作為首個獲得批准的罕見病基因療法，定價多少才合理？

如何從成本價值來衡量一個新葯的價格？

85萬美元，550萬元貴嗎？

治療兒童遺傳性失明的基因療法Luxturna，在去年年底獲得美國食品藥品管理局（FDA）的批准，治療REP65基因突變引起的遺傳進行性視網膜疾病。

目前，定價已經公布。85萬美元，約合550萬元。

這個定價合理嗎？

最新的一份有非盈利機構，臨床和經濟評論研究所（ICER）提出的研究報告表明，定價是這個基因療法所提供的價值的四倍左右。

但是，這個最新的基因療法對特定患者來說仍然是物有所值，這份報告指出。

當然，對於糾正人類基因突變的最新療法，本身成本就很昂貴，臨床和經濟評論研究所（ICER）提出的報告指出。

這個研究所表示，Luxturna的成本價格為153，000美元到217，000之間。實際定價是成本價格的四倍左右。

即使考慮到這個治療只需一次。但是考慮到缺乏視力永久性改善的數據，因此，85萬的定價著實有些偏高。

「雖然證據顯示，這種基因療法在幾年內改善了患者的視力，但這種療效的長期療效仍不得而知，」ICER的首席醫學官David Rind博士在一份聲明中表示。

「即使在考慮到更廣泛的社會效益和改善效果，提高生產力和教育成本之後，假定在10-20年的收益期內，按照現在的標價，治療仍不能達到標準的成本效益門檻。」

這個研究機構通過假設一名15歲的患者，這是參加臨床試驗的患者的平均年齡，在十年或二十年內獲得視力改善，並考慮到醫療保健系統的受益時，和考慮到教育，護理人員負擔和生產力等方面的收益時，藥品的標價仍應該減半。

但是，在分析治療一名3歲患者時，情況大相徑庭。對於一名3歲的兒童，該葯的標價符合「成本效益門檻」的標準。在這種情況下，標價考慮到了醫療和社會效益，並認為視力改善將持續到患者的整個生命，這個研究機構表示。

圍繞基因療法定價引起的爭論已經沸沸揚揚。

諾華公司的首個獲批治療白血病的CAR-T（嵌合抗體受原T細胞）基因療法Kymriah，定價475，000美元，約合300萬元。

目前，CAR-T基因療法的定價是逆天還是親民，結論還為時尚早。

一些分析師曾經預測價格，Luxturna的價格可能會達到100萬美元。

但是，葯企也有自己的深思熟慮。Spark公司在定價方面十分老練，制定了一個成熟的付款計劃，並明智地考慮了在其他藥物範圍內的價格。

來源：健點子ihealth

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