現代化臨床試驗資格：美國臨床腫瘤學推薦-癌症研究之友最低年齡工作組

Lia Gore, S. Percy Ivy, Frank M. Balis, Eric Rubin, Katherine Thornton, Martha Donoghue, Samantha Roberts,Suanna Bruinooge, Jennifer Ersek, Nancy Goodman, Caroline Schenkel, and Gregory Reaman

本刊負責人：張緒超 廣東省人民醫院

審校：肖慧娟 天津市第三中心醫院

翻譯：宋幸鶴 浙江省腫瘤醫院

摘要

目的：歷史上，兒童從有望成為癌症新藥物的首次人體研究以及後期的成人臨床試驗中被排除。評估的延遲可能會導致在沒有藥物信息的情況下進行標籤外使用，這是獲得新藥物的唯一途徑。2016年5月由ASCO和癌症研究之友召開的一個多利益相關研討會找出科學、適當的擴大試驗資格的資格，允許18歲以下兒童參加首次人體研究及其他成人癌症臨床研究。

方法：該小組召集了來自學術界、政府和行業的專家來審查招募兒童和青少年進行腫瘤臨床試驗存在的障礙。我們評估了歷史背景、發表的文獻、監督管理注意事項以及降低腫瘤臨床試驗入組年齡相關的無數風險和益處。

結果：我們得出的結論是，許多關於將兒童早期納入腫瘤臨床試驗的歷史擔憂不適用於兒童腫瘤和藥物發展目前的科學及臨床環境；我們提供了如何將兒童納入早期研究性癌症藥物試驗的具體建議。自動納入兒童患者適用於評估劑量、安全性和葯代動力學的早期試驗，以及評估跨越成人和兒童的特定疾病療效的後期階段。

結論：將兒童納入設計適當的成人臨床腫瘤學試驗是可行的，並且可以在不影響安全性或發展策略的前提下增加他們獲得這些藥物的機會。

版權聲明

本文由「JCO腫瘤論壇」獨家發布

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