不想做實驗，那就來寫臨床藥物的RCT

作者：蚍蜉玉

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這期我們不聊實驗，來聊一聊不做實驗的RCT該怎麼寫。如果你想寫一篇臨床藥物的RCT那麼就看看小編總結的吧！

必須寫在方法里的套路：

（1）實驗對象分析

（2）實驗設計描述

（3）結果指標

（4）有效數據的分析方法

（5）安全性和耐受性數據分析

必須寫在結果里的套路：

（1）受試者的安排（基於方法中的1和2）

（2）基本特徵描述（基於方法中的3）

（3）結果值的描述（基於方法中的3和4）

（4）安全性和耐受性數據分析（基於方法中的5）

那麼小編就徹徹底底的舉個栗子告訴你，一篇臨床藥物的RCT需要什麼？

這是是一篇超級難的RCT文章，因為這篇文章比較碎碎念，確切來說是評分量表堆出來的。問小編為何分析這麼難的文章，是因為我如果不好好了解的話就寫不出Meta分析的文章，《Extended-release pramipexole in early Parkinson disease》（回復170904可下載，一周有效）。

以下就是文章的主要內容

本文的主要目的是：評估多巴胺激動劑ER-pramipexole治療早期帕金森疾病的療效。

寫在方法里的套路

（1）Study subjects：實驗對象分析

實驗對象的基本介紹：帕金森的病人通過 Hoehn &Yahr 評分系統評分在1-3級的診斷；病程至少5年；年齡至少在診斷的時候在30歲，而且臨床特徵表現需要用多巴胺藥物來治療。

允許進入試驗的特殊情況：現有用左旋多巴治療的少於3周的但是在接受受試之前要終止左旋多巴治療8周以上；目前多巴胺受體激動劑暴露的也可以被允許，但是得在隨機挑選之前4周停葯。

排除實驗的特殊情況： MiniMental State Examination score小於24分的，有重大疾病的和特殊情況，以及女性懷孕的被排除

（2）Study design實驗設計

文章中的受試者隨機雙盲的按比例分為3組，並按照2:2:1分配為Extended-release pramipexole （ER組）: immediate-release （IR組）: placebo組。

分配完了之後，經過7周的滴定的方式，並且藥物的劑量也是逐漸增加，ER組按照0.375, 0.75, 1.5, 2.25, 3.0, 3.75, or 4.5 mg每天一次的形式，而IR組按照0.125, 0.25, 0.50, 0.75,1.0, 1.25, or 1.5 mg每天3次的形式服用。

服用藥物的要求是，劑量的增加，一定要在病人耐受的範圍內，並且經過PGI-I評分才可以。7周以後，病人就按照最後一個劑量一直服用到26周。

為了保證實驗的雙盲性，ER組會接受類似IR組藥物的安慰劑，IR組接受類似ER組藥物的安慰劑，另外文章註明了特殊情況，當在受試過程中帕金森癥狀加重的，可使用開放性的藥物左旋多巴進行急救，並且還可以繼續用藥，但是數據會在使用左旋多巴之前進行有效評估。

（3）Outcome measures結果指標

主要的療效指標是UPDRS評分，其中的第二部分（每日生活質量）和第三部分（運動功能）的評估；

次要結果指標是 PGI-I和Clinical Global Impression–Improvement scales 10 ，用於做病人用藥後的反應效果的評分；

其他次要的結果指標 UPDRS II+III反應速率評分；UPDRS part I, II,和 III ; 需要左旋多巴急救的病人概率; 評估病人每日生活質量的(PDQ-39)和(EQ-5D)；大約250個病人會在用ER葯18周以後與用安慰劑組相比較。

（4）Efficacy data analyses有效數據分析

明確指出特殊情況的該如何分析，如果在用藥過程中採用了左旋多巴進行急救，那麼將在使用左旋多巴急救之前，收集有效數據納入分析；使用PPS分析所有的數據。

為了評估使用ER比IR優越，文章採用ANCOVA在第33周的時候用UPDRS II+III的數據分析，如果丟失了基礎數據的就以最後一次觀察的數據為標準。

分級測試：（1）在18周的時候進行ER與安慰劑的比較（2）在33周的時候ER與IR進行比較。其他次要的結果指標也用ANCOVA協方差分析。

（5）Safety/tolerability data 安全性/耐受性數據分析

即使接受一次藥物的也需要進行安全性和耐受性分析，其包含體檢數據，生命體征，臨床實驗室數據，以及不良效果的類型，突發性及強度。

而嚴重的不良反應包括失去能力或者不能正常的工作以及不能進行日常的生活，嚴重的不良反應包括致命的，立刻有生命危險或者需要治療的，以及可能導致重大殘疾的。

副作用中白天過度的嗜睡用ESS（Epworth sleepiness scale）評分檢測，衝動控制障礙則用mMIDI評分，包括強迫性行為和強迫性購買，兩個評分分別在8,18和33周進行檢測。

美膩膩的分割線.........這麼熱的天，如果你覺得上面的蚊（文）子（字）太多沒有耐心，那接下來就全是圖表的專場了

結果必須走的套路

（1）受試者的安排

一共有599個病人接受試驗，從2007的5月到2008的3月收集，539個病人進行隨機分組。

安慰劑組103人，ER組223人，IR組213人。

（2）描述病人的基本特徵

在基本特徵中需要清楚的描述性別，年齡，種族，以及帕金森病的病程和基礎評分，以及主要的UPDRS評分

（3）結果值檢測

1. 特殊情況：Levodopa rescue：左旋多巴救援治療的 ER組有15個，IR組有9個，安慰劑組有22個。

2. ER組和IR組的UPDRS評分：UPDRS評分在33周檢測的值與基礎值相比，ER組下降了8.2，IR組下降了8.7；PPS評分，分別下降了8.5和9.4；

3. ER組和IR組與安慰劑比較：UPDRS評分在33周檢測的值與基礎值相比，IR組下降了8.7，ER組下降了8.2，而安慰劑組下降了1.2。

以上結果說明ER組的普拉克索並不比IR組的效果差，並且與安慰劑組相比可以收到與IR組同樣的效果。

4.PDQ-39評分和 EQ-5D評分顯示與安慰劑相比，ER藥物組和IR藥物組的每日生活質量有明顯的提高。

（4）安全性和耐受性分析

1. 記錄因為AE（副作用）終止實驗的病人：ER組佔10.8%，IR組佔9.4%，安慰劑組佔3.9%。在受試者中經常出現的不良反應嗜睡，頭暈，噁心，口乾的幾率在藥物組比在安慰劑組較高。但是沒有藥物導致的運動困難或者運動障礙。

2. 嗜睡ESS評分 ER組平均值增加了1.8，IR組平均值增加了1.2，而安慰劑組平均值增加了0.3；

3. 衝動控制障礙mMIDI評分 在基數中病人顯示沒有衝動控制障礙的發生，而在用藥後，mMIDI評分顯示一共有8個病人有此特徵，ER組中3個病人有賭博障礙，1個病人強制性買賣和強制性檢查和清洗，在IR組中，1個強迫性購買，和1個強制性行為；1個在安慰劑組也是有強制購買障礙以及1個有其他的異常行為

以上的結果表明，UPDRS評分顯示ER組的效果與IR組的效果相同，並且與IR組會發生類似的副作用和耐受性問題，而且ER組服藥每天一次的依從性較IR組較高。

以上就是這篇RCT主要的內容，那麼剩下來的部分就是討論了，討論就是看結果說話了，那麼親愛的同學們，你們有沒有套路到什麼呢？

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