1.7億美元！諾華獲得創新基因療法開發許可

一個月前，Spark Therapeutics的創新基因療法Luxturna（voretigene neparvovec-rzyl）獲批上市。這也是首款在美國獲批、靶向特定基因突變的「直接給葯型」基因療法。

今天，業內傳來一條重磅新聞。諾華（Novartis）宣布，與Spark達成了合作協議，將在美國以外的地區共同開發和推廣這款創新療法。根據合作協議，諾華將支付給Spark公司1.05億的前期付款，總金額有望達到1.7億美元。

去年獲批的Luxturna有望治療一類叫做遺傳性視網膜營養不良（hereditary retinal dystrophies）的遺傳病。在人體內，超過220條基因里的突變，都可能會導致該疾病出現，並最終使患者出現進展性的視覺下降。其中，由RPE65基因等位突變引起的疾病在美國大約影響了1000到2000人。在人體內，RPE65基因編碼了對正常視力起重要作用的一種酶。因此，基因突變引起的RPE65酶水平下降或缺失會讓患者的視力受損，最終導致失明。

由Spark帶來的Luxturna利用腺相關病毒技術，能將健康的RPE65基因直接引入到視網膜細胞中，讓它們產生正常的RPE65酶，恢復患者的視力。在有41名患者參與的臨床試驗中，接受治療的患者在暗光下避開障礙的能力得到了顯著提高。

「通過諾華大型的現有市場推廣團隊、眼科醫學設施、以及對於遺傳學相關藥物的承諾，我們期待美國之外，更多確診RPE65基因等位突變相關的遺傳性視網膜營養不良患者能用上這款尚在研究中的療法，」 Spark Therapeutics的首席商業官Dan Faga先生說道：「我們期望能通過本次合作，進一步開發我們的在研基因療法管線，創造一個讓生命不被遺傳病所限的世界。」

來源：葯明康德

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