厲害了！基因治療時代終於要到來了！

在經歷了30年的挫折後，基因療法——通過改變一個人的dna來治療疾病——已經不再是醫學的未來，而是當今臨床治療工具箱的一部分。發表在《科學》雜誌上的論文深入並及時地回顧了導致一些成功的基因治療方法的關鍵進展。

由辛西婭·e·鄧巴合著，醫學博士。這篇文章還討論了新興的基因組編輯技術。根據鄧巴和她的同事，這些方法，包括CRISPR/Cas9方法，將提供正確的方法來糾正或改變一個人的基因組，這應該轉化為更廣泛和更有效的基因治療方法。

基因療法的目的是將遺傳物質引入細胞，以補償或糾正異常基因。例如，如果一個突變的基因導致了一種必要的蛋白質的消失或刺激，基因治療可能會引入一種正常的基因拷貝來恢復該蛋白質的功能。

作者們關注的是迄今為止在基因治療中取得最好結果的方法:

1。直接在病毒載體的體內管理，或利用病毒將治療基因導入人體細胞;和

2。從病人身上移植基因工程的血液或骨髓幹細胞，在實驗室中進行改良，然後再注射回相同的病人體內。

基因療法最初只是作為一種治療遺傳性疾病的療法，現在正被應用於諸如癌症等後天的疾病。例如，淋巴細胞的工程，白血球，可以用於靶向殺死癌細胞。

在2017年，一系列令人鼓舞的臨床研究結果顯示，對血友病、鐮狀細胞病、失明、幾種嚴重遺傳性神經退行性疾病、一系列其他遺傳性疾病以及骨髓和淋巴結的多種癌症的基因治療取得了進展。

在過去的一年裡，美國食品和藥物管理局已經批准了三種基因療法，而且還有更多的正在進行積極的臨床研究。作者們展望了基因療法的未來，以及向患者提供這些複雜療法的挑戰。

喜歡這篇文章嗎？立刻分享出去讓更多人知道吧！