CRISPR技術遭受質疑，起因在於胚胎的基因編輯實驗

CRISPR 作為一個幾乎萬能的基因編輯器, 被應用於癌症、HIV、杜氏肌萎縮症等等備受關注的疾病。但是近期, 宣稱能使用 CRISPR 安全解決人類胚胎中基因突變的研究卻受到了其他科學家的強烈質疑。

雖然研究人員對實驗結果堅信不疑, 可是 CRISPR 這項技術在應用於預防導致兒童遺傳疾病的突變之前, 還有一些重大問題需要解決。英國巴斯大學的胚胎學家 Perry 對此說道,「關於 CRISPR 研究還有許多未落實的問題。」

科學家們認為在 CRISPR 被初次用於改變人類胚胎 DNA 的時候, 這項技術已經顯示有好多隱患。其中一個漏洞就是 CRISPR 只修復了小部分胚胎的突變。

然而就在上個月, 由俄勒岡州健康科學大學的 Shoukhrat Mitalipov 率領的團隊表明, 他們已經成功提高了 CRISPR 的效率, 並同時避免了影響正常的基因。這項研究一時被宣稱為突破性實驗。

而科學家們認為另一個漏洞卻還沒被解決。由於 CRISPR 基因編輯技術是先剪斷 DNA, 再通過細胞的自然修復機制進行修復, 所以精準修復的可能性微乎其微。

但是, 當 Mitalipov 的小組使用 CRISPR 嘗試修復導致心臟病的突變時, 他們驚喜的發現大多數的胚胎都進行了精準的修復。

該團隊表示已經在胚胎中發現了一種新的基因修復機制, 它使用精子中的 DNA 作為模型來修復胚胎。如果這個發現是真的, 這意味著我們只能使用 CRISPR 技術改變胚胎中的父系 DNA, 而且這些改變需要與已經存在的母系基因組匹配。

然而, 巴斯大學的 Perry 在 2014 年對小鼠進行類似實驗時並沒有發現這種基因修復機制。可是即便發現了, 這也沒有任何意義。Perry 對此表示, 父系和母系 DNA 在修復的階段有很大的差異。

同時, 哈佛大學的著名生物學家 George Church 也認為 Mitalipov 的團隊並沒有解決導致心臟病的突變。就在不久前發表的批評文章中, Church及同事表示, Mitalipov的團隊只表明突變不存在了, 而這可能是因為刪除DNA而不是修復DNA造成的。

圖丨哈佛大學的著名生物學家 George Church

如果 Church 是正確的, 那說明胚胎的基因編輯實驗依舊停滯不前， 刪除 DNA 是不可取的治療方法。

不管怎樣, 基因編輯技術的依然有很好的前景和進步的空間。CRISPR 這項研究目前只進行了幾年, 還有時間進行研究和改進。

由於遺傳性疾病大多是由單一突變引起, 所以多數遺傳性疾病可以通過認真篩選 IVF 胚胎來進行預防。但是編輯胚胎的突變也不是唯一的選擇, 科學家們也可以選擇嘗試改變精子或者卵子的基因。

雖然科學家們對 CRISPR 的各種應用提出了強烈的懷疑, 但是同時, 這項技術也在治療一系列嚴重疾病方面被給予了厚望。作為一個幾乎萬能的基因改造武器 , 如果我們能將 CRISPR 編輯技術好好加以利用, 那將賦予它重造世界的潛力。

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