ENJM：幹細胞移植療法能夠提高硬皮病患者的存活率

本文系生物谷原創編譯，歡迎分享，轉載須授權！

最新一項臨床試驗結果表明，通過給硬皮病患者（一種致命性的自體免疫疾病）進行含有自體造血幹細胞的移植治療，能夠顯著提高其存活率以及生活質量。這一療法包括化療以及全身性的放射性摧毀整個骨髓，進而給患者移植自身的造血幹細胞，進行免疫系統與骨髓的重建。該研究結果發表在最近一期的《New England Journal of Medicine》雜誌上。

硬皮病是一種能夠使得皮膚以及相連組織變硬的疾病，擴散性、系統性的硬皮病十分嚴重，往往具有致命的風險。患者往往需要服用抗風濕類藥物以及免疫抑製藥物（環磷醯胺）來抑制過激的免疫反應，但這些療法的長期療效均不顯著。

與傳統的環磷醯胺相比，這項臨床試驗所使用的移植療法能夠顯著提高長期療效，但短期內也會伴隨產生一些風險，例如感染以及血細胞數量過低等等。

「我們需要更多有效的治療硬皮病以及其它嚴重自體免疫疾病的手段」，來自NIH的Anthony S. Fauci博士說道：「這項研究的結果表明幹細胞移植療法或許可以成為治療硬皮病的一個選擇」。

「研究結果表明幹細胞移植療法治療嚴重硬皮病會產生更高的短期風險，但長期來看會比環磷醯胺具有更大的優勢」，該研究的作者之一，來自杜克大學的Keith M. Sullivan博士說道。「不過，具體的治療方案需要根據個體差異進行選擇，我們希望這一研究能夠幫助硬皮病患者鑒定出一個有效的治療方案」。

資訊出處：Stem cell transplant for severe scleroderma improves survival, quality of life

原始出處：KM Sullivan et al.Myeloablative autologous stem cell transplantation for severe scleroderma.New England Journal of Medicine, DOI: 10.1056/NEJMoa1703327

喜歡這篇文章嗎？立刻分享出去讓更多人知道吧！