Biomarker研究存在巨大gap，基因檢測技術未來必將普及
本文系生物谷原創，歡迎分享，轉載須授權！
編者按：2018年3月9日到3月10日，生物谷將於上海舉辦第四屆新型生物標誌物發現與應用研討會，本屆會議在繼續聚焦前沿的腫瘤標誌物的研究，如：ctDNA甲基化肝癌標誌物、 腫瘤突變負荷生物標記物等，還將討論目前標誌物研究領域的困惑：臨床轉化，我們都知道，生物谷創始人張發寶董事長也將參與到此次研討會的圓桌討論。在會前，我們採訪到張博士，針對目前的標誌物臨床轉化難點帶給大家別樣的觀點。
2018新型生物標誌物發現與應用研討會
個人簡介：
張發寶（Paul Zhang），博士，生物谷、MedSci創始人。中國醫藥產業技術聯盟專家委員會委員、全國多家生物醫藥類產業園區專家/顧問。創立生物谷。旗下生物谷、生物在線、製藥在線、生物招聘、中國生命科學論壇、生物匯展網等多個大型生物專業互聯網平台，為生物行業各領域專業人士提供針對性的服務體系。創立梅斯醫學，致力於醫療質量的改進，為臨床實踐提供智慧、精準的決策支持，讓醫生與患者受益。
採訪內容
生物谷:張博士，您做為生物谷的創始人，相信您一定對此次標誌物的研討會應該是比較清楚的，請問舉辦此次研討會的主要目的是什麼呢？
回答：第一，此次會議也是聚焦標誌物的研究前沿，包括一些研究成果、檢測方法應用等，可以給到與會者很多學習的東西，助力自身的研究；第二，本次會議更是為了找出目前標誌物臨床轉化的難點，希望藉此推動標誌物的發展，實現真正意義上的精準醫療。
生物谷：我們知道美國癌症研究學會（American Association for Cancer Research，AACR） 針對精準癌醫學的創新性臨床試驗將其分成兩大類，一類稱為「Basket Trial」，即籃式研究，另一類稱為「Umbrella Trial」，即傘式臨床試驗。 您認為標誌物研究對於這兩種臨床試驗有何指導意義，能否請您給我們講講這兩種方式的應用方法，或者說有什麼優缺點？
回答：這兩類新型臨床試難理因為精準醫療的發展而應運而生，隨著分子診斷技術的發展，以及對腫瘤認識的提升，即使是同一種腫瘤，可能存在不同的分子表徵，針對不同的分子表徵進行相應的靶向藥物治療，這就是Umbrella Trial。反之，針對不同部位的腫瘤，根據相同的分子表徵，對具有相同靶點的腫瘤採用同一種藥物治療，稱為Basket Trial。優點在於同時針對多種疾病或多個靶點進行治療，患者受益更廣泛。而且隨著靶點研究的深入，這兩類型的設計會越來越普遍。當然，這類型的設計在實際操作中，也有一定的難度，由於同樣的靶點在不同的腫瘤中作用的效果不盡相同。例如同樣是HER2陽性的乳腺癌和胃癌，對赫賽汀的療效就存在很大的區別。同樣是NSCLC，EGFR突變，ALK融合基因，c-met等突變的治療療效差異也較大，因此，對研究設計和統計計劃要求相對較高。
生物谷:的確，標誌物的研究難度是比較高的，但是目前大家都在研究標誌物，尤其是腫瘤標誌物，已經發現的標誌物種類有十幾萬，但是能實際上應用到臨床上的卻是少之又少，您能給我們簡單談談為什麼標誌物很難往臨床轉化上發展呢？
回答：生物標誌物包括DNA，RNA，蛋白質等層面，只要是在疾病與非疾病中表達存在差異，具有一定的鑒別意義，都可以作為生物標誌物。目前全球報道有關生物標誌物超過12萬種，發表文章超過100萬篇，但是真正轉化為臨床實際應用的，卻不過數百種。中間確實存在巨大的gap.例如biomarkers的分布特徵、丰度、特異性、敏感性、區分度、一致性、組織特異性、在體外的穩定性、是否有對應的檢測物如抗體本身的穩定性等，都制約了一種biomarker最終能否轉化為臨床檢測試劑盒的關鍵因素。
生物谷:關於標誌物的臨床篩查，您認為基因測序技術未來會在醫院普及嗎？
回答：生物標誌物具有很多功能，臨床疾病篩查，診斷是其中的兩項重要的功能。目前臨床疾病篩選仍然以經典的生化標誌物為主，基因測序作為篩查，目前主要在妊娠篩查中應用為主。在其它疾病中應用，目前還有一定的障礙，其一，檢測成本相對較高，未來需要極大降低成本，才有利於大規模普及；其二，檢測的敏感性和特異性也有待加強。其三，目前靶向藥物的種類還偏少，很多基因突變，可能並沒有對應的可以應用的藥物；其四，有一些突變的臨床意義還需要進一步闡釋。不過，在腫瘤的診斷、治療反應性方面中，基因測序會呈現高速發展，相信在腫瘤科首先會進行普及。
生物谷：讓我們再次感謝張博士在百忙之中接受我們的專訪，感謝！
相信聽了張博士的簡單分享後，大家可能對標誌物的研究問題有了一定的啟發，那麼究竟標誌物的臨床轉化之路在哪裡？且聽他們現場的精彩演講。
吳松 副院長/教授
深圳大學第三附屬醫院(深圳市羅湖醫院集團)
邢金良 教授
第四軍醫大學基礎醫學院
於穎彥 教授/副所長
瑞金醫院上海消化外科研究所
劉琦 教授
同濟大學生命科學與技術學院
李健 博士
英特爾醫療與生命科學創新業務亞太區負責人
高志博 總裁
裕策生物
黃若磐 CEO
廣州瑞博奧生物科技有限公司
TAG:生物谷 |