全球首個白血病基因改造療法正式獲得FDA批准上市

kymriah基因改造療法正式上市 圖據諾華公司官網

據《新科學家》雜誌報道，上周三全球首個CAR-T白血病基因療法已通過美國食品和藥物管理局（FDA）的正式上市批准。FDA方面表示，這是一個歷史性的時刻，意味著醫療領域已步入一個全新時代。

由賓夕法尼亞大學和諾華公司共同研發的這種革命性療法叫「Kymriah」，是一種CAR-T的免疫細胞療法。這是目前世界上最先進的細胞免疫療法，主要運用於治療3~25歲複發或難治性急性淋巴細胞白血病（ALL）的患者。

簡單說，CAR-T細胞治療惡性腫瘤的方法是通過提取、改造患者自身的免疫細胞來攻擊癌細胞。整個治療過程預計需要22天完成，這種療法具有精準靶向、殺傷性和活躍性持久的特點。

根據《紐約時報》此前報道，在諾華公司向FDA提供的對63名患者的研究數據表明，這些人在2015年4月至2016年8月期間接受了該項治療。其中52人（82.5%）的病情得到好轉，對於複發或難治性急性淋巴細胞白血病（ALL）患者來說，這是極其高的救治率。

當然，這種定製型的基因治療費用並不便宜，需要47.5萬美元（約合人民幣310萬元）。但這個價格已遠遠低於預期，再加之這是一次性的治療，因此與其他治療方式相比，可能花費更少。比如，傳統的骨髓移植治療白血病的花費在54萬美元（約合人民幣352萬元）到80萬美元（約合人民幣521萬元）之間。

另據CNBC報道，諾華公司方面表示，如果患者一個月內對治療沒有反應，將不會收取費用。一個月內，這項治療將在美國20個獲得批准的醫療中心開始進行，在今年年底將擴大到全美32家醫療中心。

紅星新聞實習記者 徐緩 編譯報道

編輯 張莉

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