新的化合物能夠抑制HIV，保護免疫細胞
【興證醫藥團隊：徐佳熹/孫媛媛/趙壘/杜向陽/黃翰漾/向秋靜】
國內醫藥行業正處變革轉型的新時期，新葯、新技術實現從0到1的突破很大程度向國外前沿領域看齊，因此海外生物醫藥的新動態對於國內相關領域的發展方向具有良好的示範和引導作用。為此，興業證券醫藥團隊專門推出最新力作——立足新技術、新視野的海外一周精華資訊匯總，歡迎各位投資者鑒閱！
海外重磅新聞
艾滋病毒新突破：新的化合物能夠抑制HIV，保護免疫細胞
耶魯大學的研究人員測試了一種新的化合物，能夠抑制HIV，保護免疫細胞，並在一個星期內保持有效。研究人員說，在動物實驗中，這種化合物被證明是一種很有希望的新型候選藥物，可以增強目前的HIV治療方案，而不會增加毒副作用。在人性化小鼠中，該化合物實現了HIV治療的關鍵目標：將病毒抑制到血液中檢測不到的水平；它保護了病毒感染的免疫細胞；研究人員表示，它與已獲批准的艾滋病藥物協同作用。此外，研究人員與耶魯藥物遞送專家馬克·薩爾茲曼（Mark Saltzman）及其實驗室合作，研究人員發現單劑量化合物（以長效納米顆粒形式）的效果持續了近一個月。
腎細胞癌免疫療法組合獲突破性療法認定
衛材葯業有限公司和默沙東聯合宣布美國FDA授予由衛材葯業的能夠抑制多種受體酪氨酸激酶（Receptor TyrosineKinase，RTK）活性的抑製劑LENVIMA（lenvatinib）和默沙東的PD-1阻斷療法KEYTRUDA（pembrolizumab）構成的組合療法突破性療法認定。此項組合療法將用於治療局部晚期或者轉移的腎細胞癌（Renal Cell Carcinoma，RCC）患者。日本衛材葯業開發的lenvatinib是一種能夠抑制VEGFR1、VEGFR2、VEGFR3以及其它腫瘤增生，血管生成和癌症惡化相關的RTK活性的抑製劑。默沙東的pembrolizumab是人源化的PD-1受體的抗體，已經被FDA 批准用於治療非小細胞肺癌、黑色素瘤、頭頸癌等多項癌症。
Libella或將研製出全球首款阿爾茨海默病基因藥物
Libella基因葯業將在哥倫比亞卡塔赫納（OUS）開展相關臨床研究，依託基因治療手段企圖逆轉與年齡有關的疾病進展，試驗的初次對象是阿爾茨海默氏病。不同於傳統藥物需要服用數月或數年，基因治療可以一次性從源頭上解決疾病根本問題，修復患者體內缺陷的DNA並使身體自行修復。該臨床試驗正在準備階段，預計將在2018年第一季度正式開始，並將在MediHelp服務診所進行（該診所位於哥倫比亞卡塔赫納美麗的旅遊區）。其擁有國家最先進的設施，已經接待了包括運動員、名人和政治家在內的數以百計的國際知名人士。MediHelp的醫學總監Javier Hernandez博士將負責監督這項試驗。
抑鬱症藥物降低了糖尿病口服藥的依從性
根據一項最新研究，開始使用第二代抗精神病藥物的2型糖尿病和重度抑鬱症的成年人對口服糖尿病藥物的依從性下降10%。研究人員使用多變數回歸模型評價了180天和365天口服降糖葯使用情況，發現了口服降糖葯依從性下降的可能性。在對年齡、性別、抑鬱和糖尿病嚴重度、多葯、藥丸負擔、天數進行調整後，與非用戶相比，第二代抗精神病藥物在口服降糖葯的依從性下降10%。
關節炎首創新葯GLPG1972公布積極頂線數據
1月7日，比利時生物公司Galapagos公布了在美國骨關節炎患者中進行的臨床1b試驗積極的初步頂線研究數據。GLPG1972的作用機制是靶向一種叫做ADAMTS-5的軟骨降解酶，機制已在兩種動物模型中證實。在健康志願者中進行的前期1期研究達到了所有的安全性和葯代動力學指標，同時還證明GLPG1972在兩周內降低了ARGS新生表位的血液水平達50%以上。這項在患者中進行的臨床1b研究，GLPG1972耐受性良好。在治療第15天，最高劑量組有一例伴隨可逆性肝功能異常檢測的治療中止事件。
腸道菌群對腫瘤免疫療法的重要性
在本期《科學》雜誌中，三篇重磅研究同期發表。它們有的表明帶有特殊腸道菌群的患者有著更好的預後，有的則指出缺乏腸道菌群會讓免疫療法不起效。因此，對微生物組的調控有望成為腫瘤免疫療法的重要組成部分。《科學》雜誌同期刊登了佛羅里達大學 Christian Jobin 教授的專文評述，認為使用微生物組，我們有望帶來全新的精準療法。正如 Jobin 教授所言，微生物組是尋找下一代新葯的寶庫。打通微生物組與免疫療法之間的道路，能為我們帶來全新洞見。
PCI增加了依賴胰島素的糖尿病患者心梗死風險
糖尿病患者在經皮冠狀動脈介入治療（PCI）後1年內，無論是否患有慢性腎臟疾病，其心梗死和其他死亡的風險都會增加。來自西奈山心臟醫院的研究人員們回顧了2009年至2014年17898名接受PCI治療的患者數據。患者按慢性腎臟疾病(CKD)的狀況和他們接受的糖尿病治療的類型分類。根據CKD狀態和糖尿病治療(口服藥物與胰島素治療)，主要的結果是1年時的心梗死和其他原因的死亡。術後30天和1年中，研究人員在電話中進行隨訪。隨訪期間還回顧了臨床訪問和醫療記錄。研究人員將所有的患者資料進行分類，其中分為不需要胰島素，也沒有CKD的患者，胰島素治療的患者，患有慢性阻塞性肺疾病患者等。通過對比發現，研究人員發現胰島素治療組和非糖尿病組的死亡率均較高。
新葯研發進展
Ionis反義核苷酸新葯獲FDA優先審評資格
IonisPharmaceuticals今天宣布，FDA為inotersen的新葯申請（NDA）頒發了優先審評資格。Inotersen是一種用於治療遺傳性TTR澱粉樣變性（hATTR）患者的在研新葯。ATTR是一種罕見的嚴重致命疾病。ATTR患者體內的轉甲狀腺素蛋白(transthyretin，TTR)因為蛋白質分子摺疊異常導致蛋白在外周神經、心臟、胃腸道系統、眼睛、腎臟、中樞神經系統、甲狀腺和骨髓等組織中出現澱粉樣沉積。這種澱粉樣沉積會導致組織損傷，隨著組織損傷的加劇，患者生活質量持續下降，最終導致患者死亡。
安進單克隆抗體Xgeva擴大適應症獲批
安進公司近日宣布，美國食品和藥物監督管理局（FDA）已批准XGEVA（denosumab）的補充生物製劑許可證申請（sBLA），擴大當前Xgeva預防實體瘤患者骨骼相關事件（SREs）的適應症，納入多發性骨髓瘤（MM）患者。這2份申請文件中納入的新數據來自於關鍵性頭對頭III期臨床研究Study 482的積極數據，該研究是迄今為止在MM患者群體中開展的最大規模的國際性臨床研究。Xgeva是安進公司最重要的藥物之一，在美國，該葯已獲批：用於實體瘤骨轉移患者預防骨骼相關事件的發生；用於手術不可切除性或手術切除可能造成嚴重併發症的骨巨細胞瘤（GCTB）成人患者及骨骼發育成熟的青少年患者；用於對雙膦酸鹽難治的惡性腫瘤高鈣血症（HCM）的治療。目前，在美國和歐盟，Xgeva尚未獲批用於MM患者預防骨骼相關事件的發生。
默沙東新型HIV藥物Doravirine在美進入正式審查
美國製藥巨頭默沙東（Merck & Co）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已受理新型HIV藥物doravirine（MK-1439，DOR）的2份新葯申請（NDA）。DOR是一種實驗性非核苷類逆轉錄酶抑製劑（NNRTI），目前正在多個臨床研究中進行開發，用於HIV-1成人感染者的治療。這2份NDA中，其中一份申請將DOR作為一種每日一次的單一片劑，聯合其他抗逆轉錄病毒藥物，為患者提供一種量身定製的完整治療方案；另一份申請將DOR與拉米夫定（3TC）和替諾福韋酯（TDF）組成的固定劑量組合單一片劑（DOR/3TC/TDF），作為一種每日一次的完整治療方案。FDA已指定這2份NDA的處方藥用戶收費法（PDUFA）目標日期為2018年10月23日。
艾伯維皮炎新葯獲FDA突破性療法認定
生物製藥公司AbbVie今天宣布，美國FDA給予其在研新葯Upadacitinib針對特應性皮炎的突破性療法認定，用於患有中重度特應性皮炎的適合進行全身治療的成年患者。該認定基於AbbVie在2017年9月公布的其2B期臨床試驗的積極結果。FDA的「突破性療法認定」計劃旨在加速開發和審查具有初步臨床證據支持其可能會顯著改善一個或多個臨床重要終點的在研藥物或療法。特應性皮炎又稱濕疹，是一種慢性炎性皮膚病，其特徵為皮膚潰瘍、組織液滲出和結痂、皮膚髮紅，劇烈瘙癢以及皮膚乾燥。癥狀還可能表現為皮疹或者皮膚變厚和變硬。在美國，特應性皮炎影響了大約2800萬人，可能嚴重影響患者的身體和心理健康。
前沿科學研究
幹細胞首次被培養為功能性人類肌肉
據物理學家組織網9日報道，美國杜克大學科學家首次利用源於皮膚或血液的人類誘導多能幹細胞（ips細胞），培育出了功能良好的人類骨骼肌肉。新研究為開發罕見肌肉疾病個性化模型，從而研製出新葯，以及進行基礎生物學研究提供了更簡單的方法。該研究團隊對源於成人非肌肉組織（比如皮膚或血液）的ips細胞進行重組，使其退回到原始狀態，然後加入大量Pax7分子，向細胞發送信號，讓其開始變成肌肉。隨著細胞不斷增多，它們變得非常類似成人肌肉乾細胞。隨後，研究人員停止供應Pax7信號分子，並為這些細胞提供支持和營養，讓其完全發育成熟。
人免疫系統可能會破壞一些CRISPR基因療法
根據2018年1月5日發布的一項新的研究，人體自身的免疫系統可能阻止一些基於流行的基因組編輯工具CRISPR-Cas9開發基因療法的努力。CRISPR-Cas9有朝一日可能用於人體中校正致病性突變的希望是巨大的。但是，這項發表在預印本伺服器bioRxiv上但迄今為止尚未得到同行評審的新研究針對這種方法是否會取得成功提出了質疑。人體的免疫反應能夠破壞基因療法，並且對接受治療的人產生成健康風險。在血液中的Cas9酶有機會發生作用之前，抗Cas9抗體能夠與它結合。靶向Cas9的T細胞可能破壞表達這種蛋白的細胞，清除「校正的」細胞，並且潛在地觸發對人體自身組織發起的危險的廣泛攻擊。
地球上生命或源於檸檬酸循環
地球上的生命到底如何而來？這是人類幾大未解之謎之一。為回答這一問題，美國科學家提出了一種新理論——檸檬酸循環，這一過程可能於約40億年前開始，而且隨著時間的推移，參與分子不斷演化。新研究認為，兩個非生物循環——HKG循環和丙二酸循環，可能攜手啟動了檸檬酸循環的原始版本，這兩個循環使用的反應與檸檬酸循環中的a-酮酸和b-酮酸的基本化學反應相同。當研究人員進行這些反應時，他們發現，其可以產生氨基酸以及二氧化碳，這也是檸檬酸循環的最終產物。研究人員認為，隨著酶等生物分子的出現，它們可能會在這些基本反應中取代非生物分子，從而使反應更精細和高效。
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