研發阿爾茨海默病新葯，一個輝瑞放棄了，數個巨頭站起來！

自從上一種阿爾茨海默病藥物上市以來，已經有15年的歷史了，這是製藥巨頭們歷史上最長、最昂貴的一段時光。但巨頭們仍然在該領域繼續投入數十億美元，因為該疾病在全世界有大約4400萬名患者，巨額利潤誘惑著巨頭們持續的投入研發。

下圖預測了未來痴呆症患者人數的增長趨勢，我們可以看到前方巨大的市場空間。

自從輝瑞公司宣布退出神經科學領域的藥物研究，一些業內人士也開始質疑新葯產生還需要多久。輝瑞的決定意味著它在尋找能夠減緩或阻止阿爾茨海默病藥物的競爭中退出，現在該領域必須在失去一個巨頭參與的情況下繼續前行。

阿爾茨海默病的研究費用是昂貴的，很大程度上是因為該病進展緩慢，這意味著一項研究可能會持續數年，在研藥物才能顯示出效果來。三期臨床試驗的成本可能會在6億至10億美元之間。

輝瑞公司前研究和開發負責人John LaMattina認為這個決定是未來的趨勢，並預測其他製藥巨頭最終也會如此決定。即使像輝瑞這樣的製藥巨頭的預算也不能同時支撐這麼多研發項目，如果你在一個藥物上投入十億美元，就佔用了太多公司預算了。最後，美國政府醫學研究機構 - 國立衛生研究院（National Institutes of Health）可能不得不介入該領域的研發，以彌補製藥公司退出後的資金缺口。

然而，在舊金山摩根大通醫療大會上，大多數涉及阿爾茨海默病研發的製藥巨頭表示，他們仍然致力於這一疾病領域，包括Biogen、Eli Lilly、Merck、Roche、Novartis和Takeda Pharmaceuticals。

Eli Lilly的頂尖科學家Dan Skovronsky說："照顧阿爾茨海默病患者對社會來說要付出巨大的經濟代價，現在還不是放棄的時候，儘管2016年禮來遭受了重大挫折，當時最好的阿爾茨海默病藥物臨床失敗，但公司仍然堅持研發。

下圖為我們展示了研發阿爾茨海默病新葯的不易。

之前試驗失敗的一個教訓是患者在進行試驗之前應該進行腦掃描，以確保他們患有這種疾病。許多失敗的研究並沒有這樣做，這意味著一些患者可能是一種不同類型的痴呆症，所以不會對阿爾茨海默症的藥物有響應。

越來越多的人相信，患者不能在已經確診之後才開始治療，這促使一些製藥公司在遺傳基因上易患阿爾茨海默症但尚未出現癥狀的人群中測試藥物。

諾華首席執行官Vas Narasimhan表示："我相信該行業的所有阿爾茨海默症臨床試驗都是太晚了，目前正在研究針對攜帶遺傳風險的健康人群的藥物。也許當你發現任何癥狀的時候，實際上已經晚了。"

默沙東公司首席財務官Rob Davis表示，公司也認為早些時候治療患者可能會奏效。默沙東研發的一種藥物的大規模臨床試驗在去年初被終止，專家認為這種努力是徒勞的。但是該藥針對早期患者的第二項研究，也就是針對剛剛開始出現記憶力衰退的患者的臨床試驗明年應該會產生效果。

然而，投資者不會永遠讓製藥公司在前景不好的藥物上持續撒錢。對許多人來說，都寄希望於Biogen公司的Aducanumab的大型臨床研究，該研究正在進行III期臨床試驗，預計明年會有結果。

Aducanumab被認為是迄今為止對澱粉樣蛋白假說的最佳檢驗，該假說認為該病是由大腦上斑塊的積聚引起的。這種藥物似乎可以有效地清除這些斑塊，所以如果即將發布的數據沒有顯示出該葯會降低患者的認知下降速度，那麼這個假設就會受到重創。

澱粉樣蛋白假說的驗證歷程從輝瑞的Bapineuzumab到禮來的Solanezumab，都先後宣布臨床試驗失敗，Aducanumab的臨床Ib試驗結果使得該領域的玩家保留著希望的火種，具體結果預計要到2019年公布。

一些競爭對手認為輝瑞的退出是由於公司投入在阿爾茨海默病的資源不足，並指出該公司已經大幅減少了投入，實際上只進行了四項小型研究。

一些分析人士認為，真正的突破不會來自於製藥巨頭，而是來自更小、更專註的生物技術公司，就像癌症領域近期的許多進展一樣，很多都是小公司引領研發浪潮。

最近與AbbVie簽署合作協議的Oney先生表示，如果一家小公司確實發現了一種可行的藥物，那麼它也需要一個製藥巨頭的商業實力來管理銷售該葯。

其實，只要有利潤，巨頭自然會回歸。這麼大的市場，即使出現星星之火，也可以燎原。

參考來源：

1. Big Pharma efforts on Alzheimer"s tested by Pfizer exit

2. Alzheimer"s Disease International (ADI)

作者簡介：瀟瀟雨，藥物研發從業者，藥劑小碩一枚，專註於藥物調研、新葯動態、企業跟蹤和學術前沿。

來源：CPhI製藥在線

聲明：本文僅代表作者觀點，並不代表製藥在線立場。本網站內容僅出於傳遞更多信息之目的。

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