌症研究所評估稱，每年大約有3100名20歲以下患者被確診。因此理論上，「CAR-T療法」的應用範圍較廣。此外，諾華公司還計劃今年在美國和歐洲申請利用該方法治療成人B細胞淋巴瘤，並儘快在美國和歐洲之外的地區申請該療法上市，以擴大該藥品的使用範圍。

然而華爾街則認為，只有較高的定價，才能吸引製藥公司源源不斷地加大研發投入，從而開發出更先進的療法。分析師說，受CAR-T療法上市的「利好」影響，全球有很多實驗室正在開發針對其他腫瘤的同類療法。比如美國癌症研究所正在開發針對淋巴瘤的CAR-T細胞，有望今年年底獲得批准，Juno公司開發的針對多發性骨髓瘤的同類藥物，在前期臨床實驗中也顯示出值得期待的效果。

還有部分人認為，CAR-T療法案例並非根治，也不代表全面成功，只是在特定條件下有效。Kymriah是為那些在初步治療後沒有反應或者初治再複發患者提供治療，初治再複發患者占該患者群體總數的15-20%，並且往往會伴隨較重的細胞因子釋放反應，患者可能會出現高熱、胸悶甚至休克等神經癥狀，也並不排除意外的發生。儘管製藥公司有能力使那些很少有選擇或別無選擇的患者大大受益，但此類藥物的定價必須要掌握在能夠擔負起的範圍內。

在Steve Miller看來，建立起一種全新的「支付體系」很有必要。他們已經在與美國醫療保險和醫療補助服務中心（CMS）探討一種新型的付費機制。Steve Miller舉了個例子，世界上首款獲批的基因藥物格利貝拉（Glybera）因定價太高（超過100萬美元）後「有價無市」，在臨床試驗完成推入市場竟然沒有消費者能夠負擔得起，而後不得不停止銷售，最終使得前期的大量投入「付諸東流」。這種現象無論對於投資者還是藥商，皆是得不償失的。

參考資料：

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