CAR-T治癌一口價300萬 諾華逆天還是親民？
一個定價300萬元的腫瘤療法，值嗎？
一面是患者，
一邊是分析師，
雙方看法為何截然不同？
上個月末，諾華公司的Kymriah有幸成為第一個被FDA批准的CAR-T療法。這項技術利用患者自身的免疫細胞來殺死侵略性的腫瘤細胞，是近幾年來備受關注的革命性癌症療法。
但是，諾華公司還沒有從獲批的喜悅中緩過神來，就受到了幾個患者群體的強烈抵制。患者的情緒來源是諾華公司對Kymriah制定的天價。Kymriah的一個療程的價格將是47.5萬美元，相當於308萬元人民幣。
對於一個普通家庭來說，這絕對不是一個平易近人的數字。難怪這麼多患者群體對諾華群起而攻之。
輿論還指出，在Kymriah早期的研發和分析中，納稅人的資金也做出了貢獻。因此，在Kymriah獲批的今天，其價格應該降低。
其實早在今年七月，FDA諮詢小組就建議批准Kymriah，作為一次性治療手段，治療患有複發性或難治性B細胞急性淋巴細胞白血病（ALL）的兒童。患有這種癌症的很多患者對化療，放療和其他現有治療方法沒有反應。
在美國，急性淋巴白血病的發生率是每年2500例。其中約有600例對傳統的治療手段沒有響應。
連FDA都直言，對Kymriah的批準是一項「歷史性的行動」。對於白血病患者，這無疑是一個振奮人心的消息，當其他療法無效的時候，他們又多了一種選擇和治癒的希望。
但是，現在的問題是，這個看上去不親民的定價是否物有所值？
物超所值：分析師
但是在分析師眼中，故事就不一樣了。據說這個價格已經比很多分析師預測的價格要低不少。
Brad Loncar，一個專註於癌症免疫療法的生物科技投資者，就表示，從絕對值來說，這是一個非常高的價格，這樣的定價看似是荒唐的。但是在他看來，這個定價並不貪婪。
因為諾華公司和聯邦醫療保險和醫療補助服務中心一起建立了基於治療結果的定價模式。只有病人在接受Kymriad治療一個月後出現了療效，諾華才會收取治療的費用。諾華也表示這種創新方法將降低醫療保險和醫療補助計劃的成本，並確保讓最脆弱的患者及時接受Kymriah的治療。
Loncar甚至懷疑諾華是否真的能夠在現在的適應症上利用Kymriad盈利。他認為，隨著公司的不斷創新以及優化製造的複雜性，CAR-T療法的價格將會下降。
如果越來越多的製藥企業和保險公司能夠根據藥物對患者的實際效果，來決定藥物的價格，美國不僅可以看到科學的新前沿，還可以看到人們為癌症治療支付的新時代。
匹茲堡大學藥物政策和處方聯合中心主任Walid Gellad對這種付款方式表示擔憂，他表示當Kymriah進入市場的時候，不確定這種付款方式能否準備到位。該付款方式在醫療補助中也會是一個複雜的問題，特別是當每個州的護理計劃都不一樣的時候。
英國國家健康與護理研究所（NICE）的研究人員表示，CAR-T療法的價值其實可以高達50萬英鎊。如果將其用作骨髓移植的過度，預計CAR-T能夠為患者提供平均8.82個質量調整生命年（QALY），而目前的護理標準則為1.36個。如果試圖用其治癒疾病，CAR-T將提供11.18個 QALY，遠高於按照傳統護理標準給出的1.11個QALY。
基於價值的定價
再生醫學聯盟執行董事邁克爾·維納（Michael Werner）表示，基因治療應該根據其對患者和社會的價值進行定價，這包括病人生活質量的改善和潛在的成本節約。如果能夠讓人們避免在未來再次造訪醫院，同時減輕未來醫療保健系統的巨大費用，給予患者基因治療肯定是一種具有成本效益的方法。
國際知名諮詢公司ZS Associates的藥物定價和市場准入專家Ed Schoonveld則表示，很難對可能改變生命或挽救生命的藥物設定貨幣價值。即使這些療法得到批准，它們的效果會持續多久依舊是一個值得探索的問題。
「我們啟動一個藥物的時候，我們通常不會全面了解藥物的長期影響。基因治療試驗僅僅對患者進行了幾年的隨訪，所以現在還不知道他們是否被長期治癒。"Schoonveld說。
CAR-T療法作為一個一出生就備受矚目的新星終於要「踏上社會」了。追根到底，葯企其實是一個以營利為目的的機構，在前期投入了巨額的研發經費之後，諾華肯定需要最後的市場來尋求利潤。
從這個角度來看，Kymriad作為一個一次性的療法也沒有漫天開價。況且，比起傳統的骨髓移植，Kymriad的治療成本似乎稍低。
但是，患者家庭難以承受也是不爭的事實。筆者以為此時應該儘快完善的是國家的醫療保健系統。當然，上市之後，CAR-T的療效和安全性就會受到更廣大的群體的測試，我們也期待這會是人類在抗癌史上的一顆銀色子彈。
