Science：基因療法進入成熟階段

經過三十年挫折的磨礪，基因療法（通過修改人的DNA來治療疾病的過程）不再是醫學上的未來事情，而是當前臨床治療工具包的一部分。 2018年1月12日，發表在Science期刊上的一篇標題為「Gene therapy comes of age」的論文深入地且及時地回顧了導致開發出幾種成功地治療嚴重疾病患者的基因療法的關鍵進展。

圖片來自Science, doi:10.1126/science.aan4672。

美國國家衛生研究院（NIH）下屬的國家心臟、肺部與血液研究所（NHLBI）血液部門高級研究員Cynthia E. Dunbar博士為這篇論文的共同通信作者。這篇論文也討論了新興的基因組編輯技術。根據Dunbar和她的同事們的說法，包括CRISPR/Cas9在內的這些方法將為精準地校正或改變個人基因組提供方法，這應該會轉化為更加廣泛的和更加有效的基因療法。

基因療法旨在將遺傳物質導入到細胞中來補償或校正異常的基因。舉例來說，如果一個發生突變的基因導致損傷或促進一種必需的蛋白消失，那麼基因療法可能能夠引入這個基因的正常拷貝來恢復該蛋白的功能。

這些作者們著重關注迄今為止在基因治療方面已取得最好結果的方法：1）直接在體內給予病毒載體或者使用病毒，將治療性基因運送到人細胞中；2）在實驗室中對來自一名患者的造血幹細胞或骨髓幹細胞進行修飾，隨後將這些經過基因改造的細胞注射回這名患者體內。

基因療法最初被設想為僅用於治療遺傳性疾病，如今它正被用來治療獲得性疾病，如癌症。比如，對能夠被用來靶向殺死癌細胞的淋巴細胞進行基因改造。

在2017年，源源不斷的鼓舞人心的臨床結果表明治療血友病、鐮狀細胞病、失明、幾種嚴重遺傳性神經退行性疾病、一系列其他的遺傳疾病和多種骨髓和淋巴結癌症的基因療法取得了進展。

在過去一年裡，已有三種基因療法被美國食品藥物管理局（FDA）批准，而且還有更多的基因療法正處於積極的臨床研究中。這些作者們展望了基因療法的未來，以及將這些複雜的基因療法運送到患者體內所面臨的挑戰。（生物谷 Bioon.com）

參考資料：

Cynthia E. Dunbar, Katherine A. High, J. Keith Joung et al. Gene therapy comes of age. Science, 12 Jan 2018, 359(6372):eaan4672, doi:10.1126/science.aan4672

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