輝瑞達成基因療法合作協議，治療「漸凍人症」
ALS 也被稱為 Lou Gehrig 病，是一種罕見疾病，可以攻擊和殺死控制隨意肌的神經細胞。美國疾病控制和預防中心（Centers for Disease Control and Prevention）估計，約有 12,000 至 15,000 名美國人患有 ALS，每年被診斷為該疾病的人數約 5,000 至 6,000。ALS 患者的平均預期壽命在確診後大約三到五年，只有 10% 的患者能夠存活超過 10 年。FTLD 是一種影響大腦額葉和顳葉前部的神經退行性疾病。
基因療法對於患者來說是潛在的轉化技術，專註於高度專業化的一次性治療，以解決基因突變引起的疾病的根源。Sangamo 的 ZFP-TF 技術涉及引入一種工程化的鋅指蛋白（ZFP），其設計用於鑒定和結合 DNA 的精確序列。一旦與 DNA 的靶序列結合，與 ZFP 連接的轉錄阻遏物結構域抑制該基因的表達。在此次合作下，Sangamo 和輝瑞公司將研究等位基因特異性 ZFP-TFs，可能將突變 C9ORF72 等位基因與野生型等位基因區分開來，並專門下調該基因突變形式的表達。
根據合作協議，輝瑞將支付 Sangamo 公司 1200 萬美元的預付款。另外，Sangamo 還有資格獲得 1.5 億美元的研發和商業里程碑付款。Sangamo 公司將負責 ZFP-TF 候選產品的研發。
▲Sangamo 首席執行官 Sandy Macrae 博士是 2018 葯明康德全球論壇的嘉賓（製圖：葯明康德）
「我們很高興能夠繼續與輝瑞公司進行合作，利用 Sangamo 的鋅指蛋白技術開發一種潛在的治療 ALS 和 FTLD 的基因療法，這種疾病的現有治療選擇非常有限，」Sangamo 首席執行官 Sandy Macrae 博士說。「鋅指蛋白的精確性和靈活性使得我們能夠靶向任何基因突變。與適當的合作夥伴一起進行特定的治療應用研發，從而尋求我們平台機遇的最大化，是我們企業戰略的一個關鍵組成部分。」
▲輝瑞公司罕見疾病事業部高級副總裁兼首席科學官 Greg LaRosa 博士（圖片來源：輝瑞官方網站）
輝瑞公司罕見疾病事業部高級副總裁兼首席科學官 Greg LaRosa 博士表示：「我們期待與 Sangamo 合作，研究與 C9ORF72 基因突變有關的疾病治療方法。輝瑞對我們在基因療法方面的研究進展非常自豪，這為患者及其家屬帶來了巨大的治療希望。」
2017 年 5 月，Sangamo 與輝瑞簽署了獨家全球協作和許可協議，合作研發和商業化治療 A 型血友病的潛在基因療法產品，其中包括 2017 年 8 月進入臨床的 SB-525。
參考資料：
[1] Sangamo and Pfizer announce collaboration for development of zinc finger protein gene therapy for ALS
[2] Sangamo 官網
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